Uno studio che valuta Soticlestat in partecipanti con sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut che sono stati esposti alla fenfluramina
Uno studio di fase 3 in aperto, non randomizzato, per valutare l'efficacia e la sicurezza di soticlestat nei partecipanti con sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut che sono stati esposti a fenfluramina
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il farmaco testato in questo studio si chiama soticlestat. Soticlestat è in fase di test per il trattamento di persone affette da DS o LGS e che sono state esposte alla fenfluramina. Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di soticlestat in aggiunta alle cure standard nel trattamento della DS o della LGS.
Lo studio arruolerà circa 45 pazienti. Questo studio comprende un periodo di screening fino a 6 settimane, un periodo di titolazione di 4 settimane, un periodo di mantenimento di 48 settimane, un periodo di riduzione fino a 1 settimana e una visita di follow-up di sicurezza. I partecipanti verranno iscritti per ricevere soticlestat insieme allo standard di cura:
• Soticlestat 100-300 mg
I partecipanti riceveranno la somministrazione orale di soticlestat Dose 1 (giorni da 1 a 7), Dose 2 (giorni da 8 a 14) e Dose 3 (giorni da 15 a 28) con una dose minima di 100 mg fino a una dose massima di 300 mg a seconda il peso corporeo del partecipante nel periodo di titolazione seguito dal periodo di mantenimento fino alla fine del trattamento (fino a circa 52 settimane). Verrà valutata la variazione percentuale rispetto al basale delle convulsioni nei partecipanti con DS e del calo motorio maggiore (MMD) nei partecipanti con frequenza di crisi LGS per 28 giorni durante le prime 12 settimane del periodo di mantenimento.
Questo studio multicentrico sarà condotto nel Regno Unito e in Europa. Il tempo complessivo per partecipare a questo studio è di circa 60 settimane. I partecipanti effettueranno più visite in clinica e saranno seguiti per sicurezza visitando la clinica o telefonicamente circa 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Region Sjælland
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Dianalund, Region Sjælland, Danimarca, 4293
- Epilepsihospitalet Filadelfia
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante è stato esposto alla fenfluramina (attualmente in uso o utilizzata in precedenza).
- Il partecipante ha una diagnosi clinica di LGS e una storia di, in media, ≥12 crisi MMD negli ultimi 90 giorni immediatamente prima dello screening sulla base di informazioni storiche, e il partecipante ha ≥4 crisi MMD durante un minimo di 4 settimane di dati sulle crisi riscossione durante il periodo di riferimento previsto.
- Il partecipante sta attualmente assumendo da 0 a 5 trattamenti anticonvulsivanti (ad es. farmaci anticonvulsivanti [ASM], stimolazione del nervo vago [VNS], dieta chetogenica) a dosi stabili.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante è attualmente arruolato in uno studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale o un dispositivo terapeutico (ovvero, non approvato in quel paese, diverso da soticlestat), o contemporaneamente iscritto a qualsiasi altro tipo di ricerca medica ritenuta non compatibile scientificamente o medicamente con questo studio. Nota: la compatibilità sarà determinata sulla base della consultazione con lo sponsor/designato.
- Il partecipante ha un'ipersensibilità nota a qualsiasi componente della formulazione soticlestat.
- Sono esclusi i partecipanti di età ≥ 6 anni che hanno risposte positive agli elementi numerici 4 o 5 della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) prima della somministrazione. Questa scala verrà somministrata solo ai partecipanti di età ≥ 6 anni al momento dell'iscrizione o ai partecipanti che compiono 6 anni dopo l'iscrizione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Soticlestat
Il partecipante ha ricevuto Soticlestat con una dose iniziale da 100 mg a 200 mg nella titolazione di 4 settimane.
Come parte della manutenzione (inizialmente prevista per 48 settimane per protocollo), i partecipanti sono rimasti alla dose di offerta di 200 mg per 9 giorni seguiti da un cono di 1 settimana per ricevere un'offerta di 100 mg di Soticlestat.
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Compresse o minicompresse Soticlestat
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione percentuale dal basale nella frequenza convulsiva convulsiva per 28 giorni durante le prime 12 settimane di manutenzione per i partecipanti DS
Lasso di tempo: Basale alla settimana 12 del periodo di manutenzione
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Basale alla settimana 12 del periodo di manutenzione
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Cambia percentuale dalla linea di base nella frequenza di crisi del motorio maggiore (MMD) per 28 giorni durante le prime 12 settimane di periodo di manutenzione per i partecipanti a LGS
Lasso di tempo: Basale alla settimana 12 del periodo di manutenzione
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Basale alla settimana 12 del periodo di manutenzione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Completamento primario (Effettivo)
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Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TAK-935-3004
- 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-504104-29-00 (Ctis)
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