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自己免疫性肺肺胞性タンパク質症（aPAP）の小児参加者に対する吸入モルグラモスチム。

2026年2月17日 更新者：Savara Inc.

自己免疫性肺肺胞性タンパク質症（aPAP）の小児参加者を対象とした吸入モルグラモスチムの有効性と安全性を評価するための非盲検多施設臨床研究。

この非盲検試験の目標は、6 歳から 18 歳までの小児患者を対象とした自己免疫性肺胞蛋白症 (aPAP) の治療法としてモルグラモスチムを研究することです。 回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。

aPAP の小児患者における呼吸検査および呼吸活動に対するモルグラモスチムの効果、および aPAP の小児患者におけるモルグラモスチムの安全性。

これは非盲検試験です。参加者全員がモルグラモスチムによる治療を受けます。

患者は次のことを行います。

  • モルグラモスチムを 1 日 1 回ネブライザーで 12 か月間毎日服用します。
  • 約12週間ごとにクリニックを訪れ、診察や検査を受けてください。
  • 酸素の使用状況を日記に記録してください。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、自己免疫性肺肺胞蛋白症（aPAP）と診断された6歳から18歳までの小児被験者を対象とした介入的非盲検、単群、多施設共同研究である。

aPAP の診断は、抗 GM-CSF 抗体検査および患者の症状に基づく PAP と一致する病歴、肺の高解像度コンピューター断層撮影、肺生検または気管支肺胞洗浄細胞診によって確認される必要があります。

この研究は、4週間のスクリーニング期間とそれに続く48週間の非盲検治療期間で構成されます。 48週間の治療または早期中止が完了した後、被験者は4週間の安全性追跡期間に入ります。 治療期間は最長 48 週間、試験期間は最長 56 週間となります。 試験期間中、aPAPが悪化した場合の応急処置として肺洗浄が認められる。

研究の種類

介入

入学 (推定)

5

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • ドイツ
      • München、ドイツ、80337
        • 募集
        • Ludwig Maximilians Universität München - Dr. von Haunersches Kinderspital - Kinderklinik und Kinderpoliklinik
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • インフォームドコンセントおよびインフォームドコンセント（該当する場合）に署名した時点で、6 歳以上 18 歳未満であること。
  • -肺生検、気管支肺胞洗浄細胞診、または胸部の高解像度コンピューター断層撮影の検査に基づいて、肺肺胞タンパク症の病歴がある。
  • aPAPを確認する血清抗GM-CSF自己抗体検査結果が陽性である。
  • スクリーニング時に予測される一酸化炭素（DLCO）に対するヘモグロビン（Hb）調整後の肺の拡散能力が 70% 以下である。

除外基準:

  • 遺伝性（先天性）または続発性PAP、あるいは界面活性剤産生の代謝障害と診断されている。
  • ベースラインから1か月以内に肺洗浄（WLL）による治療を受けている

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：モルグラモスチム
モルグラモスチム 300 mcg を 1 日 1 回ネブライザーで 48 週間投与。
薬：モルグラモスチム
モルグラモスチムのネブライザー溶液は、高分子量の生物学的化合物の送達用に最適化された独自のネブライザーを使用して 1 日 1 回投与されます。
他の名前：
  • 組換えヒト顆粒球マクロファージコロニー刺激因子 (rhGM-CSF)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DLCO
時間枠：24週間
Hb 調整後のベースラインからの予測 DLCO % の変化。
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DLCO
時間枠：48週間
ベースラインからの Hb 調整済み予測 DLCO % の変化。
48週間
徒歩6分
時間枠：24週間
徒歩 6 分の距離 (6MWD) におけるベースラインからの絶対変化
24週間
徒歩6分
時間枠：48週間
徒歩 6 分の距離 (6MWD) におけるベースラインからの絶対変化。
48週間
PedsQL
時間枠：24週間
小児生活の質 (PedsQLTM) の汎用コア スケール スコアのベースラインからの変化。
24週間
PedsQL
時間枠：48週間
小児生活の質 (PedsQLTM) の汎用コア スケール スコアのベースラインからの変化。
48週間
酸素飽和度 (SpO2)
時間枠：24週間
酸素飽和度（SpO2）のベースラインからの絶対変化
24週間
酸素飽和度 (SpO2)
時間枠：48週間
酸素飽和度（SpO2）のベースラインからの絶対変化
48週間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象
時間枠：48週間
有害事象 (AE) には、肺機能検査および安全性検査室評価での臨床的に重要な所見と、特別に関心のある有害事象 (AESI、過敏症および胸痛) が含まれます。
48週間
抗GM-CSF抗体力価
時間枠：0、4、12、24、48、52週目
抗GM-CSF抗体の力価
0、4、12、24、48、52週目
FEV1
時間枠：24週間と48週間
1 秒間の努力呼気量 (FEV1) のベースラインからの変化 (% 予測)
24週間と48週間
FVC
時間枠：24週間と48週間
努力肺活量 (FVC) のベースラインからの変化 (% 予測)
24週間と48週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Savara Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Matthias Griese, MD,、Ludwig Maximilians Universität München

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年10月22日

一次修了 (推定)

2027年6月1日

研究の完了 (推定)

2027年12月1日

試験登録日

最初に提出

2024年5月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年5月22日

最初の投稿 (実際)

2024年5月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月17日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SAV006-04

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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