Tutkimus emapalumabista lasten aplastiseen anemiaan
torstai 11. joulukuuta 2025 päivittänyt: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Vaihe 2a/2b Tutkimus Emapalumabi: Mahdollisuuksien ikkuna lasten aplastisessa anemiassa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voiko emapalumabihoito etukäteen auttaa sAA:n (aplastisen anemia) hoidon suunnittelussa ja lisätä standardihoitovaihtoehtojen tehokkuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
35
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Puhelinnumero: 1-833-MSK-KIDS
- Sähköposti: boelensj@mskcc.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Andromachi Scaradavou, MD
- Puhelinnumero: 1-833-MSK-KIDS
- Sähköposti: ScaradaA@mskcc.org
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Rekrytointi
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
Ottaa yhteyttä:
- Andromachi Scaradavou, MD
- Puhelinnumero: 1-833-MSK-KIDS
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
-
Ottaa yhteyttä:
- Anthony Sabulski, MD
- Puhelinnumero: 513-636-3200
- Sähköposti: anthony.sabulski@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
-
Ottaa yhteyttä:
- Tim Olson, MD, PhD
- Puhelinnumero: 800-879-2467
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Rekrytointi
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
Ottaa yhteyttä:
- Joe Laver, MD, MHA
- Puhelinnumero: 804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Ei vielä rekrytointia
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
-
Ottaa yhteyttä:
- Larisa Broglie, MD
- Puhelinnumero: 414-266-2420
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
Ottaa yhteyttä:
- Larisa Broglie, MD
- Puhelinnumero: 414-266-2420
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, joille tehdään hoitoa epäillyn äskettäin diagnosoidun sAA:n vuoksi:
- Potilaat, joilla on vakavia sytopenioita ja hyposellulaarinen luuydin, jotka koskevat sAA:ta
- Potilaat, jotka täyttävät epäillyn sAA:n määritelmän (Camitta-kriteerit) seuraavasti:
Ydinsoluisuus: <25 % tai 25-50 %, kun hematopoieettisia soluja on jäljellä < 30 % Perifeeriset sytopeniat (vähintään 2/3) Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC): <500 x 10^9/l Verihiutaleet: <20 x 10^ 9/l Absoluuttinen retikulosyyttien määrä: <60 x 10^9/l
- Potilaat, joilla ei ole merkkejä leukemiasta tai MDS:stä
- Potilaat, jotka ovat alle 25-vuotiaita diagnoosihetkellä
- Pystyy sietämään emapalumabia ja IST:tä (standardeilla laitostoiminnan kriteereillä)
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsematon infektio esittelyssä.
- Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin hoitoa sAA:n vuoksi.
- Potilaat, joilla on tunnettu perinnöllinen luuytimen vajaatoiminta
- Potilas, joka on suorittanut täydellisen sAA-tutkimuksen, mukaan lukien tulokset telomeeritestauksesta, DEB:stä ja genetiikasta (soveltuvin osin), ja jolla on asianmukainen halukas ja käytettävissä oleva luovuttaja ja joka muussa tapauksessa hänet hyväksyttäisiin HSCT:hen kahden viikon kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta
- Potilaat, joilla on leukemia tai MDS
- Potilas, vanhempi tai huoltaja, joka ei pysty antamaan tietoista suostumusta tai ei pysty noudattamaan hoitokäytäntöä, mukaan lukien tutkimustestit.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Emapalumabi, sitten Standard IST
Osallistujat saavat ensin emapalumabia 6 viikon ajan.
Emapalumabihoidon jälkeen osallistujat saavat tavallisen IST-hoidon, jossa on lääkkeitä, joita kutsutaan hevosen anti-tymosyyttiglobuliiniksi (hATG) ja syklosporiiniksi (CsA) pienemmän emapalumabiannoksen lisäksi.
|
Emapalumabi on gamma-interferoni (IFNγ) estävä vasta-aine
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Emapalumabi, sitten HCT
Osallistujat saavat ensin emapalumabia 6 viikon ajan.
Emapalumabihoidon jälkeen osallistujille tehdään tavallinen hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT).
|
Emapalumabi on gamma-interferoni (IFNγ) estävä vasta-aine
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paras vastaus
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida varhaisen alkuvaiheen emapalumabin tehoa hematologiseen paranemiseen kuuden viikon kuluessa hoidon aloittamisesta uuden aplastisen anemian diagnoosin jälkeen.
Vaste määräytyy verenkuvan perusteella.
|
6 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 21. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 21. toukokuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 21. toukokuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 23-278
- FD-R-008175 (Muu apuraha/rahoitusnumero: FDA OOPD)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Memorial Sloan Kettering Cancer Center tukee kansainvälistä lääketieteellisten lehtien toimittajien komiteaa (ICMJE) ja eettistä velvoitetta kliinisten tutkimusten tietojen vastuulliseen jakamiseen.
Tutkimussuunnitelman yhteenveto, tilastollinen yhteenveto ja tietoinen suostumuslomake ovat saatavilla osoitteessa klinikan.gov.
kun sitä vaaditaan liittovaltion palkintojen, muiden tutkimusta tukevien sopimusten ja/tai muutoin tarpeen mukaan.
Yksittäisten yksittäisten osallistujien tietoja voidaan pyytää 12 kuukauden kuluttua julkaisemisesta ja enintään 36 kuukauden ajan julkaisemisen jälkeen.
Käsikirjoituksessa raportoidut yksilöimättömät yksittäiset osallistujatiedot jaetaan tietojen käyttösopimuksen ehtojen mukaisesti, ja niitä voidaan käyttää vain hyväksyttyihin ehdotuksiin.
Pyynnöt voi lähettää osoitteeseen: crdatashare@mskcc.org.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .