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난치성 양측 TLE 치료에 대한 세포치료제 NRTX-1001의 효과

2026년 1월 5일 업데이트: Neurona Therapeutics

약물 내성 양측 측두엽 초점 발작 치료를 위한 억제성 개재뉴런(NRTX-1001)에 대한 연구

이 연구는 만성 유치 두개내 전극 유무에 관계없이 약물 내성 양측 근심 측두엽 간질(MTLE) 환자에서 공개 라벨 타당성, 안전성 및 발작 빈도 데이터를 얻기 위해 설계되었습니다. 이는 NRTX-1001의 양측 이식에 대한 공개 라벨 연구로, 1차 종료점은 안전성을 평가하고 2차 종료점은 세포 이식 후 7~12개월 동안 발작 지표를 평가하는 것입니다. 최대 10명의 피험자는 각 해마에 16x106 세포를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 NRTX1001의 양측 해마내 이식에 대한 공개 라벨 연구입니다. 피험자는 만성 유치 두개내 반응성 신경자극(RNS 모델 320, NeuroPace, Inc.) 전극을 가질 수도 있고 갖지 않을 수도 있지만, 첫 번째 피험자는 양측 수술 이식 절차의 최적화를 확인하기 위한 유치 RNS를 갖지 않을 것입니다. 모든 피험자는 수술 후 1년 동안 면역억제를 받게 됩니다. 2년차에는 연구자의 판단에 따라 면역억제를 점점 줄여 중단할 수 있습니다(테이퍼 기간 동안 발작 빈도가 증가하는 증거를 보이는 피험자의 경우 면역억제가 연장될 수 있습니다).

2년간의 주요 연구 이후 피험자는 분기별 전화 연락 및 연간 방문을 통해 총 15년 동안 장기 추적 관찰을 제공하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

10

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • 모병
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90033
        • 모병
        • University of Southern California Keck Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모병
        • UC Irvine Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Mona Sazgar, MD
        • 연락하다:
          • UCI Alpha Clinic
          • 전화번호: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Stanford University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, 미국, 92037
        • 모병
        • University of California San Diego
        • 수석 연구원:
          • Jerry J Shih, MD
        • 연락하다:
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 빼는
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • 수석 연구원:
          • Steven Ojemann, MD
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • 모병
        • University of Chicago
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa Health Care
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, 미국, 13210
        • 모병
        • SUNY Upstate Medical University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
        • 모병
        • Atrium Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • 모병
        • Duke University Hospital
        • 수석 연구원:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • 연락하다:
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • 모병
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • 연락하다:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모병
        • Oregon Health and Science University
        • 수석 연구원:
          • David C Spencer, MD
        • 연락하다:
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • UTHealth Houston
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
        • 모병
        • UVA Health University Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Nathan Fountain, MD
        • 연락하다:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모병
        • Medical College of Wisconsin
        • 수석 연구원:
          • Sean Lew, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 남성 또는 여성, 18~75세.
  2. 가임기 피험자는 면역억제제를 복용하는 동안 매우 효과적인 피임법(기록된 실패율 ≤1%로 정의됨)을 사용합니다. 효소 유도 항경련제(EI-ASM)를 사용하는 여성의 경우 호르몬 피임법은 효과적인 것으로 간주되지 않습니다(EI-ASM은 미국 처방 정보에서 결정됨).
  3. 두피 또는 두개내 발작 뇌파(해당되는 경우 반응성 신경자극(RNS) 전극의 기록을 통한 확인 포함)로 확인된 양측성 발작 병소가 있는 해마 기원의 국소 발작의 입증된 병력.

  4. 어느 하나

    1. MRI에서 양측 해마 경화증(두 해마 모두에서 증가된 FLAIR 신호 강도 또는 정상에 비해 감소된 부피를 보여주는 시각적 평가로 입증됨) 또는

    2. 18-Flourodeoxyglucose Positron Emission Tomography (FDG PET)의 양측 측두엽 대사 저하 (시각적 평가로 평가, 측두엽 영역을 전두엽 / 두정엽 신피질과 비교). 이 경우 발작 EEG 기록에는 두개내 확인도 포함되어야 합니다.

      또는

    3. a에 설명된 증거의 일방적인 사례의 조합. 그리고 b. (예: 한 쪽은 기준 a로 입증되고 다른 쪽은 기준 b로 입증될 수 있습니다.) 평가에 사용되는 MRI 또는 ​​PET 스캔은 선별검사 후 3년 이내에 획득해야 합니다.
  5. 한쪽 RNS가 있는 피험자의 경우 반대쪽은 포함 기준 4에 나열된 설명 중 하나를 충족해야 합니다.
  6. RNS가 있는 피험자의 경우 전극은 해마(또는 그 근처)에 있고 스크리닝 전 ≥12개월 동안 제자리에 있었습니다.
  7. RNS가 있는 피험자의 경우 RNS 장치는 MRI 조건부입니다(RNS 신경자극기 모델 320). RNS® 신경자극기 모델 RNS-300 장치를 사용하는 피험자는 자격이 없습니다. 다른 RNS 모델 장치를 사용하는 환자는 MRI 호환성 확인에 따라 적격할 수 있습니다.
  8. RNS가 있는 피험자의 경우 RNS 시스템 배터리는 이 시험의 1년 동안 교체가 필요하지 않을 것으로 예상됩니다.
  9. RNS가 있는 피험자의 경우 ES 감지 및 자극 설정은 지난 6개월 동안 변경되지 않았으며 NRTX-1001 투여 후 처음 2년 동안 일정하게 유지되어야 합니다.
  10. 대상은 수술 전 최소 1개월 동안 임상 발작 빈도를 기록하는 일지(서면 또는 전자)를 유지했습니다.
  11. 피험자는 스크리닝 전 6개월 동안 평균적으로 객관적 징후가 있는 최소 2번의 임상적 국소 발작을 포함하여 최소 4번의 임상적 국소 발작을 경험했습니다.
  12. 피험자는 이전에 적어도 두 가지 항경련제(ASM)에 대한 적절한(시험자의 의견) 치료 실험을 받은 적이 있습니다.
  13. 현재 ASM 요법과 발작 빈도에 영향을 미치는 것으로 알려진 기타 약물(예: 항우울제)의 용량은 등록 전 최소 3개월 동안 안정적이었습니다.
  14. 피험자는 싱그릭스 백신(면역억제 시작 최소 7일 전에 첫 번째 접종)을 받았습니다.
  15. 피험자는 영어나 스페인어로 대화하고 읽을 수 있습니다. 필수 연구 절차에 참여하고 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
  16. 피험자는 10학년 교육을 받았거나 이와 동등하거나 전체 지능지수(IQ)가 70 이상이며 심사 후 1년 이내 또는 심사 기간 동안 평가되었습니다.
  17. 피험자는 연구 방문 및 절차를 따를 수 있습니다(간병인의 도움을 받을 수 있음).

제외 기준:

  1. 해마 외부의 발작 초점에 대한 증거(발작 기호학 또는 EEG 소견에 의함)
  2. 모든 위치의 잠재적 악성 병변(모든 유형의 저등급 신경교종은 제외) 또는 해마 외부의 비악성 잠재적 간질 유발 병변을 나타내는 MRI. 영향을 받은 측두엽에서 멀리 떨어져 있는 작은(<2cm) 비침습성 수막종은 배제되지 않습니다.
  3. 비초점성 발작.
  4. PI 판단에서 ILAE 기준(Trinka 2015)에 따라 선별 검사 전 해 간질 지속증의 병력. 클러스터 발작의 병력이 허용됩니다.
  5. 표준 테스트 패널(Labcorp 자가면역 간질 평가 프로필 테스트 505490 또는 Mayo Clinic Laboratories 간질, 자가면역/부생물성 평가 테스트 EPS2 또는 후원자의 승인을 받은 유사)에서 검출된 혈청 항체의 존재로 뒷받침되는 자가면역 간질의 임상 진단, 스크리닝 3년 이내 또는 기준 기간 동안.
  6. 지난 3년 이내에 심인성 비간질성 발작(PNES)이 발생한 경우.
  7. 심각한 정신 장애.
  8. 원발성 또는 이차성 면역결핍.
  9. 활성 거대세포바이러스(CMV) 또는 엡스타인-바 바이러스(EBV) 감염의 증거(양성 혈장 중합효소 연쇄 반응[PCR] 또는 혈장 핵산 증폭 검사[NAAT] 및 면역글로불린 M[IgM] 검사로 입증되는 증상 또는 무증상). 피험자는 감염이 해결된 후 다시 검사를 받을 수 있습니다.
  10. 정신 질환 진단 및 통계 편람(DSM-5) 기준에 따른 약물 남용 장애(알코올 포함).
  11. 등록 후 1년 이내에 수술을 계획합니다.
  12. 현재 임신 ​​또는 수유 중입니다.
  13. NRTX-1001 제품 또는 기타 세포 또는 유전자 치료법(모든 종류)에 대한 사전 노출.
  14. 비개입 연구를 제외하고 지난 30일 이내에 다른 임상시험에 참여했습니다.
  15. 임상적으로 관련된 기증자 특이적 allo-HLA 반응성 항체의 검출.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료 팔
이는 약물 내성 양측 MTLE가 있는 최대 10명의 피험자로 구성된 단일 용량 코호트에서 NRTX-1001의 양측 해마내 투여에 대한 공개 라벨 연구입니다.
생물학적: NRTX-1001
생물학적: NRTX-1001은 억제성 신경세포치료제 연구용 제품입니다. 이는 GABA를 생성하는 고순도 억제성 개재뉴런으로 전환된 인간 줄기 세포주에서 파생됩니다. NRTX-1001은 장기간 지속되도록 고안되었으며 반복 투여가 필요하지 않습니다.
다른 이름들:
  • GABA 분비 개재뉴런

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
12개월 말에 심각한 부작용 발생률
기간: 치료 후 12개월
치료 후 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상 발작 빈도의 변화
기간: 치료 후 12개월
6개월 기준 기간의 임상 발작 빈도와 비교하여 7~12개월 동안의 발작 빈도 변화.
치료 후 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Neurona Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 11월 14일

기본 완료 (추정된)

2027년 6월 15일

연구 완료 (추정된)

2042년 6월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 5월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 5월 15일

처음 게시됨 (실제)

2024년 5월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 5일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NTE002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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