En undersøgelse, der evaluerer Soticlestat hos deltagere med Dravet-syndrom eller Lennox-Gastaut-syndrom, der har været udsat for fenfluramin
Et åbent, ikke-randomiseret, fase 3-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Soticlestat hos deltagere med Dravet-syndrom eller Lennox-Gastaut-syndrom, som har været udsat for fenfluramin
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, kaldes soticlestat. Soticlestat bliver testet til at behandle mennesker, der har DS eller LGS og har været udsat for fenfluramin. Denne undersøgelse vil vurdere effektiviteten og sikkerheden af soticlestat ud over standardbehandling i behandlingen af DS eller LGS.
Undersøgelsen vil omfatte cirka 45 patienter. Denne undersøgelse omfatter en screeningsperiode på op til 6 uger, en 4-ugers titreringsperiode, en 48-ugers vedligeholdelsesperiode, en nedtrapningsperiode på op til 1 uge og et opfølgende sikkerhedsbesøg. Deltagerne vil blive tilmeldt til at modtage soticlestat sammen med standarden for pleje:
• Soticlestat 100-300 mg
Deltagerne vil modtage oral administration af soticlestat dosis 1 (dage 1 til 7), dosis 2 (dage 8 til 14) og dosis 3 (dage 15 til 28) med en minimumsdosis på 100 mg til en maksimal dosis på 300 mg afhængigt af deltagerens kropsvægt i titreringsperioden efterfulgt af vedligeholdelsesperioden indtil behandlingens afslutning (op til ca. 52 uger). Procentvis ændring fra baseline i konvulsive hos deltagere med DS og større motorisk fald (MMD) hos deltagere med LGS-anfaldsfrekvens pr. 28 dage i løbet af de første 12 uger af vedligeholdelsesperioden vil blive vurderet.
Dette multicenterforsøg vil blive gennemført i Storbritannien og Europa. Den samlede tid til at deltage i denne undersøgelse er cirka 60 uger. Deltagerne vil aflægge flere besøg på klinikken og vil for en sikkerheds skyld blive fulgt op ved at besøge klinikken eller telefonisk ca. 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Region Sjælland
-
Dianalund, Region Sjælland, Danmark, 4293
- Epilepsihospitalet Filadelfia
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren har været udsat for fenfluramin (på nuværende tidspunkt eller brugt tidligere).
- Deltageren har en klinisk diagnose af LGS og en historie med i gennemsnit ≥12 MMD-anfald inden for de sidste 90 dage umiddelbart før screening baseret på historisk information, og deltageren har ≥4 MMD-anfald i løbet af minimum 4 ugers anfaldsdata indsamling i den forventede basisperiode.
- Deltageren tager i øjeblikket 0 til 5 anti-anfaldsbehandlinger (f. antiepileptika [ASM'er], vagusnervestimulering [VNS], ketogen diæt) ved stabile doser.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren er i øjeblikket tilmeldt en klinisk undersøgelse, der involverer et forsøgsprodukt eller behandlingsudstyr (dvs. ikke godkendt i det pågældende land, bortset fra soticlestat), eller samtidig tilmeldt enhver anden form for medicinsk forskning, der vurderes ikke at være videnskabeligt eller medicinsk forenelig med dette undersøgelse. Bemærk: Kompatibilitet vil blive fastlagt på grundlag af samråd med sponsoren/udpeget.
- Deltageren har en kendt overfølsomhed over for enhver komponent i soticlestat-formuleringen.
- Deltagere i alderen ≥6 år, som har positive svar på punktnummer 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) før dosering, er udelukket. Denne skala vil kun blive administreret til deltagere i alderen ≥6 år på tilmeldingstidspunktet eller deltagere, der fylder 6 år efter tilmelding.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Soticlestat
Deltager modtog soticlestat ved en startdosis på 100 mg til 200 mg i 4-ugers titrering.
Som en del af vedligeholdelsen (oprindeligt planlagt i 48 uger pr. Protokol) forblev deltageren på 200 mg buddosis i 9 dage efterfulgt af en 1-ugers konisk for at modtage soticlestat 100 mg bud.
|
Soticlestat tabletter eller mini-tabletter
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentændring fra baseline i krampagtig anfaldsfrekvens pr. 28 dage i løbet af de første 12 ugers vedligeholdelsesperiode for DS -deltagere
Tidsramme: Baseline til uge 12 i vedligeholdelsesperioden
|
Baseline til uge 12 i vedligeholdelsesperioden
|
|
Procentændring fra baseline i større motorfald (MMD) anfaldsfrekvens pr. 28 dage i løbet af de første 12 ugers vedligeholdelsesperiode for LGS -deltagere
Tidsramme: Baseline til uge 12 i vedligeholdelsesperioden
|
Baseline til uge 12 i vedligeholdelsesperioden
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- TAK-935-3004
- 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-504104-29-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .