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Eine Studie zur Bewertung von Soticlestat bei Teilnehmern mit Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom, die Fenfluramin ausgesetzt waren

15. Mai 2024 aktualisiert von: Takeda

Eine offene, nicht randomisierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Soticlestat bei Teilnehmern mit Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom, die Fenfluramin ausgesetzt waren

Der Zweck dieser Studie besteht darin, zu überprüfen, wie sich Soticlestat auf die Symptome des Dravet-Syndroms [DS] und des Lennox-Gastaut-Syndroms [LGS] bei Teilnehmern auswirkt, die Fenfluramin ausgesetzt waren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt Soticlestat. Soticlestat wird zur Behandlung von Menschen getestet, die an DS oder LGS leiden und Fenfluramin ausgesetzt waren. In dieser Studie werden die Wirksamkeit und Sicherheit von Soticlestat zusätzlich zur Standardversorgung bei der Behandlung von DS oder LGS bewertet.

An der Studie werden etwa 45 Patienten teilnehmen. Diese Studie umfasst einen Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen, einen 4-wöchigen Titrationszeitraum, einen 48-wöchigen Erhaltungszeitraum, einen Ausschleichzeitraum von bis zu 1 Woche und einen anschließenden Sicherheitsbesuch. Die Teilnehmer werden für den Erhalt von Soticlestat zusammen mit dem Pflegestandard angemeldet:

• Soticlestat 100-300 mg

Die Teilnehmer erhalten eine orale Verabreichung der Soticlestat-Dosis 1 (Tage 1 bis 7), Dosis 2 (Tage 8 bis 14) und Dosis 3 (Tage 15 bis 28) mit einer Mindestdosis von 100 mg bis einer Höchstdosis von 300 mg, je nachdem Körpergewicht des Teilnehmers in der Titrationsperiode, gefolgt von der Erhaltungsperiode bis zum Ende der Behandlung (bis zu etwa 52 Wochen). Bewertet wird die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Krampfanfällen bei Teilnehmern mit DS und Major Motor Drop (MMD) bei Teilnehmern mit LGS-Anfallshäufigkeit pro 28 Tage während der ersten 12 Wochen des Erhaltungszeitraums.

Diese multizentrische Studie wird im Vereinigten Königreich und in Europa durchgeführt. Die Gesamtdauer für die Teilnahme an dieser Studie beträgt etwa 60 Wochen. Die Teilnehmer werden die Klinik mehrmals aufsuchen und etwa zwei Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments aus Sicherheitsgründen durch einen Besuch in der Klinik oder telefonisch weiterverfolgt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

45

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Dänemark
    • Zealand
      • Dianalund, Zealand, Dänemark, 4293
        • Rekrutierung
        • Epilepsihospitalet Filadelfia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cathrine Elisabeth Gjerulfsen
  • Vereinigtes Königreich
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Rekrutierung
        • University Hospital of Wales
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Khalid Hamandi

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer war Fenfluramin ausgesetzt (derzeit eingenommen oder zuvor eingenommen).
  2. Der Teilnehmer hat eine klinische Diagnose von LGS und eine Vorgeschichte von durchschnittlich ≥12 MMD-Anfällen in den letzten 90 Tagen unmittelbar vor dem Screening, basierend auf historischen Informationen, und der Teilnehmer hat ≥4 MMD-Anfälle während mindestens 4 Wochen Anfallsdaten Sammlung während des voraussichtlichen Basiszeitraums.
  3. Der Teilnehmer nimmt derzeit 0 bis 5 Antiepileptika ein (z. B. Antiepileptika [ASMs], Vagusnervstimulation [VNS], ketogene Diät) in stabilen Dosen.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer ist derzeit an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder Behandlungsgerät beteiligt (d. h. in diesem Land nicht zugelassen, mit Ausnahme von Soticlestat) oder nimmt gleichzeitig an einer anderen Art medizinischer Forschung teil, die wissenschaftlich oder medizinisch nicht damit vereinbar ist Studie. Hinweis: Die Kompatibilität wird auf der Grundlage einer Rücksprache mit dem Sponsor/Beauftragten ermittelt.
  2. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Soticlestat-Formulierung.
  3. Teilnehmer im Alter von ≥ 6 Jahren, die vor der Dosierung positive Antworten auf die Itemnummern 4 oder 5 auf der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) haben, werden ausgeschlossen. Diese Skala wird nur an Teilnehmer vergeben, die zum Zeitpunkt der Einschreibung ≥ 6 Jahre alt sind, oder an Teilnehmer, die nach der Einschreibung 6 Jahre alt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Soticlestat
Teilnehmer mit DS oder LGS erhalten Soticlestat, Minitabletten, in einer Anfangsdosis von 100 mg bis 300 mg, oral verabreicht mit oder ohne Nahrung (orale oder enterale Ernährung), zweimal täglich (BID), basierend auf dem Körpergewicht, bis zu 4 Wochen in der Titrationsperiode. Die Teilnehmer erhalten in den ersten 12 Wochen des Erhaltungszeitraums weiterhin die Dosis, die sie am Ende des Titrationszeitraums erhalten. Die Dosis kann in der Erhaltungsphase nach den ersten 12 Wochen entsprechend dem Körpergewicht angepasst werden. Die Dosis wird reduziert, wenn die Teilnehmer beschließen, die Behandlung abzubrechen. Die Gesamtdauer der Behandlung beträgt etwa 52 Wochen.
Arzneimittel: Soticlestat
Soticlestat-Tabletten oder Mini-Tabletten
Andere Namen:
  • TAK-935

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Änderung der Häufigkeit krampfhafter Anfälle gegenüber dem Ausgangswert pro 28 Tage während der ersten 12 Wochen der Erhaltungsperiode für DS-Teilnehmer
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12 des Wartungszeitraums
Ausgangswert bis Woche 12 des Wartungszeitraums
Prozentuale Änderung der Anfallshäufigkeit eines Major Motor Drop (MMD) pro 28 Tage während der ersten 12 Wochen des Wartungszeitraums für LGS-Teilnehmer gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12 des Wartungszeitraums
Ausgangswert bis Woche 12 des Wartungszeitraums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-935-3004
  • 2023-504104-29 (Andere Kennung: EU CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugriff auf die anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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