소아 재생 불량성 빈혈에 대한 Emapalumab의 연구
2025년 12월 11일 업데이트: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
2a/2b상 연구 Emapalumab: 소아 재생 불량성 빈혈에 대한 기회의 창
이 연구의 목적은 선행 에마팔루맙 치료가 sAA(재생 불량성 빈혈) 치료 계획에 도움이 될 수 있는지 알아보고 표준 치료 옵션의 효과를 높이는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
35
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- 전화번호: 1-833-MSK-KIDS
- 이메일: boelensj@mskcc.org
연구 연락처 백업
- 이름: Andromachi Scaradavou, MD
- 전화번호: 1-833-MSK-KIDS
- 이메일: ScaradaA@mskcc.org
연구 장소
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-
New York
-
New York, New York, 미국, 10065
- 모병
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
연락하다:
- Andromachi Scaradavou, MD
- 전화번호: 1-833-MSK-KIDS
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
-
연락하다:
- Anthony Sabulski, MD
- 전화번호: 513-636-3200
- 이메일: anthony.sabulski@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
-
연락하다:
- Tim Olson, MD, PhD
- 전화번호: 800-879-2467
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23219
- 모병
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
연락하다:
- Joe Laver, MD, MHA
- 전화번호: 804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- 아직 모집하지 않음
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
-
연락하다:
- Larisa Broglie, MD
- 전화번호: 414-266-2420
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- 모병
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
연락하다:
- Larisa Broglie, MD
- 전화번호: 414-266-2420
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
새로 진단된 sAA로 의심되는 정밀검사를 받고 있는 환자:
- sAA 관련 중증 혈구감소증 및 저세포성 골수 환자
- 다음과 같이 의심되는 sAA(Camitta Criteria)에 대한 정의를 충족하는 환자:
골수 세포질량: <25%, 또는 잔여 조혈 세포가 <30%인 경우 25-50% 말초 혈구 감소증(최소 3개 중 2개) 절대 호중구 수(ANC): <500 x 10^9/L 혈소판: <20 x 10^ 9/L 절대 망상적혈구 수: <60 x 10^9/L
- 백혈병이나 MDS의 증거가 없는 환자
- 진단 당시 연령이 25세 미만인 환자
- 에마팔루맙 및 IST에 내성이 있음(표준 기관 기능 기준 사용)
제외 기준:
- 발표 시 통제되지 않은 감염.
- sAA에 대한 이전 치료를 받은 환자.
- 유전성 골수부전이 있는 것으로 알려진 환자
- 텔로미어 테스트, DEB 및 유전학(해당되는 경우) 결과를 포함하여 sAA에 대한 전체 정밀검사를 완료하고 적절한 의지와 이용 가능한 기증자가 있고 그렇지 않으면 시험 등록 후 2주 이내에 HSCT에 입원할 환자
- 백혈병 또는 MDS 환자
- 환자, 부모 또는 보호자가 사전 동의를 제공할 수 없거나 연구 테스트를 포함한 치료 프로토콜을 준수할 수 없는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Emapalumab, 이후 표준 IST
참가자는 먼저 6주 동안 Emapalumab을 받게 됩니다.
에마팔루맙 치료 후 참가자들은 저용량 에마팔루맙 외에 말 항흉선세포 글로불린(hATG)과 사이클로스포린(CsA)이라는 약물을 사용하는 표준 IST를 받게 됩니다.
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Emapalumab은 인터페론 감마(IFNγ) 차단 항체입니다.
다른 이름들:
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실험적: 에마팔루맙, 그 다음 HCT
참가자는 먼저 6주 동안 Emapalumab을 받게 됩니다.
에마팔루맙 치료 후 참가자는 표준 조혈모세포 이식(HCT)을 받게 됩니다.
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Emapalumab은 인터페론 감마(IFNγ) 차단 항체입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최고의 응답
기간: 6주
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연구의 일차 목적은 재생 불량성 빈혈로 새로 진단된 후 치료 시작 후 6주 이내에 혈액학적 회복에 대한 초기 선행 에마팔루맙의 효능을 평가하는 것입니다.
반응은 혈구수에 따라 결정됩니다.
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6주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 5월 21일
기본 완료 (추정된)
2029년 5월 21일
연구 완료 (추정된)
2029년 5월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 21일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 11일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 23-278
- FD-R-008175 (기타 보조금/기금 번호: FDA OOPD)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Memorial Sloan Kettering Cancer Center는 국제 의학 저널 편집자 위원회(ICMJE)와 임상 시험 데이터의 책임 있는 공유에 대한 윤리적 의무를 지지합니다.
프로토콜 요약, 통계 요약 및 사전 동의 양식은 Clinicaltrials.gov에서 제공됩니다.
연방 보조금의 조건으로 필요한 경우, 연구를 지원하는 기타 계약 및/또는 달리 요구되는 경우.
식별되지 않은 개인 참가자 데이터에 대한 요청은 게시 후 12개월부터 게시 후 최대 36개월까지 가능합니다.
원고에 보고된 식별되지 않은 개인 참가자 데이터는 데이터 사용 계약의 조건에 따라 공유되며 승인된 제안에만 사용될 수 있습니다.
crdatashare@mskcc.org로 요청하실 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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