Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie emapalumabu pro dětskou aplastickou anémii

11. prosince 2025 aktualizováno: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Fáze 2a/2b studie Emapalumab: Okno příležitosti u dětské aplastické anémie

Účelem této studie je zjistit, zda může úvodní léčba emapalumabem pomoci při plánování léčby sAA (aplastická anémie) a zvýšit efektivitu standardních léčebných možností.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

35

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
  • Telefonní číslo: 1-833-MSK-KIDS
  • E-mail: boelensj@mskcc.org

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Andromachi Scaradavou, MD
  • Telefonní číslo: 1-833-MSK-KIDS
  • E-mail: ScaradaA@mskcc.org

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
        • Kontakt:
          • Andromachi Scaradavou, MD
          • Telefonní číslo: 1-833-MSK-KIDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
        • Kontakt:
          • Tim Olson, MD, PhD
          • Telefonní číslo: 800-879-2467
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
        • Kontakt:
          • Joe Laver, MD, MHA
          • Telefonní číslo: 804-828-9213
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Zatím nenabíráme
        • Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
        • Kontakt:
          • Larisa Broglie, MD
          • Telefonní číslo: 414-266-2420
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
        • Kontakt:
          • Larisa Broglie, MD
          • Telefonní číslo: 414-266-2420

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti podstupující vyšetření pro podezření na nově diagnostikovanou sAA:

    • Pacienti s těžkými cytopeniemi a hypocelulární kostní dření týkající se sAA
    • Pacienti, kteří splňují následující definici pro podezření na sAA (Camitta Criteria):

Celularita kostní dřeně: <25% nebo 25-50% s <30% reziduálních hematopoetických buněk Periferní cytopenie (alespoň 2 ze 3) Absolutní počet neutrofilů (ANC): <500 x 10^9/L Krevní destičky: <20 x 10^ 9/l absolutní počet retikulocytů: <60 x 10^9/l

  • Pacienti, kteří nemají známky leukémie nebo MDS
  • Pacienti ve věku < 25 let v době diagnózy
  • Schopný tolerovat emapalumab a IST (se standardními kritérii institucionální funkce orgánů)

Kritéria vyloučení:

  • Nekontrolovaná infekce při prezentaci.
  • Pacienti, kteří podstoupili předchozí léčbu sAA.
  • Pacienti se známým dědičným selháním kostní dřeně
  • Pacient, který dokončil úplné vyšetření na sAA, včetně zpětných výsledků z testování telomer, DEB a genetiky (pokud je to možné), stejně jako má vhodného ochotného a dostupného dárce a jinak by byl přijat na HSCT do 2 týdnů od zařazení do studie
  • Pacienti s leukémií nebo MDS
  • Pacient nebo rodič nebo opatrovník není schopen dát informovaný souhlas nebo není schopen dodržovat léčebný protokol včetně výzkumných testů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Emapalumab, poté Standardní IST
Účastníci budou nejprve dostávat emapalumab po dobu 6 týdnů. Po léčbě emapalumabem dostanou účastníci kromě nižší dávky emapalumabu standardní IST s léky nazývanými koňský anti-thymocytární globulin (hATG) a cyklosporin (CsA).
Biologický: Emapalumab
Emapalumab je protilátka blokující interferon gama (IFNγ).
Ostatní jména:
  • Gamifant
Experimentální: Emapalumab, poté HCT
Účastníci budou nejprve dostávat emapalumab po dobu 6 týdnů. Po léčbě emapalumabem bude účastníkům standardní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT).
Biologický: Emapalumab
Emapalumab je protilátka blokující interferon gama (IFNγ).
Ostatní jména:
  • Gamifant

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlepší odezva
Časové okno: 6 týdnů
Primárním cílem studie je zhodnotit účinnost časného předběžného emapalumabu na hematologické zotavení do 6 týdnů od zahájení terapie po nové diagnóze aplastické anémie. Odpověď bude určena krevním obrazem.
6 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

21. května 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

21. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

28. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 23-278
  • FD-R-008175 (Jiné číslo grantu/financování: FDA OOPD)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Memorial Sloan Kettering Cancer Center podporuje mezinárodní výbor editorů lékařských časopisů (ICMJE) a ​​etický závazek odpovědného sdílení dat z klinických studií. Shrnutí protokolu, statistické shrnutí a formulář informovaného souhlasu budou k dispozici na webu Clinictrials.gov je-li to vyžadováno jako podmínka federálních cen, jiných dohod podporujících výzkum a/nebo podle jiných požadavků. Žádosti o neidentifikované údaje jednotlivých účastníků lze podávat počínaje 12 měsíci po zveřejnění a až 36 měsíců po zveřejnění. Identifikovaná data jednotlivých účastníků uvedená v rukopisu budou sdílena podle podmínek smlouvy o používání dat a mohou být použita pouze pro schválené návrhy. Žádosti lze zasílat na adresu: crdatashare@mskcc.org.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Emapalumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit