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Effetto di NRTX-1001, un prodotto di terapia cellulare, per il trattamento della TLE bilaterale refrattaria

5 gennaio 2026 aggiornato da: Neurona Therapeutics

Uno studio sugli interneuroni inibitori (NRTX-1001) per il trattamento delle convulsioni focali bilaterali del lobo temporale resistenti ai farmaci

Questo studio è progettato per ottenere dati in aperto su fattibilità, sicurezza e frequenza delle crisi in pazienti con epilessia bilaterale del lobo temporale mesiale (MTLE) resistente ai farmaci, con o senza elettrodi intracranici cronici a permanenza. Questo è uno studio in aperto sull'impianto bilaterale di NRTX-1001, con l'endpoint primario per valutare la sicurezza e un endpoint secondario per valutare le metriche delle convulsioni durante i mesi 7-12 dopo l'impianto delle cellule. Fino a dieci soggetti riceveranno 16x106 cellule in ciascun ippocampo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto sull'impianto intraippocampale bilaterale di NRTX1001. I soggetti possono o meno avere elettrodi di neurostimolazione intracranica reattiva cronica a permanenza (modello RNS 320; NeuroPace, Inc.), sebbene il primo soggetto non avrà RNS a permanenza per confermare l'ottimizzazione della procedura di trapianto chirurgico bilaterale. Tutti i soggetti saranno immunosoppressi per 1 anno dopo l'intervento chirurgico; nel secondo anno, l'immunosoppressione può essere ridotta gradualmente e interrotta a giudizio dello sperimentatore (l'immunosoppressione può essere estesa per i soggetti che mostrano evidenza di aumento della frequenza delle crisi durante la riduzione).

Dopo 2 anni di studio principale, i soggetti forniranno un follow-up a lungo termine con contatti telefonici trimestrali e visite annuali per un totale di 15 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Reclutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • UC Irvine Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Mona Sazgar, MD
        • Contatto:
          • UCI Alpha Clinic
          • Numero di telefono: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • University of California San Diego
        • Investigatore principale:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Ritirato
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Investigatore principale:
          • Steven Ojemann, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • University of Chicago
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa Health Care
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • Reclutamento
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Reclutamento
        • Atrium Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Contatto:
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigatore principale:
          • David C Spencer, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • UTHealth Houston
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Reclutamento
        • UVA Health University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Nathan Fountain, MD
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Sean Lew, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina, età 18-75 anni.
  2. I soggetti in età fertile utilizzeranno una contraccezione altamente efficace (definita come tasso di fallimento documentato ≤1%) durante l'assunzione di immunosoppressori. Per le donne che utilizzano farmaci antiepilettici induttori enzimatici (EI-ASM), la contraccezione ormonale non sarà considerata efficace (EI-ASM determinato dalle informazioni sulla prescrizione degli Stati Uniti).
  3. Anamnesi comprovata di crisi focali di origine ippocampale con focolai epilettici bilaterali confermati dall'EEG ictale del cuoio capelluto o intracranico (inclusa la conferma mediante registrazioni da elettrodi di neurostimolazione responsivi [RNS], quando applicabile).

  4. O

    1. sclerosi ippocampale bilaterale alla risonanza magnetica (evidenziata da una maggiore intensità del segnale FLAIR in entrambi gli ippocampi o da una valutazione visiva che mostra un volume ridotto rispetto al normale) o

    2. ipometabolismo temporale bilaterale alla tomografia a emissione di positroni con 18-fluorodesossiglucosio (FDG PET) (valutato mediante valutazione visiva, confrontando le regioni temporali con la neocorteccia del lobo frontale/parietale). In questo caso, le registrazioni EEG ictali devono includere anche la conferma intracranica.

      O

    3. una combinazione di istanze unilaterali delle prove descritte in a. e B. (ad esempio, un lato può essere evidenziato dal criterio a. e l'altro lato dal criterio b.) Le scansioni MRI o PET utilizzate per la valutazione devono essere state acquisite entro 3 anni dallo screening.
  5. Per i soggetti con RNS unilaterale, il lato controlaterale deve soddisfare una delle descrizioni elencate nel criterio di inclusione 4.
  6. Per i soggetti con RNS, gli elettrodi si trovano nell'ippocampo (o vicino a) e sono rimasti in posizione per ≥ 12 mesi prima dello screening.
  7. Per i soggetti affetti da RNS, il dispositivo RNS è condizionato dalla MRI (neurostimolatore RNS modello 320). I soggetti con neurostimolatore RNS®, dispositivi modello RNS-300 non sono idonei. I pazienti con altri dispositivi modello RNS potrebbero essere idonei a seconda della conferma della compatibilità con la risonanza magnetica.
  8. Per i soggetti affetti da RNS, non si prevede che le batterie del sistema RNS necessitino di sostituzione durante il primo anno di questo studio.
  9. Per i soggetti con RNS, le impostazioni per il rilevamento e la stimolazione dell'ES non sono cambiate negli ultimi 6 mesi e devono essere mantenute costanti nei primi 2 anni dopo la somministrazione di NRTX-1001.
  10. Il soggetto ha tenuto un diario (scritto o elettronico) registrando la frequenza delle crisi cliniche per almeno 1 mese prima dell'intervento.
  11. Il soggetto ha avuto almeno quattro crisi focali cliniche, incluse almeno due crisi focali cliniche con manifestazioni oggettive, in media, al mese per i 6 mesi precedenti lo screening.
  12. Il soggetto è stato precedentemente sottoposto a studi terapeutici adeguati (secondo l'opinione dello sperimentatore) con almeno due farmaci anticonvulsivanti (ASM).
  13. L'attuale regime ASM e le dosi di altri farmaci noti per influenzare la frequenza delle crisi (ad esempio, antidepressivi) sono rimasti stabili per almeno tre mesi prima dell'arruolamento.
  14. Il soggetto ha ricevuto il vaccino Shingrix (prima dose almeno 7 giorni prima dell'inizio dell'immunosoppressione).
  15. Il soggetto può conversare e leggere in inglese o spagnolo. In grado di partecipare alle procedure di studio richieste e di fornire il consenso informato firmato.
  16. Il soggetto ha un'istruzione di grado 10 o equivalente o un quoziente di intelligenza (QI) su scala reale ≥ 70, valutato entro 1 anno dallo screening o durante il periodo di screening.
  17. Il soggetto può conformarsi alle visite e alle procedure dello studio (potrebbe ricevere l'assistenza del caregiver).

Criteri di esclusione:

  1. Evidenza di focus convulsivo al di fuori dell'ippocampo (mediante semiologia delle convulsioni o risultati EEG).
  2. MRI che indica potenziale lesione maligna (glioma di basso grado di qualsiasi tipo è escluso) in qualsiasi posizione o lesione non maligna potenzialmente epilettogena al di fuori dell'ippocampo. Il meningioma non invasivo di piccole dimensioni (<2 cm), lontano dal lobo temporale interessato, non è esclusivo.
  3. Convulsioni di origine non focale.
  4. Storia di stato epilettico nell'anno precedente allo screening, come guidato dai criteri ILAE (Trinka 2015) nel giudizio del PI. È consentita una storia di convulsioni a grappolo.
  5. Diagnosi clinica di epilessia autoimmune, supportata dalla presenza di anticorpi sierici rilevati su un pannello di test standard (test Labcorp Autoimmune Epilepsy Evaluation Profile 505490 o test Mayo Clinic Laboratories Epilepsy, Autoimmune/Paraneoplastic Evaluation test EPS2 o simili con l'approvazione dello Sponsor), oppure entro 3 anni dallo screening o durante il periodo di riferimento.
  6. Crisi psicogene non epilettiche (PNES) negli ultimi 3 anni.
  7. Gravi disturbi psichiatrici.
  8. Immunodeficienza primaria o secondaria.
  9. Evidenza di infezione attiva da citomegalovirus (CMV) o virus Epstein-Barr (EBV) (sintomatica o asintomatica come dimostrato dalla reazione a catena della polimerasi plasmatica [PCR] positiva o dal test di amplificazione dell'acido nucleico plasmatico [NAAT] e dai test dell'immunoglobulina M [IgM]). I soggetti possono ripetere lo screening dopo che l'infezione è stata risolta.
  10. Disturbo da uso di sostanze (incluso l'alcol) secondo i criteri del Manuale diagnostico e statistico delle malattie mentali (DSM-5).
  11. Intervento chirurgico programmato entro un anno dall'arruolamento.
  12. Gravidanza o allattamento in corso.
  13. Precedente esposizione al prodotto NRTX-1001 o ad altri trattamenti di terapia cellulare o genica (di qualsiasi tipo).
  14. Partecipazione a un altro studio sperimentale negli ultimi 30 giorni, ad eccezione degli studi non interventistici.
  15. Rilevazione di anticorpi reattivi allo-HLA clinicamente rilevanti specifici del donatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento
Questo è uno studio in aperto sulla somministrazione intraippocampale bilaterale di NRTX-1001 in una coorte a dose singola composta da un massimo di 10 soggetti con MTLE bilaterale resistente ai farmaci.
Biologico: NRTX-1001
Biologico: NRTX-1001 è un prodotto sperimentale di terapia cellulare neurale inibitoria. Deriva da una linea di cellule staminali umane che è stata convertita in interneuroni inibitori di elevata purezza che producono GABA. NRTX-1001 è destinato a persistere a lungo termine e non richiede somministrazioni ripetute.
Altri nomi:
  • Interneuroni che secernono GABA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi gravi alla fine del mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento
12 mesi dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella frequenza delle convulsioni cliniche
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento
Variazione della frequenza delle crisi durante i mesi 7-12, rispetto alla frequenza delle crisi cliniche nel periodo basale di 6 mesi.
12 mesi dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

15 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

15 giugno 2042

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

21 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NTE002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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