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難治性両側性TLEの治療に対する細胞療法製品NRTX-1001の効果

2026年1月5日 更新者：Neurona Therapeutics

薬剤耐性両側側頭葉局所発作の治療のための抑制性介在ニューロン (NRTX-1001) の研究

この研究は、慢性留置頭蓋内電​​極の有無にかかわらず、薬剤耐性両側内側側頭葉てんかん（MTLE）患者の非盲検での実現可能性、安全性、発作頻度のデータを取得することを目的としています。 これは、NRTX-1001の両側移植の非盲検試験であり、安全性を評価する主要評価項目と、細胞移植後7〜12ヶ月間の発作測定基準を評価する副次評価項目を備えています。 最大 10 人の被験者の各海馬に 16x106 個の細胞が投与されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、NRTX1001 の両側海馬内移植の非盲検研究です。 被験者は、慢性頭蓋内反応性神経刺激（RNS モデル 320; NeuroPace, Inc.）電極を留置してもしなくてもよいが、最初の被験者は両側外科移植手順の最適化を確認するために RNS を留置しません。 すべての被験者は手術後 1 年間免疫抑制されます。 2年目では、免疫抑制は研究者の判断に応じて漸減され、中止される場合があります（漸減中に発作頻度の増加の証拠を示した対象については免疫抑制が延長される場合があります）。

2年間の主な研究の後、被験者は四半期ごとの電話連絡と毎年の訪問による長期フォローアップを合計15年間提供します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

10

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • 募集
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • 募集
        • University of Southern California Keck Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • UC Irvine Medical Center
        • 主任研究者：
          • Mona Sazgar, MD
        • コンタクト：
          • UCI Alpha Clinic
          • 電話番号：949-824-3990
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego、California、アメリカ、92037
        • 募集
        • University of California San Diego
        • 主任研究者：
          • Jerry J Shih, MD
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 引きこもった
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • 主任研究者：
          • Steven Ojemann, MD
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • 募集
        • University of Chicago
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa Health Care
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • 募集
        • SUNY Upstate Medical University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • 募集
        • Atrium Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Hospital
        • 主任研究者：
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • コンタクト：
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • 募集
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • 主任研究者：
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • コンタクト：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health and Science University
        • 主任研究者：
          • David C Spencer, MD
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • UTHealth Houston
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • 募集
        • UVA Health University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Nathan Fountain, MD
        • コンタクト：
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Medical College of Wisconsin
        • 主任研究者：
          • Sean Lew, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 男性または女性、年齢 18 ～ 75 歳。
  2. 妊娠の可能性のある被験者は、免疫抑制剤を服用しながら、非常に効果的な避妊法（文書化された失敗率 ≤1% と定義）を使用します。 酵素誘発性抗発作薬 (EI-ASM) を使用している女性の場合、ホルモン避妊は効果的とはみなされません (EI-ASM は米国の処方情報から決定されます)。
  3. -頭皮または頭蓋内発作時EEGによって確認された両側発作焦点を伴う海馬起源の局所発作の既往歴（該当する場合、応答性神経刺激[RNS]電極からの記録による確認を含む）。

  4. どちらか

    1. MRIでの両側海馬硬化症（両方の海馬におけるFLAIR信号強度の増加、または正常と比較して体積の減少を示す視覚的評価によって証明される）または

    2. 18-フルオロデオキシグルコース陽電子放射断層撮影法（FDG PET）による両側側頭代謝低下（側頭領域を前頭/頭頂葉新皮質と比較する視覚的評価によって評価）。 この場合、発作時脳波記録には頭蓋内の確認も含まれている必要があります。

      または

    3. aに記載されている一方的な証拠の組み合わせ。および b. （例：一方の側は基準 a. によって証明され、もう一方の側は基準 b によって証明されます。）評価に使用される MRI または PET スキャンは、スクリーニングから 3 年以内に取得されたものでなければなりません。
  5. 片側のRNSを有する被験者の場合、対側は包含基準4にリストされている説明のいずれかを満たさなければなりません。
  6. RNS を患っている被験者の場合、電極は海馬 (またはその近く) にあり、スクリーニング前に 12 か月以上設置されています。
  7. RNS の被験者の場合、RNS デバイスは条件付き MRI です (RNS Neurostimulator モデル 320)。 RNS® Neurostimulator モデル RNS-300 デバイスを使用している被験者は対象外です。 他の RNS モデルのデバイスを使用している患者は、MRI 互換性の確認に応じて適格となる場合があります。
  8. RNS の被験者の場合、この試験の 1 年目は RNS システムのバッテリーを交換する必要はないと予想されます。
  9. RNS 患者の場合、ES 検出と刺激の設定は過去 6 か月間変更されておらず、NRTX-1001 投与後の最初の 2 年間は一定に保つ必要があります。
  10. 被験者は手術前の少なくとも1か月間、臨床発作の頻度を記録した日記（書面または電子）を維持している。
  11. 被験者は、スクリーニング前の6か月間、平均して月に少なくとも4回の臨床局所発作（他覚的症状を伴う少なくとも2回の臨床局所発作を含む）を経験している。
  12. 被験者はこれまでに少なくとも2種類の抗発作薬（ASM）の適切な（研究者の意見によると）治療試験を受けていた。
  13. 現在の ASM レジメン、および発作頻度に影響を与えることが知られている他の薬剤 (抗うつ薬など) の用量は、登録前の少なくとも 3 か月間は安定しています。
  14. 被験者はShingrixワクチンを受けている(免疫抑制開始の少なくとも7日前までに初回投与)。
  15. 対象は英語またはスペイン語で会話したり読むことができます。 必要な研究手順に参加し、署名されたインフォームドコンセントを提供できること。
  16. 対象は10年生教育、または同等またはフルスケールの知能指数(IQ)≧70を有しており、スクリーニング後1年以内またはスクリーニング期間中に評価される。
  17. 被験者は研究訪問と手順に従うことができます（介護者の支援が必要な場合があります）。

除外基準:

  1. 海馬の外側に発作焦点がある証拠（発作記号学またはEEG所見による）。
  2. あらゆる部位の潜在的な悪性病変（あらゆるタイプの低悪性度神経膠腫は除外される）、または海馬外側の非悪性の潜在的なてんかん原性病変を示す MRI。 影響を受けた側頭葉から離れた小さな（<2 cm）非浸潤性髄膜腫は除外されません。
  3. 非焦点起源の発作。
  4. PIの判断におけるILAE基準（Trinka 2015）に基づく、スクリーニング前の1年間のてんかん重積状態の病歴。 群発発作の病歴は許可されます。
  5. 標準的な検査パネル（Labcorp自己免疫てんかん評価プロファイルテスト505490、またはメイヨークリニックラボラトリーズてんかん、自己免疫/腫瘍随伴評価テス​​トEPS2、またはスポンサーの承認を得た同様のもの）で検出された血清抗体の存在によって裏付けられた自己免疫てんかんの臨床診断。スクリーニング後 3 年以内、またはベースライン期間中。
  6. 過去 3 年以内の心因性非てんかん発作 (PNES)。
  7. 重度の精神障害。
  8. 原発性または続発性免疫不全。
  9. 活動性サイトメガロウイルス (CMV) またはエプスタイン・バーウイルス (EBV) 感染の証拠 (血漿ポリメラーゼ連鎖反応 [PCR] または血漿核酸増幅検査 [NAAT] および免疫グロブリン M [IgM] 検査陽性によって証明される症候性または無症候性)。 感染が解消された後、被験者は再スクリーニングを行うことができます。
  10. 精神疾患の診断と統計マニュアル (DSM-5) の基準による薬物使用障害 (アルコールを含む)。
  11. 登録後1年以内に手術を予定している。
  12. 現在妊娠中、または授乳中。
  13. NRTX-1001製品、またはその他の細胞療法または遺伝子療法（あらゆる種類）への以前の曝露。
  14. -非介入研究を除く、過去30日以内の別の治験への参加。
  15. 臨床的に関連するドナー特異的アロ HLA 反応性抗体の検出。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療アーム
これは、薬剤耐性両側性MTLEを有する最大10人の対象からなる単回投与コホートにおけるNRTX-1001の両側海馬内投与の非盲検試験である。
生物学的：NRTX-1001
生物学的: NRTX-1001 は抑制性神経細胞療法の治験薬です。 これは、GABA を生成する高純度の抑制性介在ニューロンに変換されたヒト幹細胞株に由来しています。 NRTX-1001 は長期持続することを目的としており、反復投与は必要ありません。
他の名前：
  • GABA分泌介在ニューロン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
12月末における重篤な有害事象の発生率
時間枠：治療後12ヶ月
治療後12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床発作の頻度の変化
時間枠：治療後12ヶ月
6 か月のベースライン期間における臨床発作の頻度と比較した、7 ～ 12 か月間の発作頻度の変化。
治療後12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Neurona Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Eduardo Dunayevich, MD、Neurona Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年11月14日

一次修了 (推定)

2027年6月15日

研究の完了 (推定)

2042年6月15日

試験登録日

最初に提出

2024年5月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年5月15日

最初の投稿 (実際)

2024年5月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月5日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NTE002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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