Исследование применения эмапалумаба при детской апластической анемии
11 декабря 2025 г. обновлено: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Исследование фазы 2a/2b эмапалумаба: окно возможностей в лечении детской апластической анемии
Цель этого исследования — выяснить, может ли предварительное лечение эмапалумабом помочь в планировании лечения сАА (апластической анемии) и повысить эффективность стандартных вариантов лечения.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
35
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Jaap Jan Boelens, MD, PhD
- Номер телефона: 1-833-MSK-KIDS
- Электронная почта: boelensj@mskcc.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Andromachi Scaradavou, MD
- Номер телефона: 1-833-MSK-KIDS
- Электронная почта: ScaradaA@mskcc.org
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Рекрутинг
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
Контакт:
- Andromachi Scaradavou, MD
- Номер телефона: 1-833-MSK-KIDS
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Рекрутинг
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
-
Контакт:
- Anthony Sabulski, MD
- Номер телефона: 513-636-3200
- Электронная почта: anthony.sabulski@cchmc.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia (Data Collection AND Specimen Analysis)
-
Контакт:
- Tim Olson, MD, PhD
- Номер телефона: 800-879-2467
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23219
- Рекрутинг
- Virginia Commonwealth University (Data Collection Only )
-
Контакт:
- Joe Laver, MD, MHA
- Номер телефона: 804-828-9213
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Еще не набирают
- Medical College of Wisconsin (Data Collection AND Data Analysis)
-
Контакт:
- Larisa Broglie, MD
- Номер телефона: 414-266-2420
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Wisconsin (Data Collection Only)
-
Контакт:
- Larisa Broglie, MD
- Номер телефона: 414-266-2420
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
Пациенты, проходящие обследование по поводу подозрения на впервые выявленную сАА:
- Пациенты с выраженными цитопениями и гипоцеллюлярным костным мозгом, относящиеся к сАА
- Пациенты, соответствующие определению подозреваемой сАА (критерии Камитты):
Клетчатость костного мозга: <25% или 25-50% с <30% остаточных гемопоэтических клеток. Периферическая цитопения (по крайней мере 2 из 3). Абсолютное число нейтрофилов (АНК): <500 x 10^9/л Тромбоциты: <20 x 10^. 9/л Абсолютное количество ретикулоцитов: <60 x 10^9/л
- Пациенты, у которых нет признаков лейкемии или МДС
- Пациенты < 25 лет на момент постановки диагноза
- Способен переносить эмапалумаб и IST (со стандартными институциональными критериями функции органа)
Критерий исключения:
- Неконтролируемая инфекция при поступлении.
- Пациенты, ранее проходившие лечение по поводу сАА.
- Пациенты с известной наследственной недостаточностью костного мозга
- Пациент, прошедший полное обследование на предмет САА, включая результаты тестирования теломер, DEB и генетики (если применимо), а также имеющий соответствующего желающего и доступного донора и в противном случае был бы госпитализирован для ТГСК в течение 2 недель после включения в исследование.
- Пациенты с лейкемией или МДС
- Пациент, родитель или опекун не могут дать информированное согласие или не могут соблюдать протокол лечения, включая исследовательские тесты.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эмапалумаб, затем стандартный IST
Участники сначала получат эмапалумаб в течение 6 недель.
После лечения эмапалумабом участники будут получать стандартный IST с препаратами, называемыми лошадиным антитимоцитарным глобулином (hATG) и циклоспорином (CsA), в дополнение к более низкой дозе эмапалумаба.
|
Эмапалумаб представляет собой антитело, блокирующее гамма-интерферон (IFNγ).
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Эмапалумаб, затем HCT
Участники сначала получат эмапалумаб в течение 6 недель.
После лечения эмапалумабом участникам будет проведена стандартная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HCT).
|
Эмапалумаб представляет собой антитело, блокирующее гамма-интерферон (IFNγ).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Лучший ответ
Временное ограничение: 6 недель
|
Основная цель исследования — оценить эффективность раннего применения эмапалумаба на гематологическое восстановление в течение 6 недель после начала терапии после нового диагноза апластической анемии.
Реакция будет определяться анализом крови.
|
6 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Andromachi Scaradavou, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 мая 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
21 мая 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
21 мая 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 23-278
- FD-R-008175 (Другой номер гранта/финансирования: FDA OOPD)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Онкологический центр Мемориала Слоана-Кеттеринга поддерживает международный комитет редакторов медицинских журналов (ICMJE) и этическое обязательство ответственного обмена данными клинических исследований.
Краткое изложение протокола, статистическое резюме и форма информированного согласия будут доступны на сайте Clinicaltrials.gov.
когда это требуется в качестве условия для получения федеральных наград, других соглашений, поддерживающих исследование, и/или в других случаях.
Запросы на обезличенные данные отдельных участников могут быть сделаны через 12 месяцев после публикации и в течение 36 месяцев после публикации.
Обезличенные данные отдельных участников, представленные в рукописи, будут переданы в соответствии с условиями Соглашения об использовании данных и могут использоваться только для утвержденных предложений.
Запросы можно направлять по адресу: crdatashare@mskcc.org.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .