Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van NRTX-1001, een cellulair therapieproduct, voor de behandeling van refractaire bilaterale TLE

5 januari 2026 bijgewerkt door: Neurona Therapeutics

Een onderzoek naar remmende interneuronen (NRTX-1001) voor de behandeling van geneesmiddelresistente bilaterale focale aanvallen in de temporale kwab

Deze studie is bedoeld om open-label gegevens over haalbaarheid, veiligheid en aanvalsfrequentie te verkrijgen bij patiënten met geneesmiddelresistente bilaterale mesiale temporaalkwabepilepsie (MTLE), met of zonder chronische intracraniale elektroden. Dit is een open-label onderzoek naar de bilaterale implantatie van NRTX-1001, met als primair eindpunt het evalueren van de veiligheid en een secundair eindpunt om de epilepsiestatistieken te evalueren gedurende de maanden 7-12 na celimplantatie. Maximaal tien proefpersonen krijgen 16x106 cellen in elke hippocampus.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label onderzoek naar de bilaterale intrahippocampale implantatie van NRTX1001. Proefpersonen kunnen al dan niet chronische intracraniale responsieve neurostimulatie (RNS model 320; NeuroPace, Inc.) elektroden hebben, hoewel de eerste proefpersoon geen inwonend RNS zal hebben om de optimalisatie van de bilaterale chirurgische transplantatieprocedure te bevestigen. Alle proefpersonen zullen gedurende 1 jaar na de operatie immunosuppressief zijn; in jaar 2 kan de immunosuppressie worden afgebouwd en stopgezet naar het oordeel van de onderzoeker (de immunosuppressie kan worden verlengd voor proefpersonen die tekenen vertonen van een toenemende frequentie van aanvallen tijdens het afbouwen).

Na twee jaar van het hoofdonderzoek zullen de proefpersonen gedurende een totaal van vijftien jaar follow-up op lange termijn bieden, met elk kwartaal telefonisch contact en jaarlijkse bezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Werving
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Werving
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • UC Irvine Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mona Sazgar, MD
        • Contact:
          • UCI Alpha Clinic
          • Telefoonnummer: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • University of California San Diego
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Ingetrokken
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Hoofdonderzoeker:
          • Steven Ojemann, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Werving
        • University of Chicago
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa Health Care
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • Werving
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Werving
        • Atrium Health
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Contact:
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Werving
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Science University
        • Hoofdonderzoeker:
          • David C Spencer, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • UTHealth Houston
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Werving
        • UVA Health University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nathan Fountain, MD
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Medical College of Wisconsin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sean Lew, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw, leeftijd 18-75 jaar.
  2. Personen die zwanger kunnen worden, zullen zeer effectieve anticonceptie gebruiken (gedefinieerd als gedocumenteerd faalpercentage ≤1%) terwijl ze immunosuppressiva gebruiken. Voor vrouwen die enzyminducerende anti-epileptica (EI-ASM) gebruiken, wordt hormonale anticonceptie niet als effectief beschouwd (EI-ASM bepaald op basis van Amerikaanse voorschrijfinformatie).
  3. Bewezen geschiedenis van focale aanvallen van hippocampale oorsprong met bilaterale aanvalshaarden bevestigd door scalp of intracraniale ictale EEG (inclusief bevestiging door opnamen van responsieve neurostimulatie [RNS]-elektroden, indien van toepassing).

  4. Of

    1. bilaterale hippocampale sclerose op MRI (aangetoond door verhoogde FLAIR-signaalintensiteit in beide hippocampi of door visuele beoordeling waaruit een verminderd volume blijkt in vergelijking met normaal) of

    2. bilateraal temporaal hypometabolisme op 18-Flourodeoxyglucose Positron Emissie Tomografie (FDG PET) (beoordeeld door visuele beoordeling, waarbij temporale gebieden worden vergeleken met neocortex in de frontale / pariëtale kwab). In dit geval moeten ictale EEG-opnamen ook intracraniale bevestiging bevatten.

      of

    3. een combinatie van eenzijdige voorbeelden van het bewijs beschreven in a. en B. (de ene kant kan bijvoorbeeld worden bewezen door criterium a. en de andere kant door criterium b.) MRI- of PET-scans die voor beoordeling worden gebruikt, moeten binnen 3 jaar na screening zijn verkregen.
  5. Voor proefpersonen met eenzijdige RNS moet de contralaterale zijde voldoen aan een van de beschrijvingen vermeld in inclusiecriterium 4.
  6. Bij proefpersonen met RNS bevinden de elektroden zich in (of nabij) de hippocampus en zijn ze al ≥12 maanden vóór de screening op hun plaats geweest.
  7. Voor proefpersonen met RNS is het RNS-apparaat MRI-conditioneel (RNS Neurostimulator model 320). Proefpersonen met RNS® Neurostimulator, model RNS-300-apparaten komen niet in aanmerking. Patiënten met apparaten van een ander RNS-model kunnen in aanmerking komen, afhankelijk van de bevestiging van de MRI-compatibiliteit.
  8. Voor proefpersonen met RNS wordt niet verwacht dat de batterijen van het RNS-systeem tijdens jaar 1 van deze proef moeten worden vervangen.
  9. Voor personen met RNS zijn de instellingen voor ES-detectie en -stimulatie de afgelopen 6 maanden niet veranderd en moeten deze gedurende de eerste 2 jaar na toediening van NRTX-1001 constant worden gehouden.
  10. De proefpersoon heeft gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de operatie een dagboek bijgehouden (schriftelijk of elektronisch) waarin de frequentie van de klinische aanvallen werd vastgelegd.
  11. De proefpersoon heeft gemiddeld ten minste vier klinische focale aanvallen per maand gehad, waaronder ten minste twee klinische focale aanvallen met objectieve manifestaties, gedurende de zes maanden voorafgaand aan de screening.
  12. De proefpersoon heeft eerder (naar de mening van de onderzoeker) adequate therapeutische onderzoeken ondergaan met ten minste twee anti-epileptica (ASM's).
  13. Het huidige ASM-regime en de doses van andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze de frequentie van aanvallen beïnvloeden (bijvoorbeeld antidepressiva), zijn stabiel gedurende ten minste drie maanden voorafgaand aan deelname.
  14. De proefpersoon heeft het Shingrix-vaccin gekregen (eerste dosis minstens 7 dagen vóór aanvang van de immunosuppressie).
  15. Het onderwerp kan in het Engels of Spaans converseren en lezen. In staat om deel te nemen aan de vereiste onderzoeksprocedures en ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
  16. De proefpersoon heeft een opleiding van het 10e leerjaar of een gelijkwaardige of volledige intelligentiequotiënt (IQ) ≥70, beoordeeld binnen 1 jaar na screening, of tijdens de screeningperiode.
  17. De proefpersoon kan zich houden aan studiebezoeken en -procedures (mogelijk met hulp van een verzorger).

Uitsluitingscriteria:

  1. Bewijs van aanvalsfocus buiten de hippocampus (hetzij door epileptische semiologie of EEG-bevindingen).
  2. MRI die een potentiële kwaadaardige laesie aangeeft (laaggradig glioom van welk type dan ook is uitgesloten) op elke locatie of een niet-kwaadaardige potentieel epileptogene laesie buiten de hippocampus. Klein (<2 cm) niet-invasief meningeoom, ver van de aangetaste temporaalkwab, is niet uitsluitend.
  3. Aanvallen van niet-focale oorsprong.
  4. Geschiedenis van status epilepticus in het jaar voorafgaand aan screening, zoals geleid door ILAE-criteria (Trinka 2015) in het oordeel van de PI. Een geschiedenis van clusteraanvallen is toegestaan.
  5. Klinische diagnose van auto-immuunepilepsie, ondersteund door de aanwezigheid van serumantilichamen gedetecteerd op een standaard testpanel (Labcorp Autoimmune Epilepsy Evaluation Profile-test 505490, of Mayo Clinic Laboratories Epilepsy, Autoimmune/Paraneoplastic Evaluation test EPS2, of vergelijkbaar met goedkeuring van de sponsor), ofwel binnen 3 jaar na screening of tijdens de basislijnperiode.
  6. Psychogene niet-epileptische aanvallen (PNES) in de afgelopen 3 jaar.
  7. Ernstige psychiatrische stoornissen.
  8. Primaire of secundaire immuundeficiëntie.
  9. Bewijs van een actieve infectie met het cytomegalovirus (CMV) of het Epstein-Barr-virus (EBV) (symptomatisch of asymptomatisch zoals aangetoond door positieve plasmapolymerasekettingreactie [PCR] of plasma Nucleic Acid Amplification Test [NAAT] en immunoglobuline M [IgM]-tests). Patiënten kunnen opnieuw screenen nadat de infectie is opgelost.
  10. Stoornissen in het gebruik van middelen (waaronder alcohol) volgens de criteria van het Diagnostic and Statistical Manual of Mental Illnesses (DSM-5).
  11. Geplande operatie binnen een jaar na inschrijving.
  12. Huidige zwangerschap of borstvoeding.
  13. Voorafgaande blootstelling aan het NRTX-1001-product of andere cel- of gentherapiebehandelingen (van welke aard dan ook).
  14. Deelname aan een ander onderzoeksonderzoek in de afgelopen 30 dagen, met uitzondering van niet-interventionele onderzoeken.
  15. Detectie van klinisch relevante donorspecifieke allo-HLA-reactieve antilichamen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsarm
Dit is een open-label onderzoek naar de bilaterale intrahippocampale toediening van NRTX-1001 in een cohort met een enkele dosis van maximaal 10 proefpersonen met geneesmiddelresistente bilaterale MTLE.
Biologisch: NRTX-1001
Biologisch: NRTX-1001 is een onderzoeksproduct voor remmende neurale celtherapie. Het is afgeleid van een menselijke stamcellijn die is omgezet in zeer zuivere remmende interneuronen die GABA produceren. NRTX-1001 is bedoeld om langdurig aan te houden en vereist geen herhaalde toediening.
Andere namen:
  • GABA-uitscheidende interneuronen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van ernstige bijwerkingen aan het einde van maand 12
Tijdsspanne: 12 maanden na de behandeling
12 maanden na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de frequentie van klinische aanvallen
Tijdsspanne: 12 maanden na de behandeling
Verandering van de aanvalsfrequentie gedurende de maanden 7-12, vergeleken met de frequentie van klinische aanvallen in de basislijnperiode van 6 maanden.
12 maanden na de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

15 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

15 juni 2042

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NTE002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren