En studie som evaluerer Soticlestat hos deltakere med Dravet-syndrom eller Lennox-Gastaut-syndrom som har vært utsatt for fenfluramin
En åpen, ikke-randomisert, fase 3-studie for å evaluere effekten og sikkerheten til Soticlestat hos deltakere med Dravet-syndrom eller Lennox-Gastaut-syndrom som har blitt eksponert for fenfluramin
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Legemidlet som testes i denne studien kalles soticlestat. Soticlestat blir testet for å behandle personer som har DS eller LGS og har vært eksponert for fenfluramin. Denne studien vil vurdere effekten og sikkerheten til soticlestat i tillegg til standardbehandling ved behandling av DS eller LGS.
Studien vil inkludere omtrent 45 pasienter. Denne studien omfatter en screeningperiode på opptil 6 uker, en 4-ukers titreringsperiode, en 48-ukers vedlikeholdsperiode, en nedtrappingsperiode på opptil 1 uke og et sikkerhetsoppfølgingsbesøk. Deltakere vil bli registrert for å motta soticlestat sammen med standarden for omsorg:
• Soticlestat 100-300 mg
Deltakerne vil få oral administrering av soticlestat dose 1 (dag 1 til 7), dose 2 (dag 8 til 14) og dose 3 (dag 15 til 28) med en minimumsdose på 100 mg til en maksimal dose på 300 mg avhengig av deltakerens kroppsvekt i titreringsperioden etterfulgt av vedlikeholdsperiode frem til slutten av behandlingen (opptil ca. 52 uker). Prosentvis endring fra baseline i konvulsive hos deltakere med DS og større motorisk fall (MMD) hos deltakere med LGS-anfallsfrekvens per 28 dager i løpet av de første 12 ukene av vedlikeholdsperioden vil bli vurdert.
Denne multisenterforsøket vil bli gjennomført i Storbritannia og Europa. Den totale tiden for å delta i denne studien er omtrent 60 uker. Deltakerne vil foreta flere besøk på klinikken og vil for sikkerhets skyld bli fulgt opp ved å besøke klinikken eller på telefon ca. 2 uker etter siste dose av studiemedikamentet.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Region Sjælland
-
Dianalund, Region Sjælland, Danmark, 4293
- Epilepsihospitalet Filadelfia
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren har vært eksponert for fenfluramin (på eller tidligere brukt).
- Deltakeren har en klinisk diagnose av LGS og en historie med i gjennomsnitt ≥12 MMD-anfall de siste 90 dagene rett før screening basert på historisk informasjon, og deltakeren har ≥4 MMD-anfall i løpet av minimum 4 uker med anfallsdata innsamling i løpet av den potensielle basisperioden.
- Deltakeren tar for tiden 0 til 5 anfallsbehandlinger (f. medisiner mot anfall [ASM], vagusnervestimulering [VNS], ketogen diett) ved stabile doser.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren er for øyeblikket registrert i en klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt eller behandlingsutstyr (dvs. ikke godkjent i det landet, annet enn soticlestat), eller samtidig registrert i en annen type medisinsk forskning som vurderes å ikke være vitenskapelig eller medisinsk forenlig med dette studere. Merk: Kompatibilitet vil bli bestemt på grunnlag av konsultasjon med sponsor/designer.
- Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i soticlestat-formuleringen.
- Deltakere i alderen ≥6 år som har positive svar på punktnummer 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) før dosering er ekskludert. Denne skalaen vil kun bli administrert til deltakere i alderen ≥6 år ved påmelding eller deltakere som fyller 6 år etter påmelding.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Soticlestat
Deltakeren mottok SoticLestat med en startdose på 100 mg til 200 mg i 4-ukers titrering.
Som en del av vedlikeholdet (opprinnelig planlagt i 48 uker per protokoll), forble deltakeren på 200 mg buddosen i 9 dager etterfulgt av en 1-ukers konisk for å motta SoticLestat 100 mg bud.
|
Soticlestat-tabletter eller mini-tabletter
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i krampaktig anfallsfrekvens per 28 dager i løpet av de første 12 ukers vedlikeholdsperiode for DS -deltakere
Tidsramme: Baseline til uke 12 i vedlikeholdsperioden
|
Baseline til uke 12 i vedlikeholdsperioden
|
|
Prosentvis endres fra baseline i større motorfall (MMD) anfallsfrekvens per 28 dager i løpet av første 12 ukers vedlikeholdsperiode for LGS -deltakere
Tidsramme: Baseline til uke 12 i vedlikeholdsperioden
|
Baseline til uke 12 i vedlikeholdsperioden
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TAK-935-3004
- 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-504104-29-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .