Eine Studie zu Emapalumab bei aplastischer Anämie bei Kindern
11. Dezember 2025 aktualisiert von: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Phase-2a/2b-Studie Emapalumab: Ein Zeitfenster bei aplastischer Anämie bei Kindern
Der Zweck dieser Studie besteht darin, herauszufinden, ob eine Vorabbehandlung mit Emapalumab bei der Behandlungsplanung für sAA (Aplastische Anämie) hilfreich sein und die Wirksamkeit von Standardbehandlungsoptionen erhöhen kann.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
35
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Telefonnummer: 1-833-MSK-KIDS
- E-Mail: boelensj@mskcc.org
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Andromachi Scaradavou, MD
- Telefonnummer: 1-833-MSK-KIDS
- E-Mail: ScaradaA@mskcc.org
Studienorte
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
- Rekrutierung
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All protocol activities)
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Kontakt:
- Andromachi Scaradavou, MD
- Telefonnummer: 1-833-MSK-KIDS
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Rekrutierung
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
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Kontakt:
- Anthony Sabulski, MD
- Telefonnummer: 513-636-3200
- E-Mail: anthony.sabulski@cchmc.org
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
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Kontakt:
- Tim Olson, MD, PhD
- Telefonnummer: 800-879-2467
-
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Virginia
-
Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
- Rekrutierung
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
Kontakt:
- Joe Laver, MD, MHA
- Telefonnummer: 804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Noch keine Rekrutierung
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
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Kontakt:
- Larisa Broglie, MD
- Telefonnummer: 414-266-2420
-
Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
Kontakt:
- Larisa Broglie, MD
- Telefonnummer: 414-266-2420
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Patienten, die sich einer Abklärung wegen Verdachts auf neu diagnostiziertes sAA unterziehen:
- Patienten mit schweren Zytopenien und einem hypozellulären Knochenmark, das für sAA bedenklich ist
- Patienten, die die Definition für vermutetes sAA (Camitta-Kriterien) wie folgt erfüllen:
Markzellularität: <25 % oder 25–50 % mit <30 % restlichen hämatopoetischen Zellen. Periphere Zytopenien (mindestens 2 von 3). Absolute Neutrophilenzahl (ANC): <500 x 10^9/l. Blutplättchen: <20 x 10^ 9/L Absolute Retikulozytenzahl: <60 x 10^9/L
- Patienten, bei denen keine Anzeichen einer Leukämie oder MDS vorliegen
- Patienten, die zum Zeitpunkt der Diagnose < 25 Jahre alt waren
- Kann Emapalumab und IST vertragen (mit den Standardkriterien für institutionelle Organfunktionen)
Ausschlusskriterien:
- Unkontrollierte Infektion bei der Vorstellung.
- Patienten, die zuvor wegen sAA behandelt wurden.
- Patienten mit bekannter angeborener Knochenmarksinsuffizienz
- Patient, der eine vollständige Aufarbeitung für sAA abgeschlossen hat, einschließlich der Ergebnisse von Telomertests, DEB und Genetik (sofern zutreffend), sowie einen geeigneten bereitwilligen und verfügbaren Spender hat und andernfalls innerhalb von 2 Wochen nach Aufnahme in die Studie zur HSCT zugelassen würde
- Patienten mit Leukämie oder MDS
- Patient oder Elternteil oder Erziehungsberechtigter sind nicht in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben oder das Behandlungsprotokoll einschließlich Forschungstests nicht einzuhalten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Emapalumab, dann Standard-IST
Die Teilnehmer erhalten zunächst 6 Wochen lang Emapalumab.
Nach der Behandlung mit Emapalumab erhalten die Teilnehmer zusätzlich zu einer niedrigeren Dosis Emapalumab eine Standard-IST mit den Arzneimitteln Equines Anti-Thymozyten-Globulin (hATG) und Cyclosporin (CsA).
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Emapalumab ist ein Interferon-Gamma (IFNγ)-blockierender Antikörper
Andere Namen:
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Experimental: Emapalumab, dann HCT
Die Teilnehmer erhalten zunächst 6 Wochen lang Emapalumab.
Nach der Behandlung mit Emapalumab erhalten die Teilnehmer eine standardmäßige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT).
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Emapalumab ist ein Interferon-Gamma (IFNγ)-blockierender Antikörper
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Beste Antwort
Zeitfenster: 6 Wochen
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Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Wirksamkeit einer frühzeitigen Gabe von Emapalumab auf die hämatologische Erholung innerhalb von 6 Wochen nach Beginn der Therapie nach einer neuen Diagnose einer aplastischen Anämie zu bewerten.
Das Ansprechen wird durch das Blutbild bestimmt.
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6 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. Mai 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
21. Mai 2029
Studienabschluss (Geschätzt)
21. Mai 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. Mai 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. Mai 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
28. Mai 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
17. Dezember 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. Dezember 2025
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 23-278
- FD-R-008175 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA OOPD)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Das Memorial Sloan Kettering Cancer Center unterstützt das internationale Komitee der Herausgeber medizinischer Fachzeitschriften (ICMJE) und die ethische Verpflichtung zum verantwortungsvollen Austausch von Daten aus klinischen Studien.
Die Protokollzusammenfassung, eine statistische Zusammenfassung und das Formular zur Einwilligung nach Aufklärung werden auf Clinicaltrials.gov zur Verfügung gestellt
wenn dies als Bedingung für Bundespreise, andere Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung und/oder wie anderweitig erforderlich erforderlich ist.
Anträge auf anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer können ab 12 Monaten nach der Veröffentlichung und bis zu 36 Monate nach der Veröffentlichung gestellt werden.
Im Manuskript angegebene anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer werden im Rahmen einer Datennutzungsvereinbarung weitergegeben und dürfen nur für genehmigte Vorschläge verwendet werden.
Anfragen können an crdatashare@mskcc.org gerichtet werden.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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