Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Molgramostim inhalé chez les participants pédiatriques atteints de protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune (aPAP).

17 février 2026 mis à jour par: Savara Inc.

Une étude clinique ouverte et multicentrique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du molgramostim inhalé chez les participants pédiatriques atteints de protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune (aPAP).

Le but de cette étude ouverte est d'étudier le molgramostim comme traitement de la protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune (aPAP) chez les patients pédiatriques âgés de 6 à 18 ans. Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :

L'effet du molgramostim sur les tests respiratoires et l'activité chez les patients pédiatriques atteints d'aPAP et la sécurité du molgramostim chez les patients pédiatriques atteints d'aPAP.

Il s'agit d'une étude ouverte : tous les participants recevront un traitement par molgramostim.

Les patients :

  • Prenez du molgramostim une fois par jour via un nébuliseur tous les jours pendant 12 mois.
  • Visitez la clinique environ toutes les 12 semaines pour des examens et des tests.
  • Tenez un journal de toute utilisation d’oxygène.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude interventionnelle ouverte, à un seul bras et multicentrique chez des sujets pédiatriques, âgés de 6 à 18 ans, qui reçoivent un diagnostic de protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune (aPAP).

Le diagnostic d'aPAP doit être confirmé par un test d'anticorps anti-GM-CSF et des antécédents compatibles avec la PAP basés sur les symptômes du patient, une tomodensitométrie à haute résolution du poumon, une biopsie pulmonaire ou une cytologie de lavage broncho-alvéolaire.

L'étude consiste en une période de sélection de 4 semaines suivie d'une période de traitement ouverte de 48 semaines. Après avoir terminé le traitement de 48 semaines ou un retrait anticipé, les sujets entreront dans une période de suivi de sécurité de 4 semaines. La durée maximale du traitement est de 48 semaines et la période d'étude maximale sera de 56 semaines. Pendant l'essai, un lavage pulmonaire sera autorisé comme traitement de secours en cas d'aggravation de l'aPAP.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

5

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Être âgé de ≥6 ans et <18 ans, au moment de la signature du consentement éclairé et de l'assentiment éclairé (le cas échéant).
  • Avoir des antécédents de protéinose alvéolaire pulmonaire, sur la base de l'examen d'une biopsie pulmonaire, d'une cytologie de lavage broncho-alvéolaire ou d'une tomodensitométrie à haute résolution de la poitrine.
  • Avoir un résultat positif au test sérique d’auto-anticorps anti-GM-CSF confirmant l’aPAP.
  • Avoir une capacité de diffusion pulmonaire ajustée en fonction de l'hémoglobine (Hb) pour le monoxyde de carbone (DLCO) ≤ 70 % prévu lors du dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Avoir un diagnostic de PAP héréditaire (congénitale) ou secondaire, ou un trouble métabolique de la production de surfactant.
  • Avoir suivi un traitement par Lung Lavage (WLL) dans le mois suivant la ligne de base

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: molgramostim
Molgramostim 300 mcg administré une fois par jour par nébuliseur pendant 48 semaines.
Médicament: Molgramostim
La solution de nébuliseur Molgramostim sera administrée une fois par jour à l'aide d'un nébuliseur exclusif optimisé pour l'administration de composés biologiques de haut poids moléculaire.
Autres noms:
  • Facteur de stimulation des colonies de granulocytes et de macrophages humains recombinant (rhGM-CSF).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
DLCO
Délai: 24 semaines
Changement du % de DLCO prévu ajusté en fonction de l'Hb par rapport à la ligne de base.
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
DLCO
Délai: 48 semaines
Changement du % de DLCO prévu ajusté en fonction de l'Hb par rapport à la ligne de base.
48 semaines
6 minutes à pied
Délai: 24 semaines
Changement absolu par rapport à la ligne de base à 6 minutes de marche (6 MWD)
24 semaines
6 minutes à pied
Délai: 48 semaines
Changement absolu par rapport à la ligne de base à 6 minutes à pied (6MWD).
48 semaines
PedsQL
Délai: 24 semaines
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'échelle de base générique de la qualité de vie pédiatrique (PedsQLTM).
24 semaines
PedsQL
Délai: 48 semaines
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'échelle de base générique de la qualité de vie pédiatrique (PedsQLTM).
48 semaines
Saturation en oxygène (SpO2)
Délai: 24 semaines
Changement absolu par rapport à la ligne de base de la saturation en oxygène (SpO2)
24 semaines
Saturation en oxygène (SpO2)
Délai: 48 semaines
Changement absolu par rapport à la ligne de base de la saturation en oxygène (SpO2)
48 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: 48 semaines
Événements indésirables (EI), y compris les résultats cliniquement significatifs des tests de la fonction pulmonaire et des évaluations de sécurité en laboratoire, ainsi que les événements indésirables d'intérêt particulier (AESI ; hypersensibilité et douleurs thoraciques).
48 semaines
Titre Ab anti-GM-CSF
Délai: 0, 4, 12,24,48 et 52 semaines
Titres d'anticorps anti-GM-CSF
0, 4, 12,24,48 et 52 semaines
VEMS1
Délai: 24 et 48 semaines
Changement par rapport à la ligne de base du volume expiratoire forcé en une seconde (VEMS) (% prédit)
24 et 48 semaines
CVF
Délai: 24 et 48 semaines
Changement par rapport à la valeur de référence de la capacité vitale forcée (CVF) (% prévu)
24 et 48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Savara Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2024

Première publication (Réel)

29 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SAV006-04

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner