Badanie oceniające soticlestat u uczestników z zespołem Draveta lub zespołem Lennoxa-Gastauta, którzy byli narażeni na fenfluraminę

Lek testowany w tym badaniu nazywa się soticlestat. Soticlestat jest testowany pod kątem leczenia osób chorych na DS lub LGS, które były narażone na fenfluraminę. Badanie to oceni skuteczność i bezpieczeństwo sotyklestatu jako dodatku do standardowego leczenia w leczeniu DS lub LGS.

Do badania zostanie włączonych około 45 pacjentów. Badanie to obejmuje okres przesiewowy trwający do 6 tygodni, 4-tygodniowy okres zwiększania dawki, 48-tygodniowy okres leczenia podtrzymującego, okres stopniowego zmniejszania dawki trwający do 1 tygodnia oraz wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa. Uczestnicy zostaną zapisani do otrzymywania soticlestatu wraz ze standardem opieki:

• Sotyklestat 100-300 mg

Uczestnicy otrzymają doustnie sotiklestat w dawce 1 (w dniach od 1 do 7), dawce 2 (w dniach od 8 do 14) i dawce 3 (w dniach od 15 do 28) w dawce minimalnej wynoszącej 100 mg do dawki maksymalnej wynoszącej 300 mg, w zależności od masę ciała uczestnika w okresie dostosowywania dawki, po którym następuje okres utrzymywania dawki aż do zakończenia leczenia (do około 52 tygodni). Oceniona zostanie procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie drgawek u uczestników z DS i dużym spadkiem motorycznym (MMD) u uczestników z częstotliwością napadów LGS na 28 dni w ciągu pierwszych 12 tygodni okresu leczenia podtrzymującego.

To wieloośrodkowe badanie będzie prowadzone w Wielkiej Brytanii i Europie. Całkowity czas udziału w tym badaniu wynosi około 60 tygodni. Uczestnicy będą wielokrotnie odwiedzać klinikę i pod kątem bezpieczeństwa będą monitorowani w formie wizyty w klinice lub telefonicznie około 2 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.