Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av NRTX-1001, et cellulært terapiprodukt, for behandling av refraktær bilateral TLE

5. januar 2026 oppdatert av: Neurona Therapeutics

En studie av hemmende interneuroner (NRTX-1001) for behandling av legemiddelresistente bilaterale fokale temporallappanfall

Denne studien er designet for å innhente åpne data om gjennomførbarhet, sikkerhet og anfallsfrekvens hos pasienter med medikamentresistent bilateral mesial temporal lobe-epilepsi (MTLE), med eller uten kroniske inneliggende intrakranielle elektroder. Dette er en åpen studie av bilateral implantasjon av NRTX-1001, med det primære endepunktet for å evaluere sikkerhet og et sekundært endepunkt for å evaluere anfallsmålinger i månedene 7-12 etter celleimplantasjon. Opptil ti forsøkspersoner vil motta 16x106 celler i hver hippocampus.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen studie av den bilaterale intrahippocampale implantasjonen av NRTX1001. Forsøkspersoner kan, eller kanskje ikke, ha kroniske inneliggende intrakranielle responsive nevrostimuleringselektroder (RNS modell 320; NeuroPace, Inc.), selv om det første forsøkspersonen ikke vil ha inneliggende RNS for å bekrefte optimalisering av den bilaterale kirurgiske transplantasjonsprosedyren. Alle forsøkspersoner vil være immunsupprimerte i 1 år etter operasjonen; i år 2 kan immunsuppresjonen trappes ned og seponeres etter utforskerens vurdering (immunsuppresjon kan forlenges for forsøkspersoner som viser tegn på økende anfallsfrekvens under nedtrappingen).

Etter 2 år av hovedstudien vil forsøkspersonene gi langtidsoppfølging med kvartalsvis telefonkontakt og årlige besøk i totalt 15 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Rekruttering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Rekruttering
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • UC Irvine Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Mona Sazgar, MD
        • Ta kontakt med:
          • UCI Alpha Clinic
          • Telefonnummer: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California San Diego
        • Hovedetterforsker:
          • Jerry J Shih, MD
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Tilbaketrukket
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Hovedetterforsker:
          • Steven Ojemann, MD
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Health Care
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • Rekruttering
        • SUNY Upstate Medical University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Rekruttering
        • Atrium Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Ta kontakt med:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Hovedetterforsker:
          • David C Spencer, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • UTHealth Houston
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • UVA Health University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Nathan Fountain, MD
        • Ta kontakt med:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Hovedetterforsker:
          • Sean Lew, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne, alderen 18-75 år.
  2. Personer i fertil alder vil bruke svært effektiv prevensjon (definert som dokumentert sviktrate ≤1%) mens de tar immunsuppressiva. For kvinner som bruker enzyminduserende anti-anfallsmedisiner (EI-ASM), vil ikke hormonell prevensjon anses som effektiv (EI-ASM bestemt fra amerikansk reseptinformasjon).
  3. Påvist anamnese med fokale anfall av hippocampus opprinnelse med bilaterale anfallsfoci bekreftet av hodebunnen eller intrakranielt iktal EEG (inkludert bekreftelse ved opptak fra responsive nevrostimuleringselektroder [RNS] når det er aktuelt).

  4. Enten

    1. bilateral hippocampus sklerose på MR (vist ved økt FLAIR-signalintensitet i begge hippocampi eller ved visuell vurdering som viser redusert volum sammenlignet med normalt) eller

    2. bilateral temporal hypometabolisme på 18-Flourodeoxyglucose Positron Emission Tomography (FDG PET) (vurdert ved visuell vurdering, sammenlignet temporale regioner med frontal/parietallapp neocortex). I dette tilfellet må ictal EEG-opptak også inkludere intrakraniell bekreftelse.

      eller

    3. en kombinasjon av ensidige forekomster av bevisene beskrevet i a. og b. (f.eks. kan den ene siden bevises ved kriterium a. og den andre siden ved kriterium b.) MR- eller PET-skanning som brukes til vurdering må være innhentet innen 3 år etter screening.
  5. For forsøkspersoner med ensidig RNS må den kontralaterale siden oppfylle en av beskrivelsene som er oppført i inklusjonskriterium 4.
  6. For forsøkspersoner med RNS er elektrodene i (eller nær) hippocampi og har vært på plass i ≥12 måneder før screening.
  7. For forsøkspersoner med RNS er RNS-apparatet MR-betinget (RNS Neurostimulator modell 320). Personer med RNS® Neurostimulator, modell RNS-300-enheter er ikke kvalifisert. Pasienter med andre enheter av RNS-modell kan være kvalifisert avhengig av bekreftelse på MR-kompatibilitet.
  8. For forsøkspersoner med RNS forventes ikke RNS-systembatterier å trenge utskifting i løpet av år 1 av denne prøven.
  9. For forsøkspersoner med RNS har ikke innstillingene for ES-deteksjon og stimulering endret seg de siste 6 månedene og bør holdes konstant de første 2 årene etter administrering av NRTX-1001.
  10. Forsøkspersonen har ført en dagbok (skriftlig eller elektronisk) som registrerer kliniske anfallsfrekvenser i minst 1 måned før operasjonen.
  11. Pasienten har hatt minst fire kliniske fokale anfall, inkludert minst to kliniske fokale anfall med objektive manifestasjoner, i gjennomsnitt per måned i 6 måneder før screening.
  12. Forsøkspersonen har tidligere hatt tilstrekkelige (etter etterforskerens mening) terapeutiske studier av minst to anti-anfallsmedisiner (ASM).
  13. Nåværende ASM-regime, og doser av andre legemidler som er kjent for å påvirke anfallsfrekvensen (f.eks. antidepressiva), har vært stabile i minst tre måneder før påmelding.
  14. Pasienten har fått Shingrix-vaksine (første dose minst 7 dager før start av immunsuppresjon).
  15. Emnet kan snakke og lese på engelsk eller spansk. Kunne delta i nødvendige studieprosedyrer og gi signert informert samtykke.
  16. Emnet har enten 10. klasses utdanning eller tilsvarende eller fullskala intelligenskvotient (IQ) ≥70, vurdert enten innen 1 år etter screening, eller i screeningsperioden.
  17. Emnet kan overholde studiebesøk og prosedyrer (kan ha omsorg fra omsorgsperson).

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på anfallsfokus utenfor hippocampus (enten ved anfallssemiologi eller EEG-funn).
  2. MR som indikerer potensiell malign lesjon (lavgradig gliom av enhver type er ekskludert) på et hvilket som helst sted eller ikke-malign potensielt epileptogen lesjon utenfor hippocampus. Lite (<2 cm) ikke-invasivt meningeom, fjernt fra den berørte tinninglappen, er ikke ekskluderende.
  3. Anfall av ikke-fokal opprinnelse.
  4. Historie med status epilepticus i året før screening, som veiledet av ILAE-kriterier (Trinka 2015) etter PIs vurdering. En historie med klyngeanfall er tillatt.
  5. Klinisk diagnose av autoimmun epilepsi, støttet av tilstedeværelsen av serumantistoffer påvist på et standard testpanel (Labcorp Autoimmune Epilepsi Evaluation Profile test 505490, eller Mayo Clinic Laboratories Epilepsy, Autoimmune/Paraneoplastic Evaluation test enten EPS2, eller lignende), med approval fra sponsor. innen 3 år etter screening eller i basisperioden.
  6. Psykogene ikke-epileptiske anfall (PNES) i løpet av de siste 3 årene.
  7. Alvorlige psykiatriske lidelser.
  8. Primær eller sekundær immunsvikt.
  9. Bevis for infeksjon med aktivt cytomegalovirus (CMV) eller Epstein-Barr-virus (EBV) (symptomatisk eller asymptomatisk som vist ved positiv plasmapolymerasekjedereaksjon [PCR] eller plasma nukleinsyreamplifikasjonstest [NAAT] og immunglobulin M [IgM]-tester). Emner kan screene på nytt etter at infeksjonen er løst.
  10. Rusmisbruksforstyrrelse (inkludert alkohol) i henhold til kriteriene i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Illnesses (DSM-5).
  11. Planlagt operasjon innen ett år etter påmelding.
  12. Nåværende graviditet eller amming.
  13. Tidligere eksponering for NRTX-1001-produkt, eller andre celle- eller genterapibehandlinger (av noe slag).
  14. Deltakelse i en annen undersøkelse i løpet av de siste 30 dagene, unntatt ikke-intervensjonsstudier.
  15. Påvisning av klinisk relevante donorspesifikke allo-HLA-reaktive antistoffer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsarm
Dette er en åpen studie av bilateral intrahippocampal administrering av NRTX-1001 i en enkeltdosekohort på opptil 10 personer med legemiddelresistent bilateral MTLE.
Biologisk: NRTX-1001
Biologisk: NRTX-1001 er et inhiberende undersøkelsesprodukt for nevralcelleterapi. Det er avledet fra en menneskelig stamcellelinje som har blitt omdannet til høyrente hemmende interneuroner som produserer GABA. NRTX-1001 er ment å vedvare over lang tid og ikke kreve gjentatt administrering.
Andre navn:
  • GABA-utskillende interneuroner

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av alvorlige bivirkninger ved slutten av måned 12
Tidsramme: 12 måneder etter behandling
12 måneder etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hyppighet av kliniske anfall
Tidsramme: 12 måneder etter behandling
Anfallsfrekvensen endres i løpet av månedene 7-12, sammenlignet med frekvensen av kliniske anfall i den 6-måneders baseline-perioden.
12 måneder etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

15. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

15. juni 2042

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

21. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NTE002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere