Un estudio de emapalumab para la anemia aplásica pediátrica
11 de diciembre de 2025 actualizado por: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Estudio de fase 2a/2b Emapalumab: una ventana de oportunidad en la anemia aplásica pediátrica
El propósito de este estudio es descubrir si el tratamiento inicial con emapalumab puede ayudar en la planificación del tratamiento de sAA (anemia aplásica) y aumentar la eficacia de las opciones de tratamiento estándar.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
35
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Número de teléfono: 1-833-MSK-KIDS
- Correo electrónico: boelensj@mskcc.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Andromachi Scaradavou, MD
- Número de teléfono: 1-833-MSK-KIDS
- Correo electrónico: ScaradaA@mskcc.org
Ubicaciones de estudio
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Reclutamiento
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
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Contacto:
- Andromachi Scaradavou, MD
- Número de teléfono: 1-833-MSK-KIDS
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
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Contacto:
- Anthony Sabulski, MD
- Número de teléfono: 513-636-3200
- Correo electrónico: anthony.sabulski@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
-
Contacto:
- Tim Olson, MD, PhD
- Número de teléfono: 800-879-2467
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Reclutamiento
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
Contacto:
- Joe Laver, MD, MHA
- Número de teléfono: 804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Aún no reclutando
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
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Contacto:
- Larisa Broglie, MD
- Número de teléfono: 414-266-2420
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
Contacto:
- Larisa Broglie, MD
- Número de teléfono: 414-266-2420
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes sometidos a análisis por sospecha de SAA recién diagnosticada:
- Pacientes con citopenias severas y médula hipocelular preocupantes de sAA
- Pacientes que cumplen con la definición de sospecha de SAA (Criterios de Camitta) de la siguiente manera:
Celularidad de la médula ósea: <25%, o 25-50% con <30% de células hematopoyéticas residuales Citopenias periféricas (al menos 2 de 3) Recuento absoluto de neutrófilos (RAN): <500 x 10^9/L Plaquetas: <20 x 10^ 9/L Recuento absoluto de reticulocitos: <60 x 10^9/L
- Pacientes que no tienen evidencia de leucemia o MDS.
- Pacientes < 25 años de edad al momento del diagnóstico
- Capaz de tolerar emapalumab e IST (con criterios institucionales estándar de función de órganos)
Criterio de exclusión:
- Infección no controlada en el momento de la presentación.
- Pacientes que hayan recibido tratamiento previo para sAA.
- Pacientes con insuficiencia de médula ósea hereditaria conocida
- Paciente que ha completado un estudio completo para sAA, incluidos los resultados de las pruebas de telómeros, DEB y genética (cuando corresponda), además de tener un donante disponible y dispuesto y que, de lo contrario, sería admitido para un TCMH dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción en el ensayo.
- Pacientes con leucemia o MDS.
- Paciente, padre o tutor incapaz de dar su consentimiento informado o incapaz de cumplir con el protocolo de tratamiento, incluidas las pruebas de investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Emapalumab, luego IST estándar
Los participantes recibirán primero Emapalumab durante 6 semanas.
Después del tratamiento con emapalumab, los participantes recibirán IST estándar con medicamentos llamados globulina antitimocítica equina (hATG) y ciclosporina (CsA), además de una dosis más baja de emapalumab.
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Emapalumab es un anticuerpo bloqueador del interferón gamma (IFNγ)
Otros nombres:
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Experimental: Emapalumab, luego HCT
Los participantes recibirán primero Emapalumab durante 6 semanas.
Después del tratamiento con emapalumab, los participantes recibirán un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCH) estándar.
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Emapalumab es un anticuerpo bloqueador del interferón gamma (IFNγ)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mejor respuesta
Periodo de tiempo: 6 semanas
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El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia de emapalumab inicial temprano en la recuperación hematológica dentro de las 6 semanas posteriores al inicio de la terapia después de un nuevo diagnóstico de anemia aplásica.
La respuesta estará determinada por el hemograma.
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6 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de mayo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
21 de mayo de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
21 de mayo de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
28 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 23-278
- FD-R-008175 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA OOPD)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Memorial Sloan Kettering Cancer Center apoya al comité internacional de editores de revistas médicas (ICMJE) y la obligación ética de compartir responsablemente los datos de los ensayos clínicos.
El resumen del protocolo, un resumen estadístico y el formulario de consentimiento informado estarán disponibles en Clinicaltrials.gov.
cuando sea necesario como condición para otorgamientos federales, otros acuerdos que respalden la investigación y/o cuando se requiera de otro modo.
Las solicitudes de datos de participantes individuales no identificados se pueden realizar a partir de 12 meses después de la publicación y hasta 36 meses después de la publicación.
Los datos de los participantes individuales no identificados informados en el manuscrito se compartirán según los términos de un Acuerdo de uso de datos y solo podrán usarse para propuestas aprobadas.
Las solicitudes pueden realizarse a: crdatashare@mskcc.org.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .