Tutkimus Soticlestatin arvioimisesta Dravetin oireyhtymää tai Lennox-Gastaut'n oireyhtymää sairastavilla osallistujilla, jotka ovat altistuneet fenfluramiinille
Avoin, ei-satunnaistettu, vaiheen 3 tutkimus Soticlestatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on Dravetin oireyhtymä tai Lennox-Gastaut-oireyhtymä ja jotka ovat altistuneet fenfluramiinille
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa testattava lääke on nimeltään soticlestat. Soticlestatia testataan sellaisten ihmisten hoitoon, joilla on DS tai LGS ja jotka ovat altistuneet fenfluramiinille. Tässä tutkimuksessa arvioidaan soticlestatin tehoa ja turvallisuutta DS:n tai LGS:n hoidossa tavanomaisen hoidon lisäksi.
Tutkimukseen otetaan mukaan noin 45 potilasta. Tämä tutkimus sisältää enintään 6 viikon seulontajakson, 4 viikon titrausjakson, 48 viikon ylläpitojakson, enintään 1 viikon pituisen kapenevan jakson ja seurantakäynnin. Osallistujat ilmoittautuvat saamaan soticlestatin ja hoidon standardin:
• Soticlestaatti 100-300 mg
Osallistujat saavat suun kautta soticlestaattia annoksen 1 (päivät 1 - 7), annoksen 2 (päivät 8 - 14) ja annoksen 3 (päivät 15 - 28) vähimmäisannoksella 100 mg - enimmäisannos 300 mg riippuen osallistujan paino titrausjakson aikana, jota seuraa ylläpitojakso hoidon loppuun asti (noin 52 viikkoon asti). Prosenttimuutos lähtötasosta kouristuksissa potilailla, joilla on DS ja merkittävä motorinen pudotus (MMD) osallistujilla, joilla on LGS-kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohti ylläpitojakson 12 ensimmäisen viikon aikana, arvioidaan.
Tämä monikeskustutkimus suoritetaan Isossa-Britanniassa ja Euroopassa. Kokonaisaika tähän tutkimukseen osallistumiseen on noin 60 viikkoa. Osallistujat tekevät useita käyntejä klinikalla ja heitä seurataan turvallisuuden vuoksi käymällä klinikalla tai puhelimitse noin 2 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Region Sjælland
-
Dianalund, Region Sjælland, Tanska, 4293
- Epilepsihospitalet Filadelfia
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on altistunut fenfluramiinille (tällä hetkellä käytössä tai käytetty aiemmin).
- Osallistujalla on kliininen LGS-diagnoosi ja hänellä on ollut keskimäärin ≥12 MMD-kohtausta viimeisen 90 päivän aikana juuri ennen seulontahistorian perusteella, ja osallistujalla on ≥4 MMD-kohtausta vähintään 4 viikon kohtaustietojen aikana. kerääminen tulevan perusjakson aikana.
- Osallistujalla on tällä hetkellä 0-5 kouristushoitoa (esim. kouristuksia estävät lääkkeet [ASM], vagushermostimulaatio [VNS], ketogeeninen ruokavalio) vakailla annoksilla.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja on tällä hetkellä mukana kliinisessä tutkimuksessa, johon liittyy tutkimustuote tai hoitolaite (eli sitä ei ole hyväksytty kyseisessä maassa, paitsi soticlestat), tai hän on samanaikaisesti ilmoittautunut mihin tahansa muuhun lääketieteelliseen tutkimukseen, jonka katsotaan olevan tieteellisesti tai lääketieteellisesti yhteensopiva tämän kanssa. opiskella. Huomautus: Yhteensopivuus määräytyy sponsorin/suunnittelijan kanssa käytyjen neuvottelujen perusteella.
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin soticlestat-valmisteen komponentille.
- Yli 6-vuotiaat osallistujat, jotka ovat saaneet positiivisen vastauksen Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikon kohtaan 4 tai 5 ennen annostelua, suljetaan pois. Tätä asteikkoa annetaan vain osallistujille, jotka ovat vähintään 6-vuotiaita ilmoittautumishetkellä tai osallistujille, jotka täyttävät 6 vuotta ilmoittautumisen jälkeen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Soottinen
Osallistuja sai soticlestattia aloitusannoksella 100-200 mg 4 viikon titrauksessa.
Osana ylläpitoa (alun perin suunniteltu 48 viikon ajan protokollaa kohti) osallistuja pysyi 200 mg: n tarjousannoksella 9 päivän ajan, jota seurasi yhden viikon kapeneva sotislestat 100 mg: n tarjous.
|
Soticlestat tabletit tai minitabletit
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta kouristuskohtaustiheydessä 28 päivää kohti DS -osallistujien ensimmäisen 12 viikon ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 ylläpitojaksoon
|
Perustaso viikkoon 12 ylläpitojaksoon
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta suurimmassa moottorin pudotuksessa (MMD) kohtaustiheys 28 päivää kohti ensimmäisen 12 viikkoa ylläpitojakson aikana LGS -osallistujille
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 ylläpitojaksoon
|
Perustaso viikkoon 12 ylläpitojaksoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-935-3004
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-504104-29-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .