Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффект NRTX-1001, продукта клеточной терапии, при лечении рефрактерной двусторонней ВЭ

5 января 2026 г. обновлено: Neurona Therapeutics

Исследование ингибирующих интернейронов (NRTX-1001) для лечения лекарственно-устойчивых двусторонних фокальных приступов височной доли

Это исследование предназначено для получения открытых данных о осуществимости, безопасности и частоте приступов у пациентов с лекарственно-резистентной двусторонней мезиальной височной эпилепсией (MTLE), с хроническими постоянными внутричерепными электродами или без них. Это открытое исследование двусторонней имплантации NRTX-1001, основной конечной точкой которого является оценка безопасности, а вторичной конечной точкой — оценка показателей приступов в течение 7–12 месяцев после имплантации клеток. До десяти субъектов получат 16x106 клеток в каждом гиппокампе.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование двусторонней внутригиппокампальной имплантации NRTX1001. Субъекты могут иметь или не иметь постоянные электроды для внутричерепной реактивной нейростимуляции (модель RNS 320; NeuroPace, Inc.), хотя у первого субъекта не будет постоянной RNS для подтверждения оптимизации процедуры двусторонней хирургической трансплантации. Всем субъектам будет назначена иммуносупрессия в течение 1 года после операции; на втором году иммуносупрессию можно снизить и прекратить по решению исследователя (иммуносупрессия может быть продлена для субъектов, у которых наблюдаются признаки увеличения частоты приступов во время снижения дозы).

По истечении двух лет основного исследования субъекты будут обеспечивать долгосрочное наблюдение с ежеквартальными телефонными контактами и ежегодными посещениями в общей сложности в течение 15 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Eduardo Dunayevich, MD
  • Номер телефона: 650-436-3045
  • Электронная почта: edunayevich@neuronatx.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Рекрутинг
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Контакт:
          • Shellah Rogers, Nurse
          • Номер телефона: 501-398-8622
          • Электронная почта: Scrogers2@uams.edu
        • Главный следователь:
          • Sisira Yadala, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Рекрутинг
        • University of Southern California Keck Hospital
        • Контакт:
          • Zoe B Durkin, SC
          • Номер телефона: 323-422-6625
          • Электронная почта: zoe.durkin@med.usc.edu
        • Главный следователь:
          • Charles Y Liu, MD, PhD
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • UC Irvine Medical Center
        • Главный следователь:
          • Mona Sazgar, MD
        • Контакт:
          • UCI Alpha Clinic
          • Номер телефона: 949-824-3990
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford University
        • Контакт:
          • Jordan Seliger, CRC, MA
          • Номер телефона: 650-460-9260
          • Электронная почта: jseliger@stanford.edu
        • Главный следователь:
          • Kevin Graber, MD
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • University of California San Diego
        • Главный следователь:
          • Jerry J Shih, MD
        • Контакт:
          • Mateo Santizo, CRC
          • Номер телефона: (858)583-0929
          • Электронная почта: msantizo@health.ucsd.edu
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Отозван
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Главный следователь:
          • Steven Ojemann, MD
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Рекрутинг
        • University of Chicago
        • Контакт:
          • Agnieszka Stadnik, MS
          • Номер телефона: 773-702-8996
          • Электронная почта: astadnik@bsd.uchicago.edu
        • Главный следователь:
          • Peter Warnke, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Health Care
        • Контакт:
          • Loraine Brenner, MSN
          • Номер телефона: 319-356-4361
          • Электронная почта: loraine-brenner@uiowa.edu
        • Главный следователь:
          • Mark Granner, MD
    • New York
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • Рекрутинг
        • SUNY Upstate Medical University
        • Контакт:
          • Lena F Deb, BA
          • Номер телефона: 315-464-9756
          • Электронная почта: debl@upstate.edu
        • Главный следователь:
          • Shahram Izadyar, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Рекрутинг
        • Atrium Health
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rajdeep Singh, MD
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke University Hospital
        • Главный следователь:
          • Derek Southwell, MD, PhD
        • Контакт:
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Рекрутинг
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • Главный следователь:
          • Gautam S Popli, MD, MBA
        • Контакт:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health and Science University
        • Главный следователь:
          • David C Spencer, MD
        • Контакт:
          • Claire Dorfman, BA
          • Номер телефона: 971-413-9201
          • Электронная почта: dorfman@ohsu.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • UTHealth Houston
        • Контакт:
          • Eliana M Klier, PhD
          • Номер телефона: 713-500-5442
          • Электронная почта: Eliana.Klier@uth.tmc.edu
        • Главный следователь:
          • Nitin Tandon, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Рекрутинг
        • UVA Health University Medical Center
        • Главный следователь:
          • Nathan Fountain, MD
        • Контакт:
          • Kimberlee E Meegan, BS, CRC III
          • Номер телефона: 434-243-2040
          • Электронная почта: dxh5dv@uvahealth.org
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Medical College of Wisconsin
        • Главный следователь:
          • Sean Lew, MD
        • Контакт:
          • Sarah Young, MS
          • Номер телефона: 414-955-0989
          • Электронная почта: scyoung@mcw.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина или женщина, возраст 18-75 лет.
  2. Субъекты детородного возраста будут использовать высокоэффективную контрацепцию (определяемую как документально подтвержденная частота неудач <1%) при приеме иммунодепрессантов. Для женщин, использующих противосудорожные препараты, индуцирующие ферменты (EI-ASM), гормональная контрацепция не будет считаться эффективной (EI-ASM определяется на основании информации о рецептах в США).
  3. Доказанный анамнез фокальных судорог гиппокампального происхождения с двусторонними очагами судорог, подтвержденный с помощью скальповой или внутричерепной иктальной ЭЭГ (включая подтверждение записями с чувствительных электродов нейростимуляции [РНС], когда это применимо).

  4. Или

    1. двусторонний склероз гиппокампа на МРТ (о чем свидетельствует увеличение интенсивности сигнала FLAIR в обоих гиппокампе или визуальная оценка, показывающая уменьшение объема по сравнению с нормальным) или

    2. двусторонний височный гипометаболизм по данным позитронно-эмиссионной томографии с 18-фтордезоксиглюкозой (FDG PET) (оценивается путем визуальной оценки, сравнивая височные области с неокортексом лобных/теменных долей). В этом случае иктальные записи ЭЭГ должны также включать внутричерепное подтверждение.

      или

    3. сочетание односторонних доказательств, описанных в п. а. и б. (например, одна сторона может быть подтверждена критерием а, а другая сторона – критерием b.) Снимки МРТ или ПЭТ, используемые для оценки, должны быть получены в течение 3 лет после скрининга.
  5. У субъектов с односторонней СНС контралатеральная сторона должна соответствовать одному из описаний, перечисленных в критерии включения 4.
  6. У субъектов с РНС электроды располагаются в гиппокампе (или рядом с ним) и находились на месте в течение ≥12 месяцев до скрининга.
  7. Для субъектов с РНС устройство РНС является МРТ-условным (Нейростимулятор РНС, модель 320). Субъекты с нейростимулятором RNS® и устройствами модели RNS-300 не допускаются. Пациенты с другими моделями устройств RNS могут иметь право на участие в программе в зависимости от подтверждения совместимости с МРТ.
  8. Ожидается, что у субъектов с RNS батареи системы RNS не потребуют замены в течение 1 года этого исследования.
  9. Для субъектов с РНС настройки обнаружения и стимуляции ЭС не менялись за последние 6 месяцев и должны оставаться постоянными в течение первых 2 лет после введения NRTX-1001.
  10. Субъект вел дневник (письменный или электронный), в котором записывала частоту клинических припадков, по крайней мере, за 1 месяц до операции.
  11. У субъекта наблюдалось как минимум четыре клинических фокальных приступа, включая как минимум два клинических фокальных приступа с объективными проявлениями, в среднем в месяц в течение 6 месяцев до скрининга.
  12. Субъект ранее прошел адекватные (по мнению исследователя) терапевтические испытания как минимум двух противосудорожных препаратов (ПСМ).
  13. Текущая схема ASM и дозы других препаратов, которые, как известно, влияют на частоту приступов (например, антидепрессантов), были стабильными в течение как минимум трех месяцев до включения в исследование.
  14. Субъект получил вакцину Шингрикс (первая доза как минимум за 7 дней до начала иммуносупрессии).
  15. Субъект может разговаривать и читать на английском или испанском языке. Способен участвовать в необходимых процедурах исследования и предоставить подписанное информированное согласие.
  16. Субъект имеет либо 10-е классное образование, либо его эквивалент, либо полный коэффициент интеллекта (IQ) ≥70, оцененный либо в течение 1 года после скрининга, либо в течение периода скрининга.
  17. Субъект может соблюдать учебные посещения и процедуры (может пользоваться помощью лица, осуществляющего уход).

Критерий исключения:

  1. Признаки очага приступа за пределами гиппокампа (либо по семиологии приступов, либо по данным ЭЭГ).
  2. МРТ указывает на потенциально злокачественное поражение (исключается глиома низкой степени злокачественности любого типа) в любой локализации или незлокачественное потенциально эпилептогенное поражение за пределами гиппокампа. Небольшая (<2 см) неинвазивная менингиома, удаленная от пораженной височной доли, не является исключением.
  3. Судороги неочагового происхождения.
  4. Эпилептический статус в анамнезе за год до скрининга, согласно критериям ILAE (Trinka 2015), по мнению PI. Допускается наличие кластерных изъятий в анамнезе.
  5. Клинический диагноз аутоиммунной эпилепсии, подтвержденный наличием антител в сыворотке крови, обнаруженных на стандартной тестовой панели (тест Labcorp Autoimmune Epilepsy Evaluation Profile 505490 или Mayo Clinic Laboratories Epilepsy, аутоиммунный/паранеопластический оценочный тест EPS2 или аналогичный с одобрения спонсора), либо в течение 3 лет после скрининга или в течение базового периода.
  6. Психогенные неэпилептические припадки (ПНЭС) в течение последних 3 лет.
  7. Тяжелые психические расстройства.
  8. Первичный или вторичный иммунодефицит.
  9. Признаки активной инфекции цитомегаловирусом (ЦМВ) или вирусом Эпштейна-Барра (ВЭБ) (симптомные или бессимптомные, что подтверждается положительной полимеразной цепной реакцией плазмы [ПЦР] или тестом амплификации нуклеиновых кислот плазмы [МАНК] и тестами на иммуноглобулин М [IgM]). Субъекты могут повторно пройти обследование после устранения инфекции.
  10. Расстройство, вызванное употреблением психоактивных веществ (включая алкоголь) в соответствии с критериями Диагностического и статистического руководства по психическим заболеваниям (DSM-5).
  11. Плановая операция в течение одного года после поступления.
  12. Текущая беременность или лактация.
  13. Предыдущее воздействие продукта NRTX-1001 или других методов клеточной или генной терапии (любого рода).
  14. Участие в другом исследовательском исследовании в течение последних 30 дней, за исключением неинтервенционных исследований.
  15. Обнаружение клинически значимых донор-специфичных алло-HLA-реактивных антител.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечебное отделение
Это открытое исследование двустороннего внутригиппокампального введения NRTX-1001 в когорте из 10 пациентов с лекарственно-устойчивой двусторонней MTLE.
Биологический: НРТХ-1001
Биологический: NRTX-1001 представляет собой исследуемый продукт для ингибирующей терапии нервных клеток. Он получен из линии стволовых клеток человека, преобразованной в ингибирующие интернейроны высокой чистоты, продуцирующие ГАМК. NRTX-1001 предназначен для длительного действия и не требует повторного введения.
Другие имена:
  • ГАМК-секретирующие интернейроны

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота серьезных нежелательных явлений в конце 12-го месяца
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения
12 месяцев после лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение частоты клинических судорог
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения
Изменение частоты припадков в течение 7–12 месяцев по сравнению с частотой клинических припадков за 6-месячный исходный период.
12 месяцев после лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neurona Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Eduardo Dunayevich, MD, Neurona Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

15 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

15 июня 2042 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 мая 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NTE002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться