Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ингаляционный молграмостим у детей с аутоиммунным легочным альвеолярным протеинозом (aPAP).

17 февраля 2026 г. обновлено: Savara Inc.

Открытое многоцентровое клиническое исследование по оценке эффективности и безопасности ингаляционного молграмостима у педиатрических участников с аутоиммунным легочным альвеолярным протеинозом (aPAP).

Целью этого открытого исследования является изучение молграмостима в качестве средства лечения аутоиммунного легочного альвеолярного протеиноза (АПАП) у педиатрических пациентов в возрасте от 6 до 18 лет. Основные вопросы, на которые он призван ответить:

Влияние молграмостима на дыхательные пробы и активность у педиатрических больных с апАП и безопасность молграмостима у педиатрических больных с апАП.

Это открытое исследование: все участники будут получать лечение молграмостимом.

Пациенты будут:

  • Принимайте молграмостим один раз в день через небулайзер каждый день в течение 12 месяцев.
  • Посещайте клинику примерно каждые 12 недель для осмотров и анализов.
  • Ведите дневник использования кислорода.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это интервенционное открытое одногрупповое многоцентровое исследование с участием детей в возрасте от 6 до 18 лет, у которых диагностирован аутоиммунный легочный альвеолярный протеиноз (aPAP).

Диагноз aPAP должен быть подтвержден тестом на антитела к GM-CSF и анамнезом, совместимым с PAP, на основании симптомов пациента, компьютерной томографии легких с высоким разрешением, биопсии легких или цитологического исследования бронхоальвеолярного лаважа.

Исследование состоит из 4-недельного периода скрининга, за которым следует 48-недельный период открытого лечения. После завершения 48-недельного лечения или досрочного прекращения лечения субъекты вступают в 4-недельный период наблюдения за безопасностью. Максимальная продолжительность лечения составляет 48 недель, а максимальный период исследования — 56 недель. Во время исследования будет разрешено промывание легких в качестве экстренной терапии в случае ухудшения состояния апАП.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

5

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Германия
      • München, Германия, 80337
        • Рекрутинг
        • Ludwig Maximilians Universität München - Dr. von Haunersches Kinderspital - Kinderklinik und Kinderpoliklinik
        • Контакт:
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Быть в возрасте ≥6 и <18 лет на момент подписания информированного согласия и информированного согласия (если применимо).
  • В анамнезе имеется легочный альвеолярный протеиноз, подтвержденный биопсией легкого, цитологическим исследованием бронхоальвеолярного лаважа или компьютерной томограммой грудной клетки высокого разрешения.
  • Иметь положительный результат теста на аутоантитела к GM-CSF в сыворотке, подтверждающий aPAP.
  • Иметь скорректированную по гемоглобину (Hb) диффузионную способность легких по монооксиду углерода (DLCO) ≤70%, прогнозируемую при скрининге.

Критерий исключения:

  • Имеют диагноз наследственного (врожденного) или вторичного ПАП или метаболического нарушения продукции сурфактанта.
  • Прошли лечение промыванием легких (WLL) в течение 1 месяца от исходного уровня.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: молграмостим
Молграмостим в дозе 300 мкг вводился один раз в день через небулайзер в течение 48 недель.
Лекарство: Молграмостим
Раствор Молграмостима для небулайзера будет вводиться один раз в день с использованием запатентованного небулайзера, оптимизированного для доставки высокомолекулярных биологических соединений.
Другие имена:
  • Рекомбинантный человеческий гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор (rhGM-CSF).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ДЛКО
Временное ограничение: 24 недели
Изменение прогнозируемого DLCO с поправкой на уровень Hb по сравнению с базовым уровнем.
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ДЛКО
Временное ограничение: 48 недель
Изменение прогнозируемого DLCO с поправкой на уровень Hb по сравнению с базовым уровнем.
48 недель
6 минут пешком
Временное ограничение: 24 недели
Абсолютное изменение по сравнению с базовым уровнем на расстоянии 6 минут ходьбы (6MWD)
24 недели
6 минут пешком
Временное ограничение: 48 недель
Абсолютное изменение по сравнению с базовым уровнем на расстоянии 6 минут ходьбы (6MWD).
48 недель
ПедсQL
Временное ограничение: 24 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя качества жизни детей (PedsQLTM) по общей базовой шкале.
24 недели
ПедсQL
Временное ограничение: 48 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя качества жизни детей (PedsQLTM) по общей базовой шкале.
48 недель
Насыщение кислородом (SpO2)
Временное ограничение: 24 недели
Абсолютное изменение насыщения кислородом (SpO2) по сравнению с исходным уровнем.
24 недели
Насыщение кислородом (SpO2)
Временное ограничение: 48 недель
Абсолютное изменение насыщения кислородом (SpO2) по сравнению с исходным уровнем.
48 недель

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 48 недель
Нежелательные явления (НЯ), включая клинически значимые результаты тестов функции легких и лабораторных оценок безопасности, а также нежелательные явления, представляющие особый интерес (НПСИ; гиперчувствительность и боль в груди).
48 недель
Титр антител к GM-CSF
Временное ограничение: 0, 4, 12, 24, 48 и 52 недели
Титры антител против GM-CSF
0, 4, 12, 24, 48 и 52 недели
ОФВ1
Временное ограничение: 24 и 48 недель
Изменение объема форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) по сравнению с исходным уровнем (прогнозируемый %)
24 и 48 недель
ФЖЕЛ
Временное ограничение: 24 и 48 недель
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с базовым уровнем (прогнозируемый %)
24 и 48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Savara Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 октября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 мая 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SAV006-04

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться