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Wirkung von NRTX-1001, einem Zelltherapieprodukt, zur Behandlung von refraktärem bilateralem TLE

5. Januar 2026 aktualisiert von: Neurona Therapeutics

Eine Studie über hemmende Interneurone (NRTX-1001) zur Behandlung arzneimittelresistenter bilateraler fokaler Temporallappenanfälle

Ziel dieser Studie ist es, offene Machbarkeits-, Sicherheits- und Anfallshäufigkeitsdaten bei Patienten mit arzneimittelresistenter bilateraler mesialer Temporallappenepilepsie (MTLE) mit oder ohne chronische intrakranielle Verweilelektroden zu erhalten. Hierbei handelt es sich um eine offene Studie zur bilateralen Implantation von NRTX-1001 mit dem primären Endpunkt zur Bewertung der Sicherheit und einem sekundären Endpunkt zur Bewertung der Anfallsmetriken in den Monaten 7–12 nach der Zellimplantation. Bis zu zehn Probanden erhalten 16x106 Zellen in jedem Hippocampus.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Studie zur bilateralen intrahippocampalen Implantation von NRTX1001. Die Probanden können über chronisch verweilende intrakranielle responsive Neurostimulationselektroden (RNS-Modell 320; NeuroPace, Inc.) verfügen oder auch nicht, obwohl der erste Proband kein verweilendes RNS hat, um die Optimierung des bilateralen chirurgischen Transplantationsverfahrens zu bestätigen. Alle Probanden werden 1 Jahr nach der Operation immunsupprimiert; Im zweiten Jahr kann die Immunsuppression nach Ermessen des Prüfarztes verlangsamt und abgesetzt werden (die Immunsuppression kann bei Probanden verlängert werden, die während der Verjüngung Anzeichen einer zunehmenden Anfallshäufigkeit zeigen).

Nach zwei Jahren der Hauptstudie werden die Probanden insgesamt 15 Jahre lang eine langfristige Nachbeobachtung mit vierteljährlichem Telefonkontakt und jährlichen Besuchen durchführen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Rekrutierung
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Rekrutierung
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • UC Irvine Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Mona Sazgar, MD
        • Kontakt:
          • UCI Alpha Clinic
          • Telefonnummer: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California San Diego
        • Hauptermittler:
          • Jerry J Shih, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Zurückgezogen
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Hauptermittler:
          • Steven Ojemann, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Rekrutierung
        • University Of Chicago
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • Rekrutierung
        • SUNY Upstate Medical University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Rekrutierung
        • Atrium Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Hospital
        • Hauptermittler:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University
        • Hauptermittler:
          • David C Spencer, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • UTHealth Houston
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Rekrutierung
        • UVA Health University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Nathan Fountain, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin
        • Hauptermittler:
          • Sean Lew, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich, Alter 18–75 Jahre.
  2. Personen im gebärfähigen Alter wenden während der Einnahme von Immunsuppressiva eine hochwirksame Empfängnisverhütung an (definiert als dokumentierte Versagensrate ≤ 1 %). Bei Frauen, die enzyminduzierende Medikamente gegen Krampfanfälle (EI-ASM) einnehmen, wird die hormonelle Empfängnisverhütung nicht als wirksam angesehen (EI-ASM ermittelt anhand der US-Verschreibungsinformationen).
  3. Nachgewiesene Vorgeschichte fokaler Anfälle hippocampalen Ursprungs mit bilateralen Anfallsherden, bestätigt durch Kopfhaut- oder intrakranielles Iktal-EEG (einschließlich Bestätigung durch Aufzeichnungen von responsiven Neurostimulationselektroden [RNS], sofern zutreffend).

  4. Entweder

    1. bilaterale Hippocampussklerose im MRT (nachweisbar durch erhöhte FLAIR-Signalintensität in beiden Hippocampi oder durch visuelle Beurteilung, die ein im Vergleich zum Normalwert verringertes Volumen zeigt) oder

    2. bilateraler temporaler Hypometabolismus bei der 18-Fluordeoxyglucose-Positronenemissionstomographie (FDG-PET) (beurteilt durch visuelle Beurteilung, Vergleich der temporalen Regionen mit dem Neokortex des Frontal-/Parietallappens). In diesem Fall müssen iktale EEG-Aufzeichnungen auch eine intrakranielle Bestätigung enthalten.

      oder

    3. eine Kombination einseitiger Fälle der in a beschriebenen Beweise. und B. (z. B. kann eine Seite durch Kriterium a. und die andere Seite durch Kriterium b. nachgewiesen werden) MRT- oder PET-Scans, die zur Beurteilung verwendet werden, müssen innerhalb von 3 Jahren nach dem Screening erfasst worden sein.
  5. Bei Patienten mit einseitigem RNS muss die kontralaterale Seite eine der in Einschlusskriterium 4 aufgeführten Beschreibungen erfüllen.
  6. Bei Patienten mit RNS befinden sich die Elektroden im (oder in der Nähe) von Hippocampi und waren vor dem Screening mindestens 12 Monate lang angebracht.
  7. Für Patienten mit RNS ist das RNS-Gerät MRT-bedingt (RNS Neurostimulator Modell 320). Probanden mit RNS® Neurostimulator, Modell RNS-300, sind nicht teilnahmeberechtigt. Patienten mit Geräten anderer RNS-Modelle können abhängig von der Bestätigung der MRT-Kompatibilität berechtigt sein.
  8. Bei Probanden mit RNS ist nicht zu erwarten, dass die Batterien des RNS-Systems im ersten Jahr dieser Studie ausgetauscht werden müssen.
  9. Bei Patienten mit RNS haben sich die Einstellungen für die ES-Erkennung und -Stimulation in den letzten 6 Monaten nicht geändert und sollten in den ersten 2 Jahren nach der Verabreichung von NRTX-1001 konstant gehalten werden.
  10. Der Proband hat vor der Operation mindestens einen Monat lang ein Tagebuch (schriftlich oder elektronisch) geführt, in dem die Häufigkeit klinischer Anfälle aufgezeichnet wird.
  11. Der Proband hatte in den 6 Monaten vor dem Screening durchschnittlich mindestens vier klinische fokale Anfälle, darunter mindestens zwei klinische fokale Anfälle mit objektiven Manifestationen pro Monat.
  12. Der Proband hatte zuvor (nach Meinung des Prüfarztes) ausreichende therapeutische Studien mit mindestens zwei Arzneimitteln gegen Krampfanfälle (ASMs).
  13. Das aktuelle ASM-Regime und die Dosierung anderer Medikamente, von denen bekannt ist, dass sie die Anfallshäufigkeit beeinflussen (z. B. Antidepressiva), waren vor der Aufnahme in die Studie mindestens drei Monate lang stabil.
  14. Der Proband hat den Shingrix-Impfstoff erhalten (erste Dosis mindestens 7 Tage vor Beginn der Immunsuppression).
  15. Der Proband kann sich auf Englisch oder Spanisch unterhalten und lesen. Kann an erforderlichen Studienverfahren teilnehmen und eine unterschriebene Einverständniserklärung abgeben.
  16. Der Proband verfügt entweder über eine Schulbildung der 10. Klasse oder eine gleichwertige Ausbildung oder einen vollständigen Intelligenzquotienten (IQ) von ≥70, der entweder innerhalb eines Jahres nach dem Screening oder während des Screening-Zeitraums ermittelt wurde.
  17. Der Proband kann Studienbesuche und -verfahren einhalten (möglicherweise wird er von einer Pflegekraft unterstützt).

Ausschlusskriterien:

  1. Hinweise auf einen Anfallsschwerpunkt außerhalb des Hippocampus (entweder durch Anfallssemiologie oder EEG-Befunde).
  2. MRT weist auf eine mögliche bösartige Läsion (ein niedriggradiges Gliom jeglicher Art ist ausgeschlossen) an beliebiger Stelle oder auf eine nicht bösartige, potenziell epileptogene Läsion außerhalb des Hippocampus hin. Kleine (<2 cm) nicht-invasive Meningeome, die vom betroffenen Temporallappen entfernt liegen, sind kein Ausschlusskriterium.
  3. Anfälle nicht fokalen Ursprungs.
  4. Vorgeschichte des Status epilepticus im Jahr vor dem Screening, gemäß den ILAE-Kriterien (Trinka 2015) im Urteil des PI. Eine Vorgeschichte von Cluster-Anfällen ist zulässig.
  5. Klinische Diagnose einer Autoimmunepilepsie, gestützt durch das Vorhandensein von Serumantikörpern, die auf einem Standardtestpanel nachgewiesen wurden (Labcorp Autoimmune Epilepsy Evaluation Profile Test 505490 oder Mayo Clinic Laboratories Epilepsy, Autoimmune/Paraneoplastic Evaluation Test EPS2 oder ähnliches mit Genehmigung des Sponsors). innerhalb von 3 Jahren nach dem Screening oder während des Basiszeitraums.
  6. Psychogene nicht-epileptische Anfälle (PNES) innerhalb der letzten 3 Jahre.
  7. Schwere psychiatrische Störungen.
  8. Primärer oder sekundärer Immundefekt.
  9. Hinweise auf eine aktive Zytomegalievirus- (CMV) oder Epstein-Barr-Virusinfektion (EBV) (symptomatisch oder asymptomatisch, nachgewiesen durch positive Plasma-Polymerase-Kettenreaktion [PCR] oder Plasma-Nukleinsäureamplifikationstest [NAAT] und Immunglobulin M [IgM]-Tests). Die Probanden können sich erneut einem Screening unterziehen, nachdem die Infektion abgeklungen ist.
  10. Substanzgebrauchsstörung (einschließlich Alkohol) gemäß den Kriterien des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Illnesses (DSM-5).
  11. Geplante Operation innerhalb eines Jahres nach der Einschreibung.
  12. Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit.
  13. Vorheriger Kontakt mit dem NRTX-1001-Produkt oder anderen Zell- oder Gentherapiebehandlungen (jeglicher Art).
  14. Teilnahme an einer anderen Prüfstudie innerhalb der letzten 30 Tage, mit Ausnahme nicht-interventioneller Studien.
  15. Nachweis klinisch relevanter spenderspezifischer allo-HLA-reaktiver Antikörper.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsarm
Dies ist eine offene Studie zur bilateralen intrahippocampalen Verabreichung von NRTX-1001 in einer Einzeldosis-Kohorte von bis zu 10 Probanden mit arzneimittelresistentem bilateralem MTLE.
Biologisch: NRTX-1001
Biologisch: NRTX-1001 ist ein Forschungsprodukt zur hemmenden Neuralzelltherapie. Es stammt aus einer menschlichen Stammzelllinie, die in hochreine hemmende Interneurone umgewandelt wurde, die GABA produzieren. NRTX-1001 soll langfristig bestehen bleiben und erfordert keine wiederholte Verabreichung.
Andere Namen:
  • GABA-sezernierende Interneurone

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse am Ende des 12. Monats
Zeitfenster: 12 Monate nach der Behandlung
12 Monate nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Häufigkeit klinischer Anfälle
Zeitfenster: 12 Monate nach der Behandlung
Veränderung der Anfallshäufigkeit in den Monaten 7–12 im Vergleich zur Häufigkeit klinischer Anfälle im 6-monatigen Basiszeitraum.
12 Monate nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurona Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Juni 2042

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NTE002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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