Um estudo de emapalumabe para anemia aplástica pediátrica
11 de dezembro de 2025 atualizado por: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Estudo de Fase 2a/2b Emapalumabe: Uma Janela de Oportunidade na Anemia Aplástica Pediátrica
O objetivo deste estudo é descobrir se o tratamento inicial com emapalumabe pode ajudar no planejamento do tratamento sAA (anemia aplástica) e aumentar a eficácia das opções de tratamento padrão.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
35
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Número de telefone: 1-833-MSK-KIDS
- E-mail: boelensj@mskcc.org
Estude backup de contato
- Nome: Andromachi Scaradavou, MD
- Número de telefone: 1-833-MSK-KIDS
- E-mail: ScaradaA@mskcc.org
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Recrutamento
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
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Contato:
- Andromachi Scaradavou, MD
- Número de telefone: 1-833-MSK-KIDS
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
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Contato:
- Anthony Sabulski, MD
- Número de telefone: 513-636-3200
- E-mail: anthony.sabulski@cchmc.org
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
-
Contato:
- Tim Olson, MD, PhD
- Número de telefone: 800-879-2467
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Recrutamento
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
Contato:
- Joe Laver, MD, MHA
- Número de telefone: 804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Ainda não está recrutando
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
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Contato:
- Larisa Broglie, MD
- Número de telefone: 414-266-2420
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Recrutamento
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
Contato:
- Larisa Broglie, MD
- Número de telefone: 414-266-2420
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes submetidos à investigação por suspeita de SAA recém-diagnosticada:
- Pacientes com citopenias graves e medula hipocelular preocupante para sAA
- Pacientes que atendem à definição de suspeita de SAA (Critérios Camitta) da seguinte forma:
Celularidade da medula: <25%, ou 25-50% com <30% de células hematopoiéticas residuais Citopenias periféricas (pelo menos 2 de 3) Contagem absoluta de neutrófilos (ANC): <500 x 10^9/L Plaquetas: <20 x 10^ Contagem absoluta de reticulócitos 9/L: <60 x 10^9/L
- Pacientes que não apresentam evidência de leucemia ou SMD
- Pacientes < 25 anos de idade no momento do diagnóstico
- Capaz de tolerar emapalumabe e IST (com critérios institucionais padrão de função de órgão)
Critério de exclusão:
- Infecção não controlada na apresentação.
- Pacientes que foram submetidos a tratamento anterior para sAA.
- Pacientes com insuficiência medular hereditária conhecida
- Paciente que completou uma investigação completa para sAA, incluindo resultados de testes de telômeros, DEB e genética (quando aplicável), bem como ter um doador apropriado, disposto e disponível e que de outra forma seria admitido para TCTH dentro de 2 semanas após a inscrição no estudo
- Pacientes com leucemia ou SMD
- Paciente ou pai ou responsável incapaz de dar consentimento informado ou incapaz de cumprir o protocolo de tratamento, incluindo testes de pesquisa.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Emapalumab, depois Padrão IST
Os participantes receberão primeiro Emapalumab por 6 semanas.
Após o tratamento com emapalumabe, os participantes receberão IST padrão com medicamentos chamados globulina antitimócita equina (hATG) e ciclosporina (CsA), além de uma dose menor de emapalumabe
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Emapalumabe é um anticorpo bloqueador de interferon gama (IFNγ)
Outros nomes:
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Experimental: Emapalumabe, depois HCT
Os participantes receberão primeiro Emapalumab por 6 semanas.
Após o tratamento com emapalumabe, os participantes farão um transplante padrão de células-tronco hematopoiéticas (HCT).
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Emapalumabe é um anticorpo bloqueador de interferon gama (IFNγ)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhor resposta
Prazo: 6 semanas
|
O objetivo principal do estudo é avaliar a eficácia do emapalumabe inicial na recuperação hematológica dentro de 6 semanas após o início da terapia após um novo diagnóstico de anemia aplástica.
A resposta será determinada por hemograma.
|
6 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de maio de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
21 de maio de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
21 de maio de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
28 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 23-278
- FD-R-008175 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA OOPD)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O Memorial Sloan Kettering Cancer Center apoia o comitê internacional de editores de revistas médicas (ICMJE) e a obrigação ética de compartilhamento responsável de dados de ensaios clínicos.
O resumo do protocolo, um resumo estatístico e o formulário de consentimento informado serão disponibilizados em clinictrials.gov
quando exigido como condição de concessões federais, outros acordos de apoio à pesquisa e/ou conforme exigido de outra forma.
Solicitações de dados de participantes individuais desidentificados podem ser feitas a partir de 12 meses após a publicação e por até 36 meses após a publicação.
Os dados de participantes individuais desidentificados relatados no manuscrito serão compartilhados sob os termos de um Contrato de Uso de Dados e só poderão ser usados para propostas aprovadas.
As solicitações podem ser feitas para: crdatashare@mskcc.org.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .