Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Emapalumab til pædiatrisk aplastisk anæmi

11. december 2025 opdateret af: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Fase 2a/2b undersøgelse Emapalumab: Et vindue af muligheder i pædiatrisk aplastisk anæmi

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om forhåndsbehandling med emapalumab kan hjælpe med planlægning af sAA (Aplastisk Anæmi) behandling og øge effektiviteten af ​​standardbehandlingsmuligheder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
  • Telefonnummer: 1-833-MSK-KIDS
  • E-mail: boelensj@mskcc.org

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Andromachi Scaradavou, MD
  • Telefonnummer: 1-833-MSK-KIDS
  • E-mail: ScaradaA@mskcc.org

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
        • Kontakt:
          • Andromachi Scaradavou, MD
          • Telefonnummer: 1-833-MSK-KIDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
        • Kontakt:
          • Tim Olson, MD, PhD
          • Telefonnummer: 800-879-2467
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
        • Kontakt:
          • Joe Laver, MD, MHA
          • Telefonnummer: 804-828-9213
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
        • Kontakt:
          • Larisa Broglie, MD
          • Telefonnummer: 414-266-2420
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
        • Kontakt:
          • Larisa Broglie, MD
          • Telefonnummer: 414-266-2420

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der gennemgår undersøgelse for mistanke om nyligt diagnosticeret sAA:

    • Patienter med svære cytopenier og en hypocellulær marv vedrørende sAA
    • Patienter, der opfylder definitionen for formodet sAA (Cmitta Criteria) som følger:

Marrow Cellularity: <25 % eller 25-50 % med <30 % resterende hæmatopoietiske celler Perifere cytopenier (mindst 2 af 3) Absolut neutrofiltal (ANC): <500 x 10^9/L Blodplader: <20 x 10^ 9/L Absolut retikulocytantal: <60 x 10^9/L

  • Patienter, der ikke har tegn på leukæmi eller MDS
  • Patienter < 25 år på diagnosetidspunktet
  • I stand til at tolerere emapalumab og IST (med standard institutionelle organfunktionskriterier)

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrolleret infektion ved præsentation.
  • Patienter, der har gennemgået tidligere behandling for sAA.
  • Patienter med kendt arvelig knoglemarvssvigt
  • Patient, der har gennemført en fuldstændig oparbejdning for sAA, inklusive resultater tilbage fra telomertestning, DEB og genetik (hvis relevant), samt har en passende villig og tilgængelig donor og ellers ville blive indlagt til HSCT inden for 2 uger efter tilmelding til forsøget
  • Patienter med leukæmi eller MDS
  • Patient eller forælder eller værge ude af stand til at give informeret samtykke eller ude af stand til at overholde behandlingsprotokollen, herunder forskningstests.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Emapalumab, derefter Standard IST
Deltagerne vil først modtage Emapalumab i 6 uger. Efter behandling med emapalumab vil deltagerne modtage standard IST med lægemidler kaldet equine anti-thymocyt globulin (hATG) og cyclosporin (CsA) foruden en lavere dosis emapalumab
Biologisk: Emapalumab
Emapalumab er et interferon gamma (IFNγ) blokerende antistof
Andre navne:
  • Gamifant
Eksperimentel: Emapalumab, derefter HCT
Deltagerne vil først modtage Emapalumab i 6 uger. Efter behandling med emapalumab vil deltagerne have en standard hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT).
Biologisk: Emapalumab
Emapalumab er et interferon gamma (IFNγ) blokerende antistof
Andre navne:
  • Gamifant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedste svar
Tidsramme: 6 uger
Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten af ​​tidlig upfront emapalumab på hæmatologisk genopretning inden for 6 uger efter start af behandlingen efter en ny diagnose af aplastisk anæmi. Respons vil blive bestemt af blodtælling.
6 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

21. maj 2029

Studieafslutning (Anslået)

21. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

28. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23-278
  • FD-R-008175 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA OOPD)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Memorial Sloan Kettering Cancer Center støtter den internationale komité af medicinske tidsskriftsredaktører (ICMJE) og den etiske forpligtelse til ansvarlig deling af data fra kliniske forsøg. Protokolresuméet, et statistisk resumé og informeret samtykkeformular vil blive gjort tilgængelige på clinicaltrials.gov når det er påkrævet som en betingelse for føderale priser, andre aftaler, der understøtter forskningen og/eller efter behov. Anmodninger om afidentificerede individuelle deltagerdata kan indgives begyndende 12 måneder efter offentliggørelsen og i op til 36 måneder efter offentliggørelsen. Afidentificerede individuelle deltagerdata rapporteret i manuskriptet vil blive delt i henhold til vilkårene i en databrugsaftale og må kun bruges til godkendte forslag. Anmodninger kan rettes til: crdatashare@mskcc.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med Emapalumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner