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Efeito do NRTX-1001, um produto de terapia celular, para o tratamento de ELT bilateral refratária

5 de janeiro de 2026 atualizado por: Neurona Therapeutics

Um estudo de interneurônios inibitórios (NRTX-1001) para o tratamento de convulsões focais do lobo temporal bilateral resistentes a medicamentos

Este estudo foi projetado para obter dados abertos de viabilidade, segurança e frequência de convulsões em pacientes com epilepsia do lobo temporal mesial bilateral resistente a medicamentos (ELTM), com ou sem eletrodos intracranianos permanentes crônicos. Este é um estudo aberto de implantação bilateral de NRTX-1001, com o endpoint primário para avaliar a segurança e um endpoint secundário para avaliar as métricas de convulsão durante os meses 7 a 12 após a implantação da célula. Até dez indivíduos receberão 16x106 células em cada hipocampo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto da implantação intra-hipocampal bilateral de NRTX1001. Os indivíduos podem, ou não, ter eletrodos de neuroestimulação responsiva intracraniana permanente crônica (RNS modelo 320; NeuroPace, Inc.), embora o primeiro sujeito não terá RNS permanente para confirmar a otimização do procedimento de transplante cirúrgico bilateral. Todos os indivíduos ficarão imunossuprimidos por 1 ano após a cirurgia; no ano 2, a imunossupressão pode ser reduzida gradualmente e descontinuada de acordo com o julgamento do investigador (a imunossupressão pode ser estendida para indivíduos que mostram evidências de aumento da frequência de convulsões durante a redução gradual).

Após 2 anos do estudo principal, os participantes fornecerão acompanhamento de longo prazo com contato telefônico trimestral e visitas anuais por um total de 15 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Recrutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Recrutamento
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • UC Irvine Medical Center
        • Investigador principal:
          • Mona Sazgar, MD
        • Contato:
          • UCI Alpha Clinic
          • Número de telefone: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Stanford University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • University of California San Diego
        • Investigador principal:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Retirado
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Investigador principal:
          • Steven Ojemann, MD
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Recrutamento
        • University of Chicago
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Health Care
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Recrutamento
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Recrutamento
        • Atrium Health
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Hospital
        • Investigador principal:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Contato:
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Investigador principal:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Contato:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigador principal:
          • David C Spencer, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • UTHealth Houston
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Recrutamento
        • UVA Health University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Nathan Fountain, MD
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Sean Lew, MD
        • Contato:
          • Sarah Young, MS
          • Número de telefone: 414-955-0989
          • E-mail: scyoung@mcw.edu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher, idade entre 18 e 75 anos.
  2. Indivíduos com potencial para engravidar usarão contracepção altamente eficaz (definida como taxa de falha documentada ≤1%) enquanto tomam imunossupressores. Para mulheres que usam medicamentos anticonvulsivantes indutores de enzimas (EI-ASM), a contracepção hormonal não será considerada eficaz (EI-ASM determinada pelas informações de prescrição dos EUA).
  3. História comprovada de crises focais de origem hipocampal com focos de crises bilaterais confirmados por EEG ictal no couro cabeludo ou intracraniano (incluindo confirmação por registros de eletrodos de neuroestimulação responsivos [RNS], quando aplicável).

  4. Qualquer

    1. esclerose hipocampal bilateral na ressonância magnética (evidenciada pelo aumento da intensidade do sinal FLAIR em ambos os hipocampos ou pela avaliação visual mostrando volume reduzido em comparação ao normal) ou

    2. hipometabolismo temporal bilateral na tomografia por emissão de pósitrons com 18-fluorodesoxiglicose (FDG PET) (avaliado por avaliação visual, comparando regiões temporais com o neocórtex do lobo frontal/parietal). Neste caso, os registros ictais de EEG também devem incluir confirmação intracraniana.

      ou

    3. uma combinação de instâncias unilaterais das evidências descritas em a. e B. (por exemplo, um lado pode ser evidenciado pelo critério a. e o outro lado pelo critério b.) Os exames de ressonância magnética ou PET utilizados para avaliação devem ter sido adquiridos dentro de 3 anos após a triagem.
  5. Para indivíduos com RNS unilateral, o lado contralateral deve atender a uma das descrições listadas no critério de inclusão 4.
  6. Para indivíduos com RNS, os eletrodos estão no (ou próximo) do hipocampo e foram colocados por ≥12 meses antes da triagem.
  7. Para indivíduos com RNS, o dispositivo RNS é condicional para ressonância magnética (neuroestimulador RNS modelo 320). Indivíduos com Neuroestimulador RNS®, dispositivos modelo RNS-300 não são elegíveis. Pacientes com outros dispositivos modelo RNS podem ser elegíveis dependendo da confirmação da compatibilidade da ressonância magnética.
  8. Para indivíduos com RNS, não se espera que as baterias do sistema RNS precisem de substituição durante o ano 1 deste ensaio.
  9. Para indivíduos com RNS, as configurações para detecção e estimulação ES não mudaram nos últimos 6 meses e devem ser mantidas constantes durante os primeiros 2 anos após a administração de NRTX-1001.
  10. O sujeito manteve um diário (escrito ou eletrônico) registrando a frequência das crises clínicas por pelo menos 1 mês antes da cirurgia.
  11. O indivíduo teve pelo menos quatro crises focais clínicas, incluindo pelo menos duas crises focais clínicas com manifestações objetivas, em média, por mês durante os 6 meses anteriores à triagem.
  12. O sujeito já teve ensaios terapêuticos adequados (na opinião do investigador) de pelo menos dois medicamentos anticonvulsivantes (ASMs).
  13. O regime atual de ASM e as doses de outros medicamentos conhecidos por afetar a frequência das crises (por exemplo, antidepressivos) permaneceram estáveis ​​por pelo menos três meses antes da inscrição.
  14. O indivíduo recebeu a vacina Shingrix (primeira dose pelo menos 7 dias antes do início da imunossupressão).
  15. O sujeito pode conversar e ler em inglês ou espanhol. Capaz de participar dos procedimentos de estudo exigidos e fornecer consentimento informado assinado.
  16. O sujeito tem ensino de 10º ano ou equivalente ou quociente de inteligência (QI) em escala real ≥70, avaliado dentro de 1 ano após a triagem ou durante o período de triagem.
  17. O sujeito pode cumprir as visitas e procedimentos do estudo (pode ter assistência do cuidador).

Critério de exclusão:

  1. Evidência de foco convulsivo fora do hipocampo (por semiologia convulsiva ou achados de EEG).
  2. Ressonância magnética indicando potencial lesão maligna (excluindo-se glioma de baixo grau de qualquer tipo) em qualquer local ou lesão potencialmente epileptogênica não maligna fora do hipocampo. Meningioma pequeno (<2 cm) não invasivo, distante do lobo temporal afetado, não é excludente.
  3. Convulsões de origem não focal.
  4. História de estado de mal epiléptico no ano anterior à triagem, conforme orientado pelos critérios da ILAE (Trinka 2015) no julgamento do PI. Um histórico de convulsões em cluster é permitido.
  5. Diagnóstico clínico de epilepsia autoimune, apoiado pela presença de anticorpos séricos detectados em um painel de teste padrão (teste de perfil de avaliação de epilepsia autoimune da Labcorp 505490 ou teste de avaliação de epilepsia, autoimune/paraneoplásica EPS2 do Mayo Clinic Laboratories ou similar com aprovação do patrocinador), ou dentro de 3 anos após a triagem ou durante o período de referência.
  6. Crises Não Epilépticas Psicogênicas (PNES) nos últimos 3 anos.
  7. Transtornos psiquiátricos graves.
  8. Imunodeficiência primária ou secundária.
  9. Evidência de infecção ativa por citomegalovírus (CMV) ou vírus Epstein-Barr (EBV) (sintomática ou assintomática, conforme demonstrado por reação em cadeia da polimerase plasmática [PCR] positiva ou teste de amplificação de ácido nucleico plasmático [NAAT] e testes de imunoglobulina M [IgM]). Os indivíduos podem fazer uma nova triagem após a resolução da infecção.
  10. Transtorno por uso de substâncias (incluindo álcool) de acordo com os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Doenças Mentais (DSM-5).
  11. Cirurgia planejada dentro de um ano após a inscrição.
  12. Gravidez atual ou lactação.
  13. Exposição prévia ao produto NRTX-1001 ou outros tratamentos de terapia celular ou genética (de qualquer tipo).
  14. Participação em outro ensaio investigacional nos últimos 30 dias, exceto estudos não intervencionistas.
  15. Detecção de anticorpos reativos alo-HLA específicos do doador clinicamente relevantes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de Tratamento
Este é um estudo aberto da administração intra-hipocampal bilateral de NRTX-1001 em uma coorte de dose única de até 10 indivíduos com ELTM bilateral resistente a medicamentos.
Biológico: NRTX-1001
Biológico: NRTX-1001 é um produto experimental de terapia celular neural inibitória. É derivado de uma linhagem de células-tronco humanas que foi convertida em interneurônios inibitórios de alta pureza que produzem GABA. O NRTX-1001 destina-se a persistir a longo prazo e não requer administração repetida.
Outros nomes:
  • Interneurônios secretores de GABA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos graves no final do 12º mês
Prazo: 12 meses após o tratamento
12 meses após o tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na frequência de convulsões clínicas
Prazo: 12 meses após o tratamento
Alteração na frequência das convulsões durante os meses 7 a 12, em comparação com a frequência das convulsões clínicas no período inicial de 6 meses.
12 meses após o tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neurona Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de novembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

15 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de junho de 2042

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

21 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NTE002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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