Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Efecto de NRTX-1001, un producto de terapia celular, para el tratamiento de TLE bilateral refractaria

5 de enero de 2026 actualizado por: Neurona Therapeutics

Un estudio de interneuronas inhibidoras (NRTX-1001) para el tratamiento de convulsiones focales bilaterales del lóbulo temporal resistentes a fármacos

Este estudio está diseñado para obtener datos abiertos de viabilidad, seguridad y frecuencia de convulsiones en pacientes con epilepsia del lóbulo temporal mesial bilateral (MTLE) resistente a los medicamentos, con o sin electrodos intracraneales permanentes crónicos. Este es un estudio de etiqueta abierta de la implantación bilateral de NRTX-1001, con el criterio de valoración principal para evaluar la seguridad y un criterio de valoración secundario para evaluar las métricas de convulsiones durante los meses 7 a 12 después de la implantación celular. Hasta diez sujetos recibirán 16x106 células en cada hipocampo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto de la implantación intrahipocampal bilateral de NRTX1001. Los sujetos pueden tener, o no, electrodos de neuroestimulación intracraneal sensible permanente (RNS modelo 320; NeuroPace, Inc.), aunque el primer sujeto no tendrá RNS permanente para confirmar la optimización del procedimiento de trasplante quirúrgico bilateral. Todos los sujetos estarán inmunosuprimidos durante 1 año después de la cirugía; en el año 2, la inmunosupresión puede reducirse gradualmente y suspenderse a criterio del investigador (la inmunosupresión puede ampliarse para sujetos que muestran evidencia de un aumento en la frecuencia de las convulsiones durante la reducción gradual).

Después de 2 años del estudio principal, los sujetos brindarán un seguimiento a largo plazo con contacto telefónico trimestral y visitas anuales durante un total de 15 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Reclutamiento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contacto:
          • Shellah Rogers, Nurse
          • Número de teléfono: 501-398-8622
          • Correo electrónico: Scrogers2@uams.edu
        • Investigador principal:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Reclutamiento
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • UC Irvine Medical Center
        • Investigador principal:
          • Mona Sazgar, MD
        • Contacto:
          • UCI Alpha Clinic
          • Número de teléfono: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • University of California San Diego
        • Investigador principal:
          • Jerry J Shih, MD
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Retirado
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Investigador principal:
          • Steven Ojemann, MD
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • University of Chicago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Health Care
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Reclutamiento
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contacto:
          • Lena F Deb, BA
          • Número de teléfono: 315-464-9756
          • Correo electrónico: debl@upstate.edu
        • Investigador principal:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Reclutamiento
        • Atrium Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Hospital
        • Investigador principal:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Contacto:
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Investigador principal:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigador principal:
          • David C Spencer, MD
        • Contacto:
          • Claire Dorfman, BA
          • Número de teléfono: 971-413-9201
          • Correo electrónico: dorfman@ohsu.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • UTHealth Houston
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • UVA Health University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Nathan Fountain, MD
        • Contacto:
          • Kimberlee E Meegan, BS, CRC III
          • Número de teléfono: 434-243-2040
          • Correo electrónico: dxh5dv@uvahealth.org
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Sean Lew, MD
        • Contacto:
          • Sarah Young, MS
          • Número de teléfono: 414-955-0989
          • Correo electrónico: scyoung@mcw.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer, de 18 a 75 años.
  2. Los sujetos en edad fértil utilizarán un método anticonceptivo altamente eficaz (definido como una tasa de fracaso documentada ≤1%) mientras toman inmunosupresores. Para las mujeres que usan medicamentos anticonvulsivos inductores de enzimas (EI-ASM), la anticoncepción hormonal no se considerará efectiva (EI-ASM se determina a partir de la información de prescripción de EE. UU.).
  3. Historia comprobada de convulsiones focales de origen hipocámpico con focos de convulsiones bilaterales confirmados mediante EEG ictal intracraneal o del cuero cabelludo (incluida la confirmación mediante grabaciones de electrodos de neuroestimulación sensibles [RNS] cuando corresponda).

  4. Cualquiera

    1. esclerosis hipocámpica bilateral en resonancia magnética (evidenciada por un aumento de la intensidad de la señal FLAIR en ambos hipocampos o por una evaluación visual que muestra un volumen reducido en comparación con lo normal) o

    2. hipometabolismo temporal bilateral en la tomografía por emisión de positrones con 18-fluorodesoxiglucosa (FDG PET) (evaluado mediante evaluación visual, comparando las regiones temporales con la neocorteza del lóbulo frontal/parietal). En este caso, los registros EEG ictales también deben incluir confirmación intracraneal.

      o

    3. una combinación de instancias unilaterales de la evidencia descrita en a. y B. (p. ej., un lado puede evidenciarse según el criterio a. y el otro lado según el criterio b.) Las exploraciones por resonancia magnética o PET utilizadas para la evaluación deben haberse realizado dentro de los 3 años posteriores a la evaluación.
  5. Para sujetos con RNS unilateral, el lado contralateral debe cumplir una de las descripciones enumeradas en el criterio de inclusión 4.
  6. Para los sujetos con RNS, los electrodos están en (o cerca) del hipocampo y han estado colocados durante ≥12 meses antes de la evaluación.
  7. Para sujetos con RNS, el dispositivo RNS está condicionado a resonancia magnética (neuroestimulador RNS modelo 320). Los sujetos con neuroestimulador RNS®, dispositivos modelo RNS-300 no son elegibles. Los pacientes con otros dispositivos modelo RNS pueden ser elegibles según la confirmación de la compatibilidad con la resonancia magnética.
  8. Para los sujetos con RNS, no se espera que las baterías del sistema RNS necesiten ser reemplazadas durante el año 1 de esta prueba.
  9. Para sujetos con RNS, las configuraciones para la detección y estimulación de ES no han cambiado en los últimos 6 meses y deben mantenerse constantes durante los primeros 2 años después de la administración de NRTX-1001.
  10. El sujeto ha mantenido un diario (escrito o electrónico) que registra la frecuencia de las convulsiones clínicas durante al menos 1 mes antes de la cirugía.
  11. El sujeto ha tenido al menos cuatro convulsiones focales clínicas, incluidas al menos dos convulsiones focales clínicas con manifestaciones objetivas, en promedio, por mes durante los 6 meses anteriores a la selección.
  12. El sujeto ha tenido previamente ensayos terapéuticos adecuados (en opinión del investigador) de al menos dos medicamentos anticonvulsivos (ASM).
  13. El régimen actual de ASM y las dosis de otros medicamentos que se sabe que afectan la frecuencia de las convulsiones (p. ej., antidepresivos) se han mantenido estables durante al menos tres meses antes de la inscripción.
  14. El sujeto ha recibido la vacuna Shingrix (primera dosis al menos 7 días antes del inicio de la inmunosupresión).
  15. El sujeto puede conversar y leer en inglés o español. Capaz de participar en los procedimientos del estudio requeridos y proporcionar un consentimiento informado firmado.
  16. El sujeto tiene educación de décimo grado o equivalente o un cociente intelectual (CI) de escala completa ≥70, evaluado dentro de 1 año de la evaluación o durante el período de evaluación.
  17. El sujeto puede cumplir con las visitas y procedimientos del estudio (puede contar con la ayuda de un cuidador).

Criterio de exclusión:

  1. Evidencia de foco de convulsión fuera del hipocampo (ya sea por semiología de convulsiones o hallazgos de EEG).
  2. Resonancia magnética que indica una posible lesión maligna (se excluye el glioma de bajo grado de cualquier tipo) en cualquier ubicación o una lesión no maligna potencialmente epileptogénica fuera del hipocampo. Un meningioma pequeño (<2 cm) no invasivo, alejado del lóbulo temporal afectado, no es excluyente.
  3. Convulsiones de origen no focal.
  4. Historia de estado epiléptico en el año anterior al cribado, según lo guiado por los criterios de la ILAE (Trinka 2015) a juicio del IP. Se permiten antecedentes de convulsiones en racimo.
  5. Diagnóstico clínico de epilepsia autoinmune, respaldado por la presencia de anticuerpos séricos detectados en un panel de pruebas estándar (prueba de perfil de evaluación de epilepsia autoinmune de Labcorp 505490, o prueba de evaluación de epilepsia, autoinmune/paraneoplásica EPS2 de Mayo Clinic Laboratories, o similar con la aprobación del patrocinador), ya sea dentro de los 3 años posteriores a la selección o durante el período inicial.
  6. Convulsiones psicógenas no epilépticas (PNES) en los últimos 3 años.
  7. Trastornos psiquiátricos graves.
  8. Inmunodeficiencia primaria o secundaria.
  9. Evidencia de infección activa por citomegalovirus (CMV) o virus de Epstein-Barr (EBV) (sintomática o asintomática, como lo demuestra la reacción en cadena de la polimerasa en plasma [PCR] o la prueba de amplificación de ácido nucleico en plasma [NAAT] y las pruebas de inmunoglobulina M [IgM] positivas). Los sujetos pueden volver a realizar la prueba una vez resuelta la infección.
  10. Trastorno por uso de sustancias (incluido el alcohol) según los criterios del Manual diagnóstico y estadístico de enfermedades mentales (DSM-5).
  11. Cirugía planificada dentro del año posterior a la inscripción.
  12. Embarazo actual o lactancia.
  13. Exposición previa al producto NRTX-1001 u otros tratamientos de terapia celular o génica (de cualquier tipo).
  14. Participación en otro ensayo de investigación dentro de los últimos 30 días, excepto estudios no intervencionistas.
  15. Detección de anticuerpos reactivos alo-HLA específicos del donante clínicamente relevantes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de tratamiento
Este es un estudio abierto de la administración intrahipocampal bilateral de NRTX-1001 en una cohorte de dosis única de hasta 10 sujetos con MTLE bilateral resistente a los medicamentos.
Biológico: NRTX-1001
Biológico: NRTX-1001 es un producto en investigación de terapia de células neurales inhibidoras. Se deriva de una línea de células madre humanas que se ha convertido en interneuronas inhibidoras de alta pureza que producen GABA. NRTX-1001 está destinado a persistir a largo plazo y no requerir administración repetida.
Otros nombres:
  • Interneuronas secretoras de GABA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos graves al final del mes 12
Periodo de tiempo: 12 meses después del tratamiento
12 meses después del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la frecuencia de las convulsiones clínicas.
Periodo de tiempo: 12 meses después del tratamiento
Cambio en la frecuencia de las convulsiones durante los meses 7 a 12, en comparación con la frecuencia de las convulsiones clínicas en el período inicial de 6 meses.
12 meses después del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neurona Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de noviembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

15 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

15 de junio de 2042

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

21 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NTE002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir