小児再生不良性貧血に対するエマパルマブの研究
2025年12月11日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center
第2a/2b相試験 エマパルマブ：小児再生不良性貧血における好機
この研究の目的は、エマパルマブによる事前治療が sAA (再生不良性貧血) の治療計画に役立ち、標準治療選択肢の有効性を高めることができるかどうかを調べることです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- 電話番号：1-833-MSK-KIDS
- メール：boelensj@mskcc.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Andromachi Scaradavou, MD
- 電話番号：1-833-MSK-KIDS
- メール：ScaradaA@mskcc.org
研究場所
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10065
- 募集
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
コンタクト：
- Andromachi Scaradavou, MD
- 電話番号：1-833-MSK-KIDS
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
-
コンタクト：
- Anthony Sabulski, MD
- 電話番号：513-636-3200
- メール：anthony.sabulski@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
-
コンタクト：
- Tim Olson, MD, PhD
- 電話番号：800-879-2467
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- 募集
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
コンタクト：
- Joe Laver, MD, MHA
- 電話番号：804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- まだ募集していません
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
-
コンタクト：
- Larisa Broglie, MD
- 電話番号：414-266-2420
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- 募集
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
コンタクト：
- Larisa Broglie, MD
- 電話番号：414-266-2420
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
新たにsAAと診断された疑いで精密検査を受けている患者：
- 重度の血球減少症およびsAAが懸念される骨髄細胞の低下を有する患者
- 以下の sAA 疑いの定義 (カミッタ基準) を満たす患者:
骨髄細胞率: <25%、または 25-50%、残存造血細胞が <30% 末梢性血球減少症 (3 つのうち少なくとも 2 つ) 絶対好中球数 (ANC): <500 x 10^9/L 血小板: <20 x 10^ 9/L 絶対網赤血球数: <60 x 10^9/L
- 白血病またはMDSの証拠がない患者
- 診断時の患者の年齢が25歳未満である
- エマパルマブおよびISTに耐えることができる（標準的な施設の臓器機能基準を満たしている）
除外基準:
- プレゼンテーションでの制御不能な感染。
- 過去にsAAの治療を受けた患者。
- 既知の遺伝性骨髄不全を有する患者
- テロメア検査、DEB、遺伝学（該当する場合）の結果を含むsAAの完全精密検査を完了し、適切な自発的かつ利用可能なドナーがいる患者で、そうでなければ治験登録後2週間以内にHSCTのために入院するであろう患者
- 白血病またはMDSの患者
- 患者または親または保護者がインフォームドコンセントを与えることができない、または研究試験を含む治療プロトコルに従うことができない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エマパルマブ、その後標準IST
参加者はまずエマパルマブを6週間投与されます。
エマパルマブによる治療後、参加者は低用量のエマパルマブに加えて、ウマ抗胸腺細胞グロブリン（hATG）とシクロスポリン（CsA）と呼ばれる薬剤による標準的なISTを受けます。
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エマパルマブはインターフェロン ガンマ (IFNγ) を遮断する抗体です
他の名前：
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実験的：エマパルマブ、その後 HCT
参加者はまずエマパルマブを6週間投与されます。
エマパルマブによる治療後、参加者は標準的な造血幹細胞移植（HCT）を受けます。
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エマパルマブはインターフェロン ガンマ (IFNγ) を遮断する抗体です
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベストレスポンス
時間枠：6週間
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この研究の主な目的は、再生不良性貧血の新たな診断後の治療開始から6週間以内の血液学的回復に対する早期のエマパルマブの有効性を評価することです。
反応は血球数によって決定されます。
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6週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Andromachi Scaradavou, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年5月21日
一次修了 (推定)
2029年5月21日
研究の完了 (推定)
2029年5月21日
試験登録日
最初に提出
2024年5月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月21日
最初の投稿 (実際)
2024年5月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月11日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 23-278
- FD-R-008175 (その他の助成金/資金番号：FDA OOPD)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
メモリアル スローン ケタリングがんセンターは、国際医学雑誌編集者委員会 (ICMJE) と臨床試験データの責任ある共有という倫理的義務をサポートしています。
プロトコールの概要、統計の概要、およびインフォームドコンセントフォームは、clinicaltrials.gov で入手可能になります。
連邦賞の条件として必要な場合、研究をサポートするその他の契約、および/またはその他の必要な場合。
匿名化された個々の参加者データのリクエストは、公開後 12 か月から開始して、公開後 36 か月まで行うことができます。
原稿で報告された匿名化された個人参加者のデータは、データ使用契約の条件に基づいて共有され、承認された提案にのみ使用できます。
リクエストは crdatashare@mskcc.org に送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。