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자가면역 폐포 단백질증(aPAP)이 있는 소아 참가자의 흡입된 몰그라모스팀.

2026년 2월 17일 업데이트: Savara Inc.

자가면역 폐포 단백질증(aPAP)이 있는 소아 참가자를 대상으로 흡입형 몰그라모스팀의 효능과 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 임상 연구.

이 공개 라벨 연구의 목표는 6세에서 18세 사이의 소아 환자를 대상으로 자가면역 폐포 단백증(aPAP) 치료제로서 몰그라모스팀을 연구하는 것입니다. 답변하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.

aPAP가 있는 소아 환자의 호흡 테스트 및 활동에 대한 몰그라모스팀의 효과와 aPAP가 있는 소아 환자의 몰그라모스팀의 안전성.

이는 공개 연구입니다. 모든 참가자는 몰그라모스팀으로 치료를 받게 됩니다.

환자는:

  • 12개월 동안 매일 분무기를 통해 몰그라모스팀을 하루에 한 번 복용하세요.
  • 약 12주에 한 번씩 병원을 방문하여 검진과 검사를 받으세요.
  • 산소 사용에 대한 일기를 작성하십시오.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 자가면역 폐포 단백질증(aPAP) 진단을 받은 6~18세의 소아 피험자를 대상으로 한 중재적 개방 라벨, 단일군, 다기관 연구입니다.

aPAP의 진단은 항GM-CSF 항체 검사와 환자 증상, 폐 고해상도 컴퓨터 단층촬영, 폐 생검 또는 기관지폐포 세척 세포검사를 기반으로 PAP와 호환되는 병력을 통해 확인해야 합니다.

본 연구는 4주간의 스크리닝 기간과 48주간의 공개 치료 기간으로 구성됩니다. 48주간의 치료 또는 조기 중단을 완료한 후 피험자는 4주간의 안전성 추적 기간에 진입하게 됩니다. 최대 치료기간은 48주이며, 최대 연구기간은 56주이다. 시험 기간 동안 aPAP가 악화되는 경우 구조 치료로 폐 세척이 허용됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

5

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 사전 동의 및 사전 동의(해당되는 경우)에 서명할 당시 6세 이상 18세 미만이어야 합니다.
  • 폐 생검, 기관지폐포 세척 세포검사 또는 흉부 고해상도 컴퓨터 단층 촬영 검사를 기반으로 폐포 단백증 병력이 있는 경우.
  • aPAP를 확인하는 양성 혈청 항-GM-CSF 자가항체 검사 결과가 있어야 합니다.
  • 스크리닝에서 예측된 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 헤모글로빈(Hb) 조정 확산 능력이 70% 미만이어야 합니다.

제외 기준:

  • 유전성(선천성) 또는 이차성 PAP 진단을 받았거나 계면활성제 생산의 대사 장애가 있는 경우.
  • 기준일로부터 1개월 이내에 폐세척(WLL) 치료를 받은 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 몰그라모스팀
Molgramostim 300mcg는 48주 동안 분무기를 통해 매일 1회 투여되었습니다.
의약품: 몰그라모스팀
Molgramostim 네뷸라이저 솔루션은 고분자량 생물학적 화합물의 전달에 최적화된 독점적인 네뷸라이저를 사용하여 1일 1회 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 재조합 인간 과립구-대식세포 콜로니 자극 인자(rhGM-CSF).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DLCO
기간: 24주
기준선에서 Hb 조정된 % 예측 DLCO의 변화입니다.
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DLCO
기간: 48주
기준선에서 Hb 조정된 % 예측 DLCO의 변화입니다.
48주
도보 6분 거리
기간: 24주
도보 6분거리 기준선 대비 절대변화량(6MWD)
24주
도보 6분 거리
기간: 48주
도보 6분 거리 기준선에서 절대 변화(6MWD).
48주
PedsQL
기간: 24주
소아 삶의 질(PedsQLTM) 일반 핵심 척도 점수의 기준선과의 변화.
24주
PedsQL
기간: 48주
소아 삶의 질(PedsQLTM) 일반 핵심 척도 점수의 기준선과의 변화.
48주
산소 포화도(SpO2)
기간: 24주
기준선 대비 산소 포화도(SpO2)의 절대 변화
24주
산소 포화도(SpO2)
기간: 48주
기준선 대비 산소 포화도(SpO2)의 절대 변화
48주

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 48주
폐 기능 검사 및 안전성 실험실 평가에 대한 임상적으로 중요한 결과와 특별한 관심이 있는 부작용(AESI, 과민증 및 흉통)을 포함한 부작용(AE).
48주
항-GM-CSF Ab 역가
기간: 0주, 4주, 12주, 24주, 48주, 52주
항-GM-CSF 항체의 역가
0주, 4주, 12주, 24주, 48주, 52주
FEV1
기간: 24주 및 48주
1초 강제 호기량(FEV1)의 기준선 대비 변화(% 예측)
24주 및 48주
FVC
기간: 24주 및 48주
강제 폐활량(FVC)의 기준선 대비 변화(% 예측)
24주 및 48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Savara Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 10월 22일

기본 완료 (추정된)

2027년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 5월 22일

처음 게시됨 (실제)

2024년 5월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 17일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SAV006-04

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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