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Uno studio su Emapalumab per l'anemia aplastica pediatrica

11 dicembre 2025 aggiornato da: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Studio di fase 2a/2b Emapalumab: una finestra di opportunità nell’anemia aplastica pediatrica

Lo scopo di questo studio è scoprire se il trattamento iniziale con emapalumab può aiutare nella pianificazione del trattamento dell'sAA (anemia aplastica) e aumentare l'efficacia delle opzioni di trattamento standard.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
  • Numero di telefono: 1-833-MSK-KIDS
  • Email: boelensj@mskcc.org

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Andromachi Scaradavou, MD
  • Numero di telefono: 1-833-MSK-KIDS
  • Email: ScaradaA@mskcc.org

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
        • Contatto:
          • Andromachi Scaradavou, MD
          • Numero di telefono: 1-833-MSK-KIDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
        • Contatto:
          • Tim Olson, MD, PhD
          • Numero di telefono: 800-879-2467
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
        • Contatto:
          • Joe Laver, MD, MHA
          • Numero di telefono: 804-828-9213
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Non ancora reclutamento
        • Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
        • Contatto:
          • Larisa Broglie, MD
          • Numero di telefono: 414-266-2420
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
        • Contatto:
          • Larisa Broglie, MD
          • Numero di telefono: 414-266-2420

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti sottoposti a accertamenti per sospetta sAA di nuova diagnosi:

    • Pazienti con citopenia grave e midollo ipocellulare preoccupanti per sAA
    • Pazienti che soddisfano la definizione di sospetta sAA (Criteri Camitta) come segue:

Cellularità del midollo: <25%, o 25-50% con <30% di cellule ematopoietiche residue Citopenie periferiche (almeno 2 su 3) Conta assoluta dei neutrofili (ANC): <500 x 10^9/L Piastrine: <20 x 10^ Conta assoluta dei reticolociti 9/L: <60 x 10^9/L

  • Pazienti che non hanno evidenza di leucemia o MDS
  • Pazienti < 25 anni di età al momento della diagnosi
  • In grado di tollerare emapalumab e IST (con criteri standard di funzionalità d'organo istituzionale)

Criteri di esclusione:

  • Infezione incontrollata alla presentazione.
  • Pazienti che sono stati sottoposti a precedenti trattamenti per sAA.
  • Pazienti con nota insufficienza ereditaria del midollo osseo
  • Paziente che ha completato un accertamento completo per l'sAA, compresi i risultati dei test dei telomeri, del DEB e della genetica (se applicabile), oltre ad avere un donatore adeguato, consenziente e disponibile e che sarebbe altrimenti ammesso al HSCT entro 2 settimane dall'iscrizione allo studio
  • Pazienti con leucemia o MDS
  • Paziente, genitore o tutore incapace di fornire il consenso informato o incapace di rispettare il protocollo di trattamento, compresi i test di ricerca.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Emapalumab, poi IST standard
I partecipanti riceveranno prima Emapalumab per 6 settimane. Dopo il trattamento con emapalumab, i partecipanti riceveranno IST standard con farmaci chiamati globulina anti-timocita equina (hATG) e ciclosporina (CsA) oltre a una dose inferiore di emapalumab
Biologico: Emapalumab
Emapalumab è un anticorpo bloccante l’interferone gamma (IFNγ).
Altri nomi:
  • Gamifant
Sperimentale: Emapalumab, poi HCT
I partecipanti riceveranno prima Emapalumab per 6 settimane. Dopo il trattamento con emapalumab, i partecipanti verranno sottoposti a un trapianto standard di cellule staminali emopoietiche (HCT).
Biologico: Emapalumab
Emapalumab è un anticorpo bloccante l’interferone gamma (IFNγ).
Altri nomi:
  • Gamifant

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Migliore risposta
Lasso di tempo: 6 settimane
L'obiettivo primario dello studio è valutare l'efficacia iniziale di emapalumab sul recupero ematologico entro 6 settimane dall'inizio della terapia dopo una nuova diagnosi di anemia aplastica. La risposta sarà determinata dall'emocromo.
6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

21 maggio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

21 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23-278
  • FD-R-008175 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA OOPD)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il Memorial Sloan Kettering Cancer Center sostiene il comitato internazionale degli editori di riviste mediche (ICMJE) e l'obbligo etico di condivisione responsabile dei dati provenienti dagli studi clinici. Il riepilogo del protocollo, un riepilogo statistico e il modulo di consenso informato saranno resi disponibili su clinictrials.gov quando richiesto come condizione per i premi federali, altri accordi a sostegno della ricerca e/o come altrimenti richiesto. Le richieste di dati dei singoli partecipanti non identificati possono essere effettuate a partire da 12 mesi dopo la pubblicazione e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione. I dati dei singoli partecipanti non identificati riportati nel manoscritto saranno condivisi secondo i termini di un accordo sull'utilizzo dei dati e potranno essere utilizzati solo per proposte approvate. Le richieste possono essere rivolte a: crdatashare@mskcc.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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