En studie av Emapalumab for pediatrisk aplastisk anemi
11. desember 2025 oppdatert av: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Fase 2a/2b-studie Emapalumab: Et vindu av muligheter ved pediatrisk aplastisk anemi
Hensikten med denne studien er å finne ut om forhåndsbehandling med emapalumab kan hjelpe i planlegging av sAA (Aplastisk anemi) behandling og øke effektiviteten til standard behandlingsalternativer.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
35
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Telefonnummer: 1-833-MSK-KIDS
- E-post: boelensj@mskcc.org
Studer Kontakt Backup
- Navn: Andromachi Scaradavou, MD
- Telefonnummer: 1-833-MSK-KIDS
- E-post: ScaradaA@mskcc.org
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Rekruttering
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
Ta kontakt med:
- Andromachi Scaradavou, MD
- Telefonnummer: 1-833-MSK-KIDS
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
-
Ta kontakt med:
- Anthony Sabulski, MD
- Telefonnummer: 513-636-3200
- E-post: anthony.sabulski@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
-
Ta kontakt med:
- Tim Olson, MD, PhD
- Telefonnummer: 800-879-2467
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
- Rekruttering
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
Ta kontakt med:
- Joe Laver, MD, MHA
- Telefonnummer: 804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Har ikke rekruttert ennå
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
-
Ta kontakt med:
- Larisa Broglie, MD
- Telefonnummer: 414-266-2420
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Rekruttering
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
Ta kontakt med:
- Larisa Broglie, MD
- Telefonnummer: 414-266-2420
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasienter som gjennomgår behandling for mistenkt nylig diagnostisert sAA:
- Pasienter med alvorlige cytopenier og hypocellulær marg angående sAA
- Pasienter som oppfyller definisjonen for mistenkt sAA (Cmitta Criteria) som følger:
Margcellularitet: <25 %, eller 25-50 % med <30 % gjenværende hematopoietiske celler Perifere cytopenier (minst 2 av 3) Absolutt antall nøytrofiler (ANC): <500 x 10^9/L Blodplater: <20 x 10^ 9/L Absolutt retikulocyttantall: <60 x 10^9/L
- Pasienter som ikke har tegn på leukemi eller MDS
- Pasienter < 25 år ved diagnosetidspunktet
- I stand til å tolerere emapalumab og IST (med standard institusjonelle organfunksjonskriterier)
Ekskluderingskriterier:
- Ukontrollert infeksjon ved presentasjon.
- Pasienter som har gjennomgått tidligere behandling for sAA.
- Pasienter med kjent arvelig benmargssvikt
- Pasient som har fullført en fullstendig oppfølging for sAA inkludert å ha resultater tilbake fra telomertesting, DEB og genetikk (når det er aktuelt), i tillegg til å ha en passende villig og tilgjengelig donor og ellers ville bli innlagt for HSCT innen 2 uker etter påmelding til studien
- Pasienter med leukemi eller MDS
- Pasient eller forelder eller foresatt kan ikke gi informert samtykke eller kan ikke overholde behandlingsprotokollen inkludert forskningstester.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Emapalumab, deretter Standard IST
Deltakerne vil først motta Emapalumab i 6 uker.
Etter behandling med emapalumab vil deltakerne få standard IST med legemidler kalt equine anti-thymocyte globulin (hATG) og cyclosporin (CsA) i tillegg til en lavere dose emapalumab
|
Emapalumab er et interferon gamma (IFNγ) blokkerende antistoff
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Emapalumab, deretter HCT
Deltakerne vil først motta Emapalumab i 6 uker.
Etter behandling med emapalumab vil deltakerne ha en standard hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT).
|
Emapalumab er et interferon gamma (IFNγ) blokkerende antistoff
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beste respons
Tidsramme: 6 uker
|
Hovedmålet med studien er å vurdere effekten av tidlig på forhånd emapalumab på hematologisk utvinning innen 6 uker etter oppstart av behandlingen etter en ny diagnose av aplastisk anemi.
Responsen vil bli bestemt av blodtelling.
|
6 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. mai 2024
Primær fullføring (Antatt)
21. mai 2029
Studiet fullført (Antatt)
21. mai 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. mai 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. mai 2024
Først lagt ut (Faktiske)
28. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 23-278
- FD-R-008175 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA OOPD)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Memorial Sloan Kettering Cancer Center støtter den internasjonale komiteen for medisinske tidsskriftredaktører (ICMJE) og den etiske forpliktelsen til ansvarlig deling av data fra kliniske studier.
Protokollsammendraget, et statistisk sammendrag og skjema for informert samtykke vil bli gjort tilgjengelig på clinicaltrials.gov
når det kreves som en betingelse for føderale priser, andre avtaler som støtter forskningen og/eller som på annen måte kreves.
Forespørsler om avidentifiserte individuelle deltakerdata kan gjøres fra og med 12 måneder etter publisering og i opptil 36 måneder etter publisering.
Avidentifiserte individuelle deltakerdata rapportert i manuskriptet vil bli delt under vilkårene i en databruksavtale og kan kun brukes til godkjente forslag.
Forespørsler kan sendes til: crdatashare@mskcc.org.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .