Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NRTX-1001:n, soluhoitotuotteen, vaikutus tulenkestävän kahdenvälisen TLE:n hoitoon

maanantai 5. tammikuuta 2026 päivittänyt: Neurona Therapeutics

Tutkimus inhiboivista interneuroneista (NRTX-1001) lääkeresistenttien bilateraalisten ohimolohkojen fokaalikohtausten hoitoon

Tämä tutkimus on suunniteltu saamaan avoimia tietoja toteutettavuus-, turvallisuus- ja kohtausten esiintymistiheydestä potilailla, joilla on lääkeresistentti bilateraalinen mesiaalinen temporaalilohkoepilepsia (MTLE), kroonisten kallonsisäisten elektrodien kanssa tai ilman. Tämä on avoin tutkimus NRTX-1001:n kahdenvälisestä implantaatiosta, jonka ensisijainen päätetapahtuma arvioi turvallisuutta ja toissijainen päätetapahtuma kohtausmittausten arvioimiseksi 7–12 kuukauden aikana solun istutuksen jälkeen. Jopa kymmenen koehenkilöä saa 16 x 106 solua jokaiseen hippokampukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin tutkimus NRTX1001:n kahdenvälisestä intrahippokampaalista implantaatiosta. Koehenkilöillä voi olla krooninen kallonsisäinen reagoiva neurostimulaatio (RNS-malli 320; NeuroPace, Inc.) elektrodit, vaikka ensimmäisellä koehenkilöllä ei ole pysyvää RNS:ää, joka vahvistaisi kahdenvälisen kirurgisen siirtotoimenpiteen optimoinnin. Kaikkien koehenkilöiden immuunivastetta heikennetään 1 vuoden ajan leikkauksen jälkeen; vuonna 2 immunosuppressiota voidaan lyhentää ja lopettaa tutkijan harkinnan mukaan (immunosuppressiota voidaan pidentää koehenkilöillä, joilla on todisteita lisääntyneestä kohtausten tiheydestä kapenemisen aikana).

Kahden vuoden päätutkimuksen jälkeen koehenkilöt tarjoavat pitkäaikaista seurantaa neljännesvuosittain puhelimitse ja vuosittaisilla vierailuilla yhteensä 15 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Rekrytointi
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Rekrytointi
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • UC Irvine Medical Center
        • Päätutkija:
          • Mona Sazgar, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • UCI Alpha Clinic
          • Puhelinnumero: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • University of California San Diego
        • Päätutkija:
          • Jerry J Shih, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Peruutettu
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Päätutkija:
          • Steven Ojemann, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Rekrytointi
        • University of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Health Care
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • Rekrytointi
        • SUNY Upstate Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Rekrytointi
        • Atrium Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Hospital
        • Päätutkija:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Rekrytointi
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Päätutkija:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health and Science University
        • Päätutkija:
          • David C Spencer, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • UTHealth Houston
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • UVA Health University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Nathan Fountain, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Medical College of Wisconsin
        • Päätutkija:
          • Sean Lew, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sarah Young, MS
          • Puhelinnumero: 414-955-0989
          • Sähköposti: scyoung@mcw.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen, ikä 18-75 vuotta.
  2. Hedelmällisessä iässä olevat henkilöt käyttävät erittäin tehokasta ehkäisyä (määritelty dokumentoiduksi epäonnistumisasteeksi ≤ 1 %) immunosuppressanttien käytön aikana. Naisilla, jotka käyttävät entsyymejä indusoivia kouristuslääkkeitä (EI-ASM), hormonaalista ehkäisyä ei pidetä tehokkaana (EI-ASM määritetty Yhdysvaltain lääkemääräystiedoista).
  3. Todistetusti hippokampuksesta peräisin olevia fokaalisia kohtauksia, joissa on molemminpuolisia kohtauskohtauksia, jotka on vahvistettu päänahan tai kallonsisäisellä iktaalisella EEG:llä (mukaan lukien vahvistus responsiivisten neurostimulaatioelektrodien [RNS]-elektrodien tallennuksista tarvittaessa).

  4. Jompikumpi

    1. kahdenvälinen hippokampuksen skleroosi magneettikuvauksessa (osoituksena on lisääntynyt FLAIR-signaalin intensiteetti molemmissa hippokampuksissa tai visuaalinen arvio, joka osoittaa pienentyneen tilavuuden normaaliin verrattuna) tai

    2. bilateraalinen ajallinen hypometabolia 18-fluorideoksiglukoosipositroniemissiotomografiassa (FDG PET) (arvioitu visuaalisella arvioinnilla, jossa temporaalisia alueita verrataan otsa-/parietaalilohkon neokorteksiin). Tässä tapauksessa iktaalisten EEG-tallenteiden tulee sisältää myös intrakraniaalinen vahvistus.

      tai

    3. kohdassa a kuvatun todisteen yksipuolisten tapausten yhdistelmä. ja b. (esim. toinen puoli voidaan todistaa kriteerillä a. ja toinen puoli kriteerillä b.) Arvioinnissa käytettyjen MRI- tai PET-skannausten on oltava hankittu 3 vuoden sisällä seulonnasta.
  5. Koehenkilöillä, joilla on yksipuolinen RNS, vastapuolisen puolen on täytettävä jokin sisällyttämiskriteerissä 4 luetelluista kuvauksista.
  6. RNS-potilailla elektrodit ovat hippokampuksessa (tai lähellä) ja ovat olleet paikoillaan ≥ 12 kuukautta ennen seulontaa.
  7. RNS-potilailla RNS-laite on MRI-ehdollinen (RNS Neurostimulator malli 320). Koehenkilöt, joilla on RNS® Neurostimulator, mallin RNS-300 laitteet eivät ole kelvollisia. Potilaat, joilla on muita RNS-malleja, voivat olla kelvollisia riippuen MRI-yhteensopivuuden vahvistamisesta.
  8. Koehenkilöillä, joilla on RNS, RNS-järjestelmän akkuja ei odoteta tarvitsevan vaihtaa tämän kokeen ensimmäisenä vuonna.
  9. RNS-potilailla ES-tunnistuksen ja -stimuloinnin asetukset eivät ole muuttuneet viimeisen 6 kuukauden aikana, ja ne tulee pitää vakiona ensimmäisten 2 vuoden ajan NRTX-1001:n annon jälkeen.
  10. Koehenkilö on pitänyt päiväkirjaa (kirjallista tai sähköistä), johon on kirjattu kliinisen kohtausten esiintymistiheys vähintään 1 kuukauden ajan ennen leikkausta.
  11. Tutkittavalla on ollut vähintään neljä kliinistä fokaalista kohtausta, mukaan lukien vähintään kaksi kliinistä fokaalista kohtausta, joissa on objektiivisia ilmenemismuotoja, keskimäärin kuukaudessa 6 kuukauden ajan ennen seulontaa.
  12. Koehenkilöllä on aiemmin (tutkijan mielestä) ollut riittävät terapeuttiset kokeet vähintään kahdella anti-seisure-lääkkeellä (ASM).
  13. Nykyinen ASM-ohjelma ja muiden lääkkeiden annokset, joiden tiedetään vaikuttavan kohtausten esiintymistiheyteen (esim. masennuslääkkeet), ovat pysyneet vakaina vähintään kolmen kuukauden ajan ennen ilmoittautumista.
  14. Potilas on saanut Shingrix-rokotteen (ensimmäinen annos vähintään 7 päivää ennen immunosuppression aloittamista).
  15. Aihe voi keskustella ja lukea englanniksi tai espanjaksi. Pystyy osallistumaan vaadittuihin tutkimusmenettelyihin ja antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
  16. Tutkittavalla on joko 10. luokan koulutus tai vastaava tai täyden mittakaavan älykkyysosamäärä (IQ) ≥70, arvioituna joko vuoden sisällä seulonnasta tai seulontajakson aikana.
  17. Tutkittava voi noudattaa opintokäyntejä ja menettelyjä (saattaa saada hoitajan apua).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Todisteet kohtauskohtauksesta hippokampuksen ulkopuolella (joko kohtauksen semiologian tai EEG-löydösten perusteella).
  2. MRI, joka osoittaa mahdollisen pahanlaatuisen leesion (kaiken tyyppinen matala-asteinen gliooma poissuljettu) missä tahansa paikassa tai ei-pahanlaatuinen, mahdollisesti epileptogeeninen leesio aivotursoalueen ulkopuolella. Pieni (< 2 cm) ei-invasiivinen meningioma, joka sijaitsee kaukana sairastuneesta ohimolohkosta, ei ole poissulkeva.
  3. Ei-fokaalialkuperäiset kohtaukset.
  4. Status epilepticus historia seulontaa edeltävänä vuonna ILAE-kriteerien (Trinka 2015) ohjaamana PI:n tuomiossa. Klusterikohtausten historia on sallittu.
  5. Autoimmuuniepilepsian kliininen diagnoosi, jota tukee standarditestipaneelissa havaittu seerumin vasta-aine (Labcorp Autoimmune Epilepsy Evaluation Profile test 505490 tai Mayo Clinic Laboratories Epilepsy, Autoimmune/Paraneoplastic Evaluation Test EPS2 tai vastaava joko Sponsorin hyväksynnällä). kolmen vuoden sisällä seulonnasta tai perusjakson aikana.
  6. Psykogeeniset ei-epileptiset kohtaukset (PNES) viimeisen kolmen vuoden aikana.
  7. Vakavat psyykkiset häiriöt.
  8. Primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos.
  9. Todisteet aktiivisesta sytomegalovirus- (CMV) tai Epstein-Barr-virus (EBV) -infektiosta (oireinen tai oireeton, kuten positiivinen plasmapolymeraasiketjureaktio [PCR] tai plasman nukleiinihappoamplifikaatiotesti [NAAT] ja immunoglobuliini M [IgM] -testit osoittavat). Koehenkilöt voivat tehdä seulonnan uudelleen, kun infektio on ratkaistu.
  10. Päihteiden käyttöhäiriö (mukaan lukien alkoholi) mielisairauksien diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan (DSM-5) kriteerien mukaisesti.
  11. Suunniteltu leikkaus vuoden sisällä ilmoittautumisesta.
  12. Nykyinen raskaus tai imetys.
  13. Aiempi altistuminen NRTX-1001-tuotteelle tai muille solu- tai geeniterapiahoidoille (mikä tahansa).
  14. Osallistuminen toiseen tutkimustutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana, lukuun ottamatta ei-interventiotutkimuksia.
  15. Kliinisesti merkityksellisten luovuttajaspesifisten allo-HLA-reaktiivisten vasta-aineiden havaitseminen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitovarsi
Tämä on avoin tutkimus NRTX-1001:n kahdenvälisestä intrahippokampaalisesta antamisesta kerta-annoskohortissa, jossa oli enintään 10 potilasta, joilla on lääkeresistentti kahdenvälinen MTLE.
Biologinen: NRTX-1001
Biologinen: NRTX-1001 on inhiboiva hermosoluterapian tutkimustuote. Se on peräisin ihmisen kantasolulinjasta, joka on muunnettu erittäin puhtaiksi inhiboiviksi interneuroneiksi, jotka tuottavat GABA:ta. NRTX-1001 on tarkoitettu säilymään pitkään eikä vaadi toistuvaa antoa.
Muut nimet:
  • GABA:ta erittävät interneuronit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus kuun lopussa 12
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen
12 kuukautta hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisten kohtausten esiintymistiheyden muutos
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen
Kohtausten tiheys muuttui 7-12 kuukauden aikana verrattuna kliinisten kohtausten esiintymistiheyteen 6 kuukauden perusjaksolla.
12 kuukautta hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurona Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 14. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 15. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 15. kesäkuuta 2042

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 21. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NTE002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa