Un estudio que evalúa el soticlestat en participantes con síndrome de Dravet o síndrome de Lennox-Gastaut que han estado expuestos a fenfluramina
Un estudio de fase 3, abierto y no aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad de soticlestat en participantes con síndrome de Dravet o síndrome de Lennox-Gastaut que han estado expuestos a fenfluramina
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El medicamento que se está probando en este estudio se llama soticlestat. Se está probando soticlestat para tratar a personas con síndrome de Down o LGS que han estado expuestas a la fenfluramina. Este estudio evaluará la eficacia y seguridad de soticlestat además de la atención estándar en el tratamiento del síndrome de Down o LGS.
El estudio inscribirá a aproximadamente 45 pacientes. Este estudio comprende un período de selección de hasta 6 semanas, un período de titulación de 4 semanas, un período de mantenimiento de 48 semanas, un período de reducción gradual de hasta 1 semana y una visita de seguimiento de seguridad. Los participantes serán inscritos para recibir soticlestat junto con el estándar de atención:
• Soticlestat 100-300 mg
Los participantes recibirán la administración oral de soticlestat Dosis 1 (días 1 a 7), Dosis 2 (días 8 a 14) y Dosis 3 (días 15 a 28) con una dosis mínima de 100 mg hasta una dosis máxima de 300 mg dependiendo de peso corporal del participante en el período de titulación seguido del período de mantenimiento hasta el final del tratamiento (hasta aproximadamente 52 semanas). Cambio porcentual desde el inicio en las convulsiones en participantes con SD y caída motora mayor (MMD) en participantes con LGS Se evaluará la frecuencia de las convulsiones cada 28 días durante las 12 semanas iniciales del período de mantenimiento.
Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo en el Reino Unido y Europa. El tiempo total para participar en este estudio es de aproximadamente 60 semanas. Los participantes realizarán múltiples visitas a la clínica y se les realizará un seguimiento por seguridad visitando la clínica o por teléfono aproximadamente 2 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Region Sjælland
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Dianalund, Region Sjælland, Dinamarca, 4293
- Epilepsihospitalet Filadelfia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante ha estado expuesto a fenfluramina (actualmente en uso o utilizada anteriormente).
- El participante tiene un diagnóstico clínico de LGS y antecedentes de, en promedio, ≥12 convulsiones de MMD en los últimos 90 días inmediatamente antes de la evaluación según información histórica, y el participante tiene ≥4 convulsiones de MMD durante un mínimo de 4 semanas de datos de convulsiones. recaudación durante el período de referencia prospectivo.
- El participante actualmente está tomando de 0 a 5 tratamientos anticonvulsivos (p. ej. medicamentos anticonvulsivos [ASM], estimulación del nervio vago [VNS], dieta cetogénica) en dosis estables.
Criterio de exclusión:
- El participante está actualmente inscrito en un estudio clínico que involucra un producto o dispositivo de tratamiento en investigación (es decir, no aprobado en ese país, que no sea soticlestat), o al mismo tiempo está inscrito en cualquier otro tipo de investigación médica que se considere no científica o médicamente compatible con este estudiar. Nota: La compatibilidad se determinará tras consultar con el patrocinador/designado.
- El participante tiene hipersensibilidad conocida a cualquier componente de la formulación de soticlestat.
- Se excluyen los participantes de ≥6 años que tengan respuestas positivas en los ítems números 4 o 5 de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) antes de la dosificación. Esta escala solo se administrará a participantes de ≥6 años en el momento de la inscripción o participantes que cumplan 6 años después de la inscripción.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sothlestat
El participante recibió Soticlestat a una dosis inicial de 100 mg a 200 mg en la titulación de 4 semanas.
Como parte del mantenimiento (inicialmente planeado durante 48 semanas por protocolo), el participante permaneció en la dosis de oferta de 200 mg durante 9 días seguido de un cono de 1 semana para recibir una oferta de 100 mg de soticlestat.
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Soticlestat comprimidos o minicomprimidos
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de cambio desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones convulsivas por 28 días durante las primeras 12 semanas de período de mantenimiento para los participantes de DS
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12 del período de mantenimiento
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Línea de base a la semana 12 del período de mantenimiento
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Cambio porcentual desde la línea de base en la frecuencia de las convulsiones de caída motora principal (MMD) por 28 días durante las primeras 12 semanas de período de mantenimiento para los participantes de LGS
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12 del período de mantenimiento
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Línea de base a la semana 12 del período de mantenimiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Síndromes epilépticos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Epilepsia Generalizada
- Epilepsia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Epilepsias Mioclónicas
- Síndrome de Lennox Gastaut
- sothlestat
Otros números de identificación del estudio
- TAK-935-3004
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-504104-29-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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