Une étude sur l'Emapalumab pour l'anémie aplasique pédiatrique
11 décembre 2025 mis à jour par: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Étude de phase 2a/2b Emapalumab : une fenêtre d'opportunité dans l'anémie aplasique pédiatrique
Le but de cette étude est de déterminer si un traitement initial par l'emapalumab peut aider à la planification du traitement de l'AAs (anémie aplasique) et augmenter l'efficacité des options de traitement standard.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
35
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 1-833-MSK-KIDS
- E-mail: boelensj@mskcc.org
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Andromachi Scaradavou, MD
- Numéro de téléphone: 1-833-MSK-KIDS
- E-mail: ScaradaA@mskcc.org
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Recrutement
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
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Contact:
- Andromachi Scaradavou, MD
- Numéro de téléphone: 1-833-MSK-KIDS
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Recrutement
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
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Contact:
- Anthony Sabulski, MD
- Numéro de téléphone: 513-636-3200
- E-mail: anthony.sabulski@cchmc.org
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
-
Contact:
- Tim Olson, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 800-879-2467
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
- Recrutement
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
Contact:
- Joe Laver, MD, MHA
- Numéro de téléphone: 804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Pas encore de recrutement
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
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Contact:
- Larisa Broglie, MD
- Numéro de téléphone: 414-266-2420
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Recrutement
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
Contact:
- Larisa Broglie, MD
- Numéro de téléphone: 414-266-2420
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Oui
La description
Critère d'intégration:
Patients soumis à un examen pour une suspicion d'AAs nouvellement diagnostiqué :
- Patients présentant des cytopénies sévères et une moelle hypocellulaire préoccupante pour les AAs
- Patients qui répondent à la définition de suspicion d'AAAS (critères de Camitta) comme suit :
Cellularité de la moelle osseuse : <25 %, ou 25 à 50 % avec <30 % de cellules hématopoïétiques résiduelles Cytopénies périphériques (au moins 2 sur 3) Nombre absolu de neutrophiles (ANC) : <500 x 10^9/L Plaquettes : <20 x 10^ 9/L Nombre absolu de réticulocytes : <60 x 10^9/L
- Patients qui ne présentent aucun signe de leucémie ou de SMD
- Patients < 25 ans au moment du diagnostic
- Capable de tolérer l'emapalumab et l'IST (avec les critères standard de fonctionnement des organes institutionnels)
Critère d'exclusion:
- Infection incontrôlée lors de la présentation.
- Patients ayant déjà subi un traitement contre le SAA.
- Patients présentant une insuffisance médullaire héréditaire connue
- Patient qui a effectué un bilan complet pour le sAA, y compris les résultats des tests des télomères, du DEB et de la génétique (le cas échéant), ainsi que la présence d'un donneur approprié, volontaire et disponible, et qui serait autrement admis pour une GCSH dans les 2 semaines suivant son inscription à l'essai.
- Patients atteints de leucémie ou de SMD
- Patient ou parent ou tuteur incapable de donner son consentement éclairé ou incapable de se conformer au protocole de traitement, y compris les tests de recherche.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Emapalumab, puis IST standard
Les participants recevront d'abord de l'Emapalumab pendant 6 semaines.
Après un traitement par emapalumab, les participants recevront une IST standard avec des médicaments appelés globuline antithymocytaire équine (hATG) et cyclosporine (CsA) en plus d'une dose plus faible d'emapalumab.
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L'Emapalumab est un anticorps bloquant l'interféron gamma (IFNγ)
Autres noms:
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Expérimental: Emapalumab, puis HCT
Les participants recevront d'abord de l'Emapalumab pendant 6 semaines.
Après un traitement par emapalumab, les participants subiront une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) standard.
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L'Emapalumab est un anticorps bloquant l'interféron gamma (IFNγ)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Meilleure réponse
Délai: 6 semaines
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L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité de l'emapalumab initial sur la récupération hématologique dans les 6 semaines suivant le début du traitement après un nouveau diagnostic d'anémie aplasique.
La réponse sera déterminée par la formule sanguine.
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6 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 mai 2024
Achèvement primaire (Estimé)
21 mai 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
21 mai 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 mai 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 mai 2024
Première publication (Réel)
28 mai 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 23-278
- FD-R-008175 (Autre subvention/numéro de financement: FDA OOPD)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Le Memorial Sloan Kettering Cancer Center soutient le comité international des éditeurs de revues médicales (ICMJE) et l'obligation éthique de partage responsable des données issues des essais cliniques.
Le résumé du protocole, un résumé statistique et le formulaire de consentement éclairé seront disponibles sur Clinicaltrials.gov
lorsque cela est requis comme condition des subventions fédérales, d'autres accords soutenant la recherche et/ou si cela est autrement requis.
Les demandes de données anonymisées sur les participants individuels peuvent être effectuées à partir de 12 mois après la publication et jusqu'à 36 mois après la publication.
Les données individuelles des participants anonymisées rapportées dans le manuscrit seront partagées selon les termes d'un accord d'utilisation des données et ne pourront être utilisées que pour les propositions approuvées.
Les demandes peuvent être adressées à : crdatashare@mskcc.org.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .