Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ NRTX-1001, produktu terapii komórkowej, w leczeniu opornego na leczenie obustronnego TLE

5 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Neurona Therapeutics

Badanie hamujących interneuronów (NRTX-1001) w leczeniu lekoopornych obustronnych napadów ogniskowych płata skroniowego

Celem tego badania jest uzyskanie w ramach otwartej próby danych dotyczących wykonalności, bezpieczeństwa stosowania i częstości napadów u pacjentów z lekooporną obustronną padaczką mezjalno-skroniową (MTLE), z lub bez przewlekłych elektrod wewnątrzczaszkowych. Jest to otwarte badanie dotyczące obustronnej implantacji NRTX-1001, którego głównym punktem końcowym jest ocena bezpieczeństwa, a drugorzędowym punktem końcowym jest ocena wskaźników napadów w ciągu 7–12 miesięcy po wszczepieniu komórek. Maksymalnie dziesięciu pacjentów otrzyma 16x106 komórek w każdym hipokampie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie dotyczące obustronnej implantacji NRTX1001 do hipokampa. Pacjenci mogą, ale nie muszą, mieć założone na stałe elektrody do neurostymulacji wewnątrzczaszkowej (RNS model 320; NeuroPace, Inc.), chociaż pierwszy pacjent nie będzie miał założonego na stałe RNS w celu potwierdzenia optymalizacji obustronnej procedury chirurgicznego przeszczepu. Wszyscy pacjenci będą poddani immunosupresji przez 1 rok po operacji; w 2. roku immunosupresję można stopniowo zmniejszać i według oceny badacza przerwać (immunosupresję można przedłużyć u pacjentów, u których w okresie zmniejszania dawki wystąpią objawy zwiększonej częstości napadów padaczkowych).

Po 2 latach głównego badania uczestnicy zapewnią długoterminową obserwację obejmującą kwartalny kontakt telefoniczny i coroczne wizyty, łącznie przez 15 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Rekrutacyjny
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Rekrutacyjny
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • UC Irvine Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Mona Sazgar, MD
        • Kontakt:
          • UCI Alpha Clinic
          • Numer telefonu: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Diego
        • Główny śledczy:
          • Jerry J Shih, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Wycofane
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Główny śledczy:
          • Steven Ojemann, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Rekrutacyjny
        • SUNY Upstate Medical University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Rekrutacyjny
        • Atrium Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Hospital
        • Główny śledczy:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Science University
        • Główny śledczy:
          • David C Spencer, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • UTHealth Houston
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Rekrutacyjny
        • UVA Health University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Nathan Fountain, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin
        • Główny śledczy:
          • Sean Lew, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta, wiek 18–75 lat.
  2. Pacjentki w wieku rozrodczym będą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję (zdefiniowaną jako udokumentowany odsetek niepowodzeń ≤1%) podczas przyjmowania leków immunosupresyjnych. W przypadku kobiet stosujących leki przeciwdrgawkowe indukujące enzymy (EI-ASM) antykoncepcja hormonalna nie będzie uważana za skuteczną (EI-ASM określono na podstawie informacji o lekach w USA).
  3. Udokumentowana historia napadów ogniskowych pochodzenia hipokampowego z obustronnymi ogniskami napadowymi potwierdzonymi badaniem EEG skóry głowy lub wewnątrzczaszkowym EEG (w tym potwierdzeniem zapisami z reagujących elektrod do neurostymulacji [RNS], jeśli ma to zastosowanie).

  4. Albo

    1. obustronne stwardnienie hipokampa w badaniu MRI (potwierdzone zwiększoną intensywnością sygnału FLAIR w obu hipokampach lub oceną wizualną wykazującą zmniejszoną objętość w porównaniu do normy) lub

    2. obustronny hipometabolizm skroniowy w pozytronowej tomografii emisyjnej 18-fluorodeoksyglukozy (FDG PET) (oceniany na podstawie oceny wizualnej, porównując obszary skroniowe z korą nową płata czołowego/ciemieniowego). W takim przypadku zapis śródczaszkowy EEG musi zawierać także potwierdzenie wewnątrzczaszkowe.

      Lub

    3. połączenie jednostronnych przypadków dowodów opisanych w a. oraz b. (np. jedną stronę można wykazać na podstawie kryterium a, a drugą na podstawie kryterium b.) Skany MRI lub PET wykorzystywane do oceny muszą zostać wykonane w ciągu 3 lat od badania przesiewowego.
  5. W przypadku pacjentów z jednostronnym RNS strona przeciwna musi spełniać jeden z opisów wymienionych w kryterium włączenia 4.
  6. W przypadku osób z RNS elektrody znajdują się w hipokampie (lub w jego pobliżu) i były na miejscu przez ≥12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  7. W przypadku pacjentów z RNS urządzenie RNS wymaga badania MRI (Neurostymulator RNS model 320). Uczestnicy korzystający z neurostymulatora RNS®, model RNS-300, nie kwalifikują się do udziału w badaniu. Pacjenci posiadający inne urządzenia typu RNS mogą się kwalifikować w zależności od potwierdzenia zgodności z rezonansem magnetycznym.
  8. W przypadku pacjentów z RNS nie przewiduje się konieczności wymiany baterii systemu RNS w pierwszym roku trwania badania.
  9. W przypadku pacjentów z RNS ustawienia wykrywania i stymulacji ES nie zmieniły się w ciągu ostatnich 6 miesięcy i powinny być utrzymywane na stałym poziomie przez pierwsze 2 lata po podaniu NRTX-1001.
  10. Pacjent prowadził dzienniczek (pisemny lub elektroniczny) rejestrujący częstotliwość napadów klinicznych przez co najmniej 1 miesiąc przed operacją.
  11. U pacjenta występowały co najmniej cztery kliniczne napady ogniskowe, w tym co najmniej dwa kliniczne napady ogniskowe z obiektywnymi objawami, średnio w miesiącu przez 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe.
  12. Uczestnik przeszedł wcześniej odpowiednie (w opinii badacza) badania terapeutyczne co najmniej dwóch leków przeciwpadaczkowych (ASM).
  13. Obecny schemat ASM i dawki innych leków wpływających na częstość napadów (np. leków przeciwdepresyjnych) były stabilne przez co najmniej trzy miesiące przed włączeniem do badania.
  14. Pacjent otrzymał szczepionkę Shingrix (pierwsza dawka co najmniej 7 dni przed rozpoczęciem immunosupresji).
  15. Osoba badana może rozmawiać i czytać w języku angielskim lub hiszpańskim. Możliwość uczestniczenia w wymaganych procedurach badawczych i przedstawienia podpisanej świadomej zgody.
  16. Uczestnik ma wykształcenie na poziomie 10. klasy lub równoważny lub pełny iloraz inteligencji (IQ) ≥70, oceniony w ciągu 1 roku od badania przesiewowego lub w okresie badania przesiewowego.
  17. Uczestnik może przestrzegać wizyt badawczych i procedur (może mieć asystę opiekuna).

Kryteria wyłączenia:

  1. Dowody na ogniskowanie napadów poza hipokampem (albo w badaniu semiologicznym napadów, albo w badaniu EEG).
  2. MRI wskazuje na potencjalną zmianę złośliwą (wyklucza się glejaka o niskim stopniu złośliwości dowolnego typu) w dowolnej lokalizacji lub niezłośliwą, potencjalnie padaczkową zmianę poza hipokampem. Mały (<2 cm) nieinwazyjny oponiak, oddalony od zajętego płata skroniowego, nie jest wykluczeniem.
  3. Napady nieogniskowe.
  4. Historia stanu padaczkowego w roku poprzedzającym badanie przesiewowe, zgodnie z kryteriami ILAE (Trinka 2015) w ocenie PI. Dopuszczalna jest historia napadów klasterowych.
  5. Kliniczna diagnoza padaczki autoimmunologicznej potwierdzona obecnością przeciwciał w surowicy wykrytych na standardowym panelu testowym (test profilu oceny padaczki autoimmunologicznej Labcorp 505490 lub test oceny padaczki autoimmunologicznej/paraneoplastycznej Mayo Clinic Laboratories EPS2 lub podobny za zgodą sponsora), albo w ciągu 3 lat od badania przesiewowego lub w okresie wyjściowym.
  6. Psychogenne napady niepadaczkowe (PNES) w ciągu ostatnich 3 lat.
  7. Ciężkie zaburzenia psychiczne.
  8. Pierwotny lub wtórny niedobór odporności.
  9. Dowody na aktywne zakażenie wirusem cytomegalii (CMV) lub wirusem Epsteina-Barra (EBV) (objawowe lub bezobjawowe, co wykazano za pomocą dodatniej reakcji łańcuchowej polimerazy osocza [PCR] lub testu amplifikacji kwasu nukleinowego w osoczu [NAAT] i testów immunoglobuliny M [IgM]). Pacjenci mogą zostać poddani ponownemu badaniu przesiewowemu po ustąpieniu infekcji.
  10. Zaburzenie związane z używaniem substancji psychoaktywnych (w tym alkoholu) zgodnie z kryteriami Podręcznika diagnostycznego i statystycznego chorób psychicznych (DSM-5).
  11. Planowana operacja w ciągu roku od rejestracji.
  12. Obecna ciąża lub laktacja.
  13. Wcześniejsza ekspozycja na produkt NRTX-1001 lub inną terapię komórkową lub genową (dowolnego rodzaju).
  14. Udział w innym badaniu badawczym w ciągu ostatnich 30 dni, z wyjątkiem badań nieinterwencyjnych.
  15. Wykrywanie klinicznie istotnych, swoistych dla dawcy przeciwciał reaktywnych allo-HLA.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię lecznicze
Jest to otwarte badanie dotyczące dwustronnego, wewnątrzhipokampowego podawania NRTX-1001 w kohorcie pojedynczej dawki składającej się z maksymalnie 10 pacjentów z obustronnym MTLE lekoopornym.
Biologiczny: NRTX-1001
Biologiczne: NRTX-1001 to badany produkt hamujący w terapii komórkami nerwowymi. Pochodzi z linii ludzkich komórek macierzystych, które zostały przekształcone w interneurony hamujące o wysokiej czystości, które wytwarzają GABA. NRTX-1001 ma działać długoterminowo i nie wymagać wielokrotnego podawania.
Inne nazwy:
  • Interneurony wydzielające GABA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych na koniec 12 miesiąca
Ramy czasowe: 12 miesięcy po leczeniu
12 miesięcy po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana częstotliwości napadów klinicznych
Ramy czasowe: 12 miesięcy po leczeniu
Zmiana częstotliwości napadów w ciągu 7-12 miesięcy w porównaniu z częstotliwością napadów klinicznych w 6-miesięcznym okresie wyjściowym.
12 miesięcy po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 czerwca 2042

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NTE002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj