Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Soticlestat értékeléséről Dravet-szindrómás vagy Lennox-Gastaut-szindrómás résztvevőknél, akik fenfluraminnak voltak kitéve

2024. május 15. frissítette: Takeda

Nyílt, nem véletlenszerű, 3. fázisú vizsgálat a Soticlestat hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Dravet-szindrómás vagy Lennox-Gastaut-szindrómás résztvevőknél, akik fenfluraminnak voltak kitéve

A tanulmány célja annak ellenőrzése, hogy a soticlestat hogyan befolyásolja a Dravet-szindróma [DS] és a Lennox-Gastaut-szindróma [LGS] tüneteit azoknál a résztvevőknél, akik fenfluraminnak voltak kitéve.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatban vizsgált gyógyszert soticlestatnak hívják. A Soticlestatot DS-ben vagy LGS-ben szenvedő és fenfluraminnak kitett betegek kezelésére tesztelik. Ez a tanulmány a DS vagy LGS kezelésében a szokásos ellátás mellett a soticlestat hatékonyságát és biztonságosságát is felméri.

A vizsgálatba körülbelül 45 beteget vonnak be. Ez a vizsgálat egy legfeljebb 6 hetes szűrési időszakból, egy 4 hetes titrálási időszakból, egy 48 hetes fenntartó időszakból, egy legfeljebb 1 hétig tartó szűkítő időszakból és egy nyomon követési biztonsági látogatásból áll. A résztvevők soticlestatban részesülnek az ellátás színvonalával együtt:

• Soticlestat 100-300 mg

A résztvevők az 1. dózist (1-7. nap), a 2. adagot (8. és 14. nap) és a 3. adagot (15. és 28. nap) orálisan kapják, 100 mg-tól maximum 300 mg-ig terjedő minimális adaggal. a résztvevő testtömege a titrálási időszakban, majd a fenntartó időszak a kezelés végéig (kb. 52 hétig). A DS-ben szenvedő betegeknél a görcsrohamban és a major motoros leesésben (MMD) szenvedő betegeknél a kiindulási értékhez viszonyított százalékos változást értékelik 28 naponként a fenntartási időszak kezdeti 12 hetében.

Ezt a többközpontú vizsgálatot az Egyesült Királyságban és Európában fogják lefolytatni. A vizsgálatban való részvétel teljes ideje körülbelül 60 hét. A résztvevők többszöri látogatást tesznek a klinikán, és a biztonság érdekében a klinika látogatásával vagy telefonon követik nyomon őket körülbelül 2 héttel a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

45

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Dánia
    • Zealand
      • Dianalund, Zealand, Dánia, 4293
        • Toborzás
        • Epilepsihospitalet Filadelfia
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Cathrine Elisabeth Gjerulfsen
  • Egyesült Királyság
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Egyesült Királyság, CF14 4XW
        • Toborzás
        • University Hospital of Wales
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Khalid Hamandi

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevő fenfluraminnak volt kitéve (jelenleg aktív vagy korábban használt).
  2. A résztvevőnek LGS klinikai diagnózisa van, és a kórelőzményében átlagosan 12 MMD-roham szerepelt a szűrést megelőző utolsó 90 napban az előzményadatok alapján, és a résztvevőnek ≥4 MMD-rohama van a legalább 4 hetes rohamadatok során. gyűjtése a leendő alapidőszakban.
  3. A résztvevő jelenleg 0-5 görcsoldó kezelést kap (pl. görcsoldó gyógyszerek [ASM-ek], vagus ideg stimuláció [VNS], ketogén diéta) stabil dózisokban.

Kizárási kritériumok:

  1. A résztvevő jelenleg olyan klinikai vizsgálatban vesz részt, amely vizsgálati terméket vagy kezelőeszközt tartalmaz (azaz az adott országban nem engedélyezett, kivéve a soticlestatot), vagy egyidejűleg be van írva bármely más típusú orvosi kutatásba, amelyről úgy ítélik meg, hogy tudományosan vagy orvosilag nem összeegyeztethető ezzel. tanulmány. Megjegyzés: A kompatibilitás meghatározása a szponzorral/tervezővel folytatott konzultáció alapján történik.
  2. A résztvevő ismert túlérzékenységet mutat a soticlestat készítmény bármely összetevőjével szemben.
  3. Azok a 6 évesnél idősebb résztvevők, akiknek pozitív válaszuk van a Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) 4. vagy 5. pontjára az adagolás előtt, kizárásra kerülnek. Ezt a skálát csak a beiratkozáskor 6 évesnél idősebb résztvevők vagy a 6. életévüket betöltött résztvevők adják be.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Soticlestat
A DS-ben vagy LGS-ben szenvedő résztvevők 100-300 mg-os kezdő adagban soticlestatot, mini-tablettát kapnak, szájon át, étellel vagy anélkül beadva (orális vagy enterális takarmány), testtömegük alapján naponta kétszer (BID) 4 hétig. a titrálási időszakban. A résztvevők továbbra is azt az adagot kapják, amelyet a titrálási időszak végén, a karbantartási időszak első 12 hetében kapnak. Az adag a fenntartó időszakban a kezdeti 12 hét után testtömeg szerint módosítható. Az adagot csökkentik, ha a résztvevők úgy döntenek, hogy abbahagyják a kezelést. A kezelés teljes időtartama körülbelül 52 hét.
Drog: Soticlestat
Soticlestat tabletták vagy minitabletták
Más nevek:
  • TAK-935

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a görcsrohamok gyakoriságában 28 naponként a karbantartási időszak első 12 hetében a DS résztvevők számára
Időkeret: Kiindulási állapot a karbantartási időszak 12. hetéhez
Kiindulási állapot a karbantartási időszak 12. hetéhez
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a jelentős motoros leesés (MMD) rohamok gyakoriságában 28 naponként a karbantartási időszak első 12 hetében az LGS résztvevők számára
Időkeret: Kiindulási állapot a karbantartási időszak 12. hetéhez
Kiindulási állapot a karbantartási időszak 12. hetéhez

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. április 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. május 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 15.

Első közzététel (Tényleges)

2024. május 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 15.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-935-3004
  • 2023-504104-29 (Egyéb azonosító: EU CTIS)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat a legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Dravet-szindróma (DS)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Luxembourg

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel