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Molgramostim per via inalatoria in partecipanti pediatrici con proteinasi alveolare polmonare autoimmune (aPAP).

17 febbraio 2026 aggiornato da: Savara Inc.

Uno studio clinico multicentrico in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di molgramostim per via inalatoria in partecipanti pediatrici con proteinasi alveolare polmonare autoimmune (aPAP).

L'obiettivo di questo studio in aperto è studiare molgramostim come trattamento per la proteinosi alveolare polmonare autoimmune (aPAP) in pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 18 anni. Le principali domande a cui si propone di rispondere sono:

L'effetto di molgramostim sui test respiratori e sull'attività nei pazienti pediatrici con aPAP e la sicurezza di molgramostim nei pazienti pediatrici con aPAP.

Questo è uno studio in aperto: tutti i partecipanti riceveranno un trattamento con molgramostim.

I pazienti:

  • Assumere molgramostim una volta al giorno tramite nebulizzatore ogni giorno per 12 mesi.
  • Visitare la clinica circa ogni 12 settimane per controlli ed esami.
  • Tieni un diario di qualsiasi utilizzo di ossigeno.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio interventistico in aperto, a braccio singolo, multicentrico, condotto su soggetti pediatrici, di età compresa tra 6 e 18 anni, a cui è stata diagnosticata una proteinasi alveolare polmonare autoimmune (aPAP).

La diagnosi di aPAP deve essere confermata da un test degli anticorpi anti-GM-CSF e da un'anamnesi compatibile con PAP basata sui sintomi del paziente, tomografia computerizzata ad alta risoluzione del polmone, biopsia polmonare o citologia del lavaggio broncoalveolare.

Lo studio consiste in un periodo di screening di 4 settimane seguito da un periodo di trattamento in aperto di 48 settimane. Dopo aver completato il trattamento di 48 settimane o la sospensione anticipata, i soggetti entreranno in un periodo di follow-up di sicurezza di 4 settimane. La durata massima del trattamento è di 48 settimane e il periodo massimo di studio sarà di 56 settimane. Durante lo studio sarà consentito il lavaggio polmonare come trattamento di salvataggio in caso di peggioramento dell'aPAP.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

5

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere un'età ≥ 6 e < 18 anni al momento della firma del consenso informato e del consenso informato (se applicabile).
  • Avere una storia di proteinosi alveolare polmonare, basata sull'esame di una biopsia polmonare, citologia del lavaggio broncoalveolare o una tomografia computerizzata ad alta risoluzione del torace.
  • Avere un risultato positivo al test degli autoanticorpi anti-GM-CSF nel siero che confermi l'aPAP.
  • Avere una capacità di diffusione polmonare corretta per l'emoglobina (Hb) per il monossido di carbonio (DLCO) ≤70% prevista allo screening.

Criteri di esclusione:

  • Avere una diagnosi di PAP ereditaria (congenita) o secondaria o di un disturbo metabolico della produzione di tensioattivo.
  • Sono stati sottoposti a trattamento con lavaggio polmonare (WLL) entro 1 mese dal basale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: molgramostim
Molgramostim 300 mcg somministrato una volta al giorno tramite nebulizzatore per 48 settimane.
Droga: Molgramostim
La soluzione nebulizzante di Molgramostim verrà somministrata una volta al giorno utilizzando un nebulizzatore brevettato ottimizzato per la somministrazione di composti biologici ad alto peso molecolare.
Altri nomi:
  • Fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi umani ricombinanti (rhGM-CSF).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
DLCO
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della percentuale di DLCO prevista corretta per Hb rispetto al basale.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
DLCO
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione della percentuale di DLCO prevista aggiustata per Hb rispetto al basale.
48 settimane
6 minuti a piedi
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale nella distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD)
24 settimane
6 minuti a piedi
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale nella distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD).
48 settimane
PedsQL
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala core generica sulla qualità della vita pediatrica (PedsQLTM).
24 settimane
PedsQL
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala core generica sulla qualità della vita pediatrica (PedsQLTM).
48 settimane
Saturazione di ossigeno (SpO2)
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale della saturazione di ossigeno (SpO2)
24 settimane
Saturazione di ossigeno (SpO2)
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale della saturazione di ossigeno (SpO2)
48 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 48 settimane
Eventi avversi (AE), inclusi risultati clinicamente significativi su test di funzionalità polmonare e valutazioni di laboratorio sulla sicurezza ed eventi avversi di particolare interesse (AESI; ipersensibilità e dolore toracico).
48 settimane
Titolo Ab anti-GM-CSF
Lasso di tempo: 0, 4, 12,24,48 e 52 settimane
Titoli di anticorpi anti-GM-CSF
0, 4, 12,24,48 e 52 settimane
FEV1
Lasso di tempo: 24 e 48 settimane
Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) (% previsto)
24 e 48 settimane
FVC
Lasso di tempo: 24 e 48 settimane
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) (% prevista)
24 e 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Savara Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SAV006-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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