Badanie emapalumabu w leczeniu niedokrwistości aplastycznej u dzieci
11 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Badanie fazy 2a/2b Emapalumab: szansa w leczeniu niedokrwistości aplastycznej u dzieci
Celem tego badania jest sprawdzenie, czy wcześniejsze leczenie emapalumabem może pomóc w planowaniu leczenia sAA (niedokrwistości aplastycznej) i zwiększyć skuteczność standardowych opcji leczenia.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
35
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Numer telefonu: 1-833-MSK-KIDS
- E-mail: boelensj@mskcc.org
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Andromachi Scaradavou, MD
- Numer telefonu: 1-833-MSK-KIDS
- E-mail: ScaradaA@mskcc.org
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Rekrutacyjny
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
Kontakt:
- Andromachi Scaradavou, MD
- Numer telefonu: 1-833-MSK-KIDS
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Rekrutacyjny
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
-
Kontakt:
- Anthony Sabulski, MD
- Numer telefonu: 513-636-3200
- E-mail: anthony.sabulski@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
-
Kontakt:
- Tim Olson, MD, PhD
- Numer telefonu: 800-879-2467
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
- Rekrutacyjny
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
Kontakt:
- Joe Laver, MD, MHA
- Numer telefonu: 804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Jeszcze nie rekrutacja
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
-
Kontakt:
- Larisa Broglie, MD
- Numer telefonu: 414-266-2420
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
Kontakt:
- Larisa Broglie, MD
- Numer telefonu: 414-266-2420
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci poddawani badaniom w kierunku podejrzenia nowo zdiagnozowanego sAA:
- Pacjenci z ciężkimi cytopeniami i hipokomórkowym szpikiem w przypadku sAA
- Pacjenci spełniający następującą definicję podejrzenia sAA (kryteria Camitty):
Komórkowość szpiku: <25% lub 25-50% z <30% pozostałości komórek krwiotwórczych Cytopenia obwodowa (co najmniej 2 z 3) Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC): <500 x 10^9/L Płytki krwi: <20 x 10^ 9/L Bezwzględna liczba retikulocytów: <60 x 10^9/L
- Pacjenci, którzy nie mają dowodów na białaczkę lub MDS
- Pacjenci w wieku < 25 lat w chwili rozpoznania
- Toleruje emapalumab i IST (zgodnie ze standardowymi kryteriami funkcjonowania narządów w placówce)
Kryteria wyłączenia:
- Niekontrolowana infekcja w momencie prezentacji.
- Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni z powodu sAA.
- Pacjenci ze stwierdzoną dziedziczną niewydolnością szpiku kostnego
- Pacjent, który przeszedł pełne badania w kierunku sAA, w tym uzyskał wyniki badań telomerów, DEB i badań genetycznych (jeśli dotyczy), a także posiadał odpowiedniego chętnego i dostępnego dawcę i w przeciwnym razie zostałby przyjęty do HSCT w ciągu 2 tygodni od zapisania się do badania
- Pacjenci z białaczką lub MDS
- Pacjent, rodzic lub opiekun nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody lub nie jest w stanie zastosować się do protokołu leczenia, w tym badań naukowych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Emapalumab, następnie standardowy IST
Uczestnicy będą najpierw otrzymywać Emapalumab przez 6 tygodni.
Po leczeniu emapalumabem uczestnicy otrzymają standardową IST z lekami zwanymi końską globuliną antytymocytową (hATG) i cyklosporyną (CsA) jako dodatek do niższej dawki emapalumabu
|
Emapalumab jest przeciwciałem blokującym interferon gamma (IFNγ).
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Emapalumab, następnie HCT
Uczestnicy będą najpierw otrzymywać Emapalumab przez 6 tygodni.
Po leczeniu emapalumabem uczestnicy zostaną poddani standardowemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT).
|
Emapalumab jest przeciwciałem blokującym interferon gamma (IFNγ).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Najlepsza odpowiedź
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Głównym celem badania jest ocena skuteczności wczesnego podania emapalumabu w zakresie poprawy hematologicznej w ciągu 6 tygodni od rozpoczęcia leczenia po nowym rozpoznaniu niedokrwistości aplastycznej.
Odpowiedź zostanie określona na podstawie liczby krwinek.
|
6 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 maja 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
21 maja 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
21 maja 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 maja 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 maja 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 maja 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 23-278
- FD-R-008175 (Inny numer grantu/finansowania: FDA OOPD)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Memorial Sloan Kettering Cancer Center wspiera międzynarodowy komitet redaktorów czasopism medycznych (ICMJE) i etyczny obowiązek odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych.
Podsumowanie protokołu, podsumowanie statystyczne i formularz świadomej zgody zostaną udostępnione na stronie Clinictrials.gov
gdy jest to wymagane jako warunek przyznania nagród federalnych, innych umów wspierających badania i/lub w innych przypadkach.
Wnioski o ujawnienie danych osobowych uczestników pozbawionych możliwości identyfikacji można składać począwszy od 12 miesięcy po publikacji i przez okres do 36 miesięcy po publikacji.
Zdezidentyfikowane dane poszczególnych uczestników zgłoszone w manuskrypcie zostaną udostępnione zgodnie z warunkami Umowy o wykorzystywaniu danych i mogą być wykorzystywane wyłącznie w przypadku zatwierdzonych propozycji.
Prośby można kierować na adres: crdatashare@mskcc.org.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .