Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af NRTX-1001, et cellulært terapiprodukt, til behandling af refraktær bilateral TLE

5. januar 2026 opdateret af: Neurona Therapeutics

En undersøgelse af hæmmende interneuroner (NRTX-1001) til behandling af lægemiddelresistente bilaterale fokale temporallapanfald

Denne undersøgelse er designet til at indhente åbne data om gennemførlighed, sikkerhed og anfaldshyppighed hos patienter med lægemiddelresistent bilateral mesial temporal lobe epilepsi (MTLE) med eller uden kroniske indlagte intrakranielle elektroder. Dette er et åbent studie af den bilaterale implantation af NRTX-1001 med det primære endepunkt til at evaluere sikkerhed og et sekundært endepunkt til at evaluere anfaldsmålinger i måneder 7-12 efter celleimplantation. Op til ti forsøgspersoner vil modtage 16x106 celler i hver hippocampus.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie af den bilaterale intrahippocampale implantation af NRTX1001. Forsøgspersoner kan, eller måske ikke, have kroniske indlagte intrakraniale responsive neurostimuleringselektroder (RNS model 320; NeuroPace, Inc.), selvom det første forsøgsperson ikke vil have indlagt RNS for at bekræfte optimering af den bilaterale kirurgiske transplantationsprocedure. Alle forsøgspersoner vil være immunsupprimerede i 1 år efter operationen; i år 2 kan immunsuppression nedtrappes og seponeres efter investigatorens vurdering (immunsuppression kan forlænges for forsøgspersoner, der viser tegn på stigende anfaldshyppighed under nedtrapningen).

Efter 2 år af hovedundersøgelsen vil forsøgspersonerne give langsigtet opfølgning med kvartalsvis telefonkontakt og årlige besøg i i alt 15 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Rekruttering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Rekruttering
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • UC Irvine Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Mona Sazgar, MD
        • Kontakt:
          • UCI Alpha Clinic
          • Telefonnummer: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California San Diego
        • Ledende efterforsker:
          • Jerry J Shih, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Trukket tilbage
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Ledende efterforsker:
          • Steven Ojemann, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Rekruttering
        • SUNY Upstate Medical University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Rekruttering
        • Atrium Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Ledende efterforsker:
          • David C Spencer, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • UTHealth Houston
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • UVA Health University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Nathan Fountain, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Ledende efterforsker:
          • Sean Lew, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde, alderen 18-75 år.
  2. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder vil bruge højeffektiv prævention (defineret som dokumenteret fejlrate ≤1%), mens de tager immunsuppressiva. For kvinder, der bruger enzym-inducerende anti-anfaldsmedicin (EI-ASM), vil hormonel prævention ikke blive betragtet som effektiv (EI-ASM bestemt ud fra amerikansk ordinationsinformation).
  3. Dokumenteret anamnese med fokale anfald af hippocampus oprindelse med bilaterale anfaldsfoci bekræftet af hovedbunden eller intrakranielt ictal EEG (inklusive bekræftelse ved optagelser fra responsive neurostimuleringselektroder [RNS], når det er relevant).

  4. Enten

    1. bilateral hippocampus sklerose på MR (vist ved øget FLAIR-signalintensitet i begge hippocampi eller ved visuel vurdering, der viser reduceret volumen sammenlignet med normalt) eller

    2. bilateral temporal hypometabolisme på 18-Flourodeoxyglucose Positron Emission Tomography (FDG PET) (vurderet ved visuel vurdering, der sammenligner temporale regioner med frontal/parietal lap neocortex). I dette tilfælde skal ictal EEG-optagelser også omfatte intrakraniel bekræftelse.

      eller

    3. en kombination af ensidige forekomster af beviserne beskrevet i a. og b. (f.eks. kan den ene side dokumenteres ved kriterium a. og den anden side ved kriterium b.) MR- eller PET-scanninger, der bruges til vurdering, skal være erhvervet inden for 3 år efter screening.
  5. For forsøgspersoner med ensidig RNS skal den kontralaterale side opfylde en af ​​beskrivelserne i inklusionskriterium 4.
  6. For forsøgspersoner med RNS er elektroderne i (eller tæt på) hippocampi og har været på plads i ≥12 måneder før screening.
  7. For forsøgspersoner med RNS er RNS-enheden MRI-betinget (RNS Neurostimulator model 320). Forsøgspersoner med RNS® Neurostimulator, model RNS-300-enheder er ikke kvalificerede. Patienter med andre RNS-modeller kan være kvalificerede afhængigt af bekræftelse af MRI-kompatibilitet.
  8. For forsøgspersoner med RNS forventes RNS-systembatterier ikke at skulle udskiftes i løbet af år 1 af dette forsøg.
  9. For forsøgspersoner med RNS har indstillinger for ES-detektion og -stimulering ikke ændret sig i de seneste 6 måneder og bør holdes konstante i de første 2 år efter NRTX-1001-administration.
  10. Forsøgspersonen har ført en dagbog (skriftlig eller elektronisk) med kliniske anfaldsfrekvenser i mindst 1 måned før operationen.
  11. Forsøgspersonen har haft mindst fire kliniske fokale anfald, herunder mindst to kliniske fokale anfald med objektive manifestationer i gennemsnit pr. måned i de 6 måneder forud for screening.
  12. Forsøgspersonen har tidligere haft tilstrækkelige (efter undersøgelsens mening) terapeutiske forsøg med mindst to anti-anfaldsmedicin (ASM'er).
  13. Nuværende ASM-regime og doser af andre lægemidler, der vides at påvirke anfaldsfrekvensen (f.eks. antidepressiva), har været stabile i mindst tre måneder før indskrivning.
  14. Forsøgspersonen har modtaget Shingrix-vaccine (første dosis mindst 7 dage før start af immunsuppression).
  15. Emnet kan tale og læse på engelsk eller spansk. Kunne deltage i nødvendige undersøgelsesprocedurer og give underskrevet informeret samtykke.
  16. Faget har enten 10. klasses uddannelse eller tilsvarende eller fuldskala intelligenskvotient (IQ) ≥70, vurderet enten inden for 1 år efter screening eller i screeningsperioden.
  17. Forsøgspersonen kan overholde studiebesøg og procedurer (kan få hjælp fra en omsorgsperson).

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på anfaldsfokus uden for hippocampus (enten ved anfaldssemiologi eller EEG-fund).
  2. MRI, der indikerer potentiel malign læsion (lavgradigt gliom af enhver type er udelukket) på ethvert sted eller ikke-malign potentielt epileptogen læsion uden for hippocampus. Lille (<2 cm) ikke-invasiv meningeom, fjernt fra den berørte temporallap, er ikke udelukkende.
  3. Anfald af ikke-fokal oprindelse.
  4. Anamnese med status epilepticus i året før screening, som styret af ILAE-kriterier (Trinka 2015) efter PI's vurdering. En historie med klyngeanfald er tilladt.
  5. Klinisk diagnose af autoimmun epilepsi, understøttet af tilstedeværelsen af ​​serumantistoffer påvist på et standard testpanel (Labcorp Autoimmune Epilepsi Evaluation Profile test 505490, eller Mayo Clinic Laboratories Epilepsi, Autoimmune/Paraneoplastic Evaluation test EPS2, eller sponsor, enten med approval) inden for 3 år efter screening eller i basisperioden.
  6. Psykogene ikke-epileptiske anfald (PNES) inden for de seneste 3 år.
  7. Alvorlige psykiatriske lidelser.
  8. Primær eller sekundær immundefekt.
  9. Bevis på aktiv cytomegalovirus (CMV) eller Epstein-Barr virus (EBV) infektion (symptomatisk eller asymptomatisk som vist ved positiv plasmapolymerase kædereaktion [PCR] eller plasma nukleinsyre amplifikationstest [NAAT] og immunglobulin M [IgM] test). Forsøgspersoner kan screene igen, efter at infektionen er løst.
  10. Stofbrugsforstyrrelse (herunder alkohol) i henhold til kriterierne i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Illnesses (DSM-5).
  11. Planlagt operation inden for et år efter indskrivning.
  12. Aktuel graviditet eller amning.
  13. Forudgående eksponering for NRTX-1001-produktet eller andre celle- eller genterapibehandlinger (af enhver art).
  14. Deltagelse i et andet undersøgelsesforsøg inden for de seneste 30 dage, undtagen ikke-interventionelle undersøgelser.
  15. Påvisning af klinisk relevante donorspecifikke allo-HLA-reaktive antistoffer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm
Dette er et åbent studie af den bilaterale intrahippocampale administration af NRTX-1001 i en enkeltdosiskohorte på op til 10 forsøgspersoner med lægemiddelresistent bilateral MTLE.
Biologisk: NRTX-1001
Biologisk: NRTX-1001 er et inhiberende neuralcelleterapi-undersøgelsesprodukt. Det er afledt af en human stamcellelinje, der er blevet omdannet til hæmmende interneuroner med høj renhed, der producerer GABA. NRTX-1001 er beregnet til at vare ved i lang tid og ikke kræve gentagen administration.
Andre navne:
  • GABA-udskillende interneuroner

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af alvorlige bivirkninger ved udgangen af ​​måned 12
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingen
12 måneder efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hyppigheden af ​​kliniske anfald
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingen
Anfaldshyppigheden ændres i løbet af 7-12 måneder sammenlignet med hyppigheden af ​​kliniske anfald i den 6-måneders baseline-periode.
12 måneder efter behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

15. juni 2042

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

21. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NTE002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner