Een onderzoek naar emapalumab voor aplastische anemie bij kinderen
11 december 2025 bijgewerkt door: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Fase 2a/2b-onderzoek Emapalumab: een kansrijke kans bij aplastische anemie bij kinderen
Het doel van deze studie is om erachter te komen of een voorafgaande behandeling met emapalumab kan helpen bij de planning van de behandeling met sAA (aplastische anemie) en de effectiviteit van standaardbehandelingsopties kan vergroten.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
35
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Telefoonnummer: 1-833-MSK-KIDS
- E-mail: boelensj@mskcc.org
Studie Contact Back-up
- Naam: Andromachi Scaradavou, MD
- Telefoonnummer: 1-833-MSK-KIDS
- E-mail: ScaradaA@mskcc.org
Studie Locaties
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Werving
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
Contact:
- Andromachi Scaradavou, MD
- Telefoonnummer: 1-833-MSK-KIDS
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Werving
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
-
Contact:
- Anthony Sabulski, MD
- Telefoonnummer: 513-636-3200
- E-mail: anthony.sabulski@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
-
Contact:
- Tim Olson, MD, PhD
- Telefoonnummer: 800-879-2467
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
- Werving
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
Contact:
- Joe Laver, MD, MHA
- Telefoonnummer: 804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Nog niet aan het werven
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
-
Contact:
- Larisa Broglie, MD
- Telefoonnummer: 414-266-2420
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Werving
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
Contact:
- Larisa Broglie, MD
- Telefoonnummer: 414-266-2420
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten die een onderzoek ondergaan wegens vermoedelijk nieuw gediagnosticeerde sAA:
- Patiënten met ernstige cytopenieën en een hypocellulair beenmerg dat verband houdt met sAA
- Patiënten die als volgt voldoen aan de definitie voor vermoedelijke sAA (Camitta Criteria):
Cellulariteit van het beenmerg: <25%, of 25-50% met <30% resterende hematopoëtische cellen Perifere cytopenieën (minstens 2 van de 3) Absoluut aantal neutrofielen (ANC): <500 x 10^9/l Bloedplaatjes: <20 x 10^ 9/L Absoluut aantal reticulocyten: <60 x 10^9/L
- Patiënten die geen aanwijzingen hebben voor leukemie of MDS
- Patiënten < 25 jaar oud op het moment van diagnose
- In staat om emapalumab en IST te tolereren (met standaard institutionele orgaanfunctiecriteria)
Uitsluitingscriteria:
- Ongecontroleerde infectie bij presentatie.
- Patiënten die eerder een behandeling voor sAA hebben ondergaan.
- Patiënten met bekend erfelijk beenmergfalen
- Patiënt die een volledig onderzoek naar sAA heeft voltooid, inclusief de resultaten van telomeertesten, DEB en genetica (indien van toepassing), en die een geschikte bereidwillige en beschikbare donor heeft en anders binnen 2 weken na inschrijving voor het onderzoek zou worden opgenomen voor HSCT
- Patiënten met leukemie of MDS
- Patiënt, ouder of voogd kan geen geïnformeerde toestemming geven of kan zich niet houden aan het behandelprotocol, inclusief onderzoekstests.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Emapalumab en vervolgens standaard IST
Deelnemers krijgen eerst gedurende 6 weken Emapalumab.
Na behandeling met emapalumab krijgen de deelnemers standaard IST met geneesmiddelen genaamd equine anti-thymocyte globuline (hATG) en cyclosporine (CsA), naast een lagere dosis emapalumab.
|
Emapalumab is een interferon-gamma (IFNγ)-blokkerend antilichaam
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Emapalumab en vervolgens HCT
Deelnemers krijgen eerst gedurende 6 weken Emapalumab.
Na behandeling met emapalumab zullen de deelnemers een standaard hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) ondergaan.
|
Emapalumab is een interferon-gamma (IFNγ)-blokkerend antilichaam
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beste reactie
Tijdsspanne: 6 weken
|
Het primaire doel van het onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid van emapalumab in een vroeg stadium op het hematologische herstel binnen 6 weken na aanvang van de behandeling na een nieuwe diagnose van aplastische anemie.
De respons zal worden bepaald aan de hand van het bloedbeeld.
|
6 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 mei 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
21 mei 2029
Studie voltooiing (Geschat)
21 mei 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 mei 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 mei 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 23-278
- FD-R-008175 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA OOPD)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Memorial Sloan Kettering Cancer Center ondersteunt de internationale commissie van medische tijdschriftredacteuren (ICMJE) en de ethische verplichting van het verantwoord delen van gegevens uit klinische onderzoeken.
De protocolsamenvatting, een statistische samenvatting en het formulier voor geïnformeerde toestemming zullen beschikbaar worden gesteld op klinischetrials.gov
indien vereist als voorwaarde voor federale onderscheidingen, andere overeenkomsten ter ondersteuning van het onderzoek en/of zoals anderszins vereist.
Verzoeken om geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers kunnen worden gedaan vanaf 12 maanden na publicatie en tot 36 maanden na publicatie.
Geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers die in het manuscript worden vermeld, worden gedeeld onder de voorwaarden van een gegevensgebruikovereenkomst en mogen alleen worden gebruikt voor goedgekeurde voorstellen.
Verzoeken kunnen worden gedaan aan: crdatashare@mskcc.org.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .