Eine Studie zur Bewertung von Soticlestat bei Teilnehmern mit Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom, die Fenfluramin ausgesetzt waren

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt Soticlestat. Soticlestat wird zur Behandlung von Menschen getestet, die an DS oder LGS leiden und Fenfluramin ausgesetzt waren. In dieser Studie werden die Wirksamkeit und Sicherheit von Soticlestat zusätzlich zur Standardversorgung bei der Behandlung von DS oder LGS bewertet.

An der Studie werden etwa 45 Patienten teilnehmen. Diese Studie umfasst einen Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen, einen 4-wöchigen Titrationszeitraum, einen 48-wöchigen Erhaltungszeitraum, einen Ausschleichzeitraum von bis zu 1 Woche und einen anschließenden Sicherheitsbesuch. Die Teilnehmer werden für den Erhalt von Soticlestat zusammen mit dem Pflegestandard angemeldet:

• Soticlestat 100-300 mg

Die Teilnehmer erhalten eine orale Verabreichung der Soticlestat-Dosis 1 (Tage 1 bis 7), Dosis 2 (Tage 8 bis 14) und Dosis 3 (Tage 15 bis 28) mit einer Mindestdosis von 100 mg bis einer Höchstdosis von 300 mg, je nachdem Körpergewicht des Teilnehmers in der Titrationsperiode, gefolgt von der Erhaltungsperiode bis zum Ende der Behandlung (bis zu etwa 52 Wochen). Bewertet wird die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Krampfanfällen bei Teilnehmern mit DS und Major Motor Drop (MMD) bei Teilnehmern mit LGS-Anfallshäufigkeit pro 28 Tage während der ersten 12 Wochen des Erhaltungszeitraums.

Diese multizentrische Studie wird im Vereinigten Königreich und in Europa durchgeführt. Die Gesamtdauer für die Teilnahme an dieser Studie beträgt etwa 60 Wochen. Die Teilnehmer werden die Klinik mehrmals aufsuchen und etwa zwei Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments aus Sicherheitsgründen durch einen Besuch in der Klinik oder telefonisch weiterverfolgt.