Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Geïnhaleerde Molgramostim bij pediatrische deelnemers met auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose (aPAP).

17 februari 2026 bijgewerkt door: Savara Inc.

Een open-label, multicenter klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van geïnhaleerde Molgramostim te evalueren bij pediatrische deelnemers met auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose (aPAP).

Het doel van deze open-label studie is om molgramostim te bestuderen als behandeling voor auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose (aPAP) bij pediatrische patiënten tussen 6 en 18 jaar. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

Het effect van molgramostim op ademhalingstests en activiteit bij pediatrische patiënten met aPAP en de veiligheid van molgramostim bij pediatrische patiënten met aPAP.

Dit is een open-label onderzoek: alle deelnemers krijgen een behandeling met molgramostim.

Patiënten zullen:

  • Neem molgramostim eenmaal daags via een vernevelaar gedurende 12 maanden.
  • Bezoek de kliniek ongeveer elke 12 weken voor controles en tests.
  • Houd een dagboek bij van elk zuurstofgebruik.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een interventioneel open-label, eenarmig, multicenter onderzoek bij pediatrische proefpersonen in de leeftijd van 6 tot en met 18 jaar, bij wie de diagnose auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose (aPAP) is gesteld.

De diagnose van aPAP moet worden bevestigd door een anti-GM-CSF-antilichaamtest en een voorgeschiedenis die compatibel is met PAP, gebaseerd op symptomen van de patiënt, computertomografie met hoge resolutie van de long, longbiopsie of bronchoalveolaire lavagecytologie.

Het onderzoek bestaat uit een screeningperiode van 4 weken, gevolgd door een open-label behandelingsperiode van 48 weken. Na voltooiing van de 48 weken durende behandeling of vroegtijdige stopzetting gaan de proefpersonen een veiligheidsfollow-upperiode van 4 weken in. De maximale behandelingsduur is 48 weken en de maximale onderzoeksperiode is 56 weken. Tijdens de proef zal longspoeling worden toegestaan ​​als noodbehandeling in geval van verergering van aPAP.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

5

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ≥6 en <18 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming en geïnformeerde instemming (indien van toepassing).
  • Een voorgeschiedenis heeft van pulmonale alveolaire proteïnose, gebaseerd op onderzoek van een longbiopsie, bronchoalveolaire lavagecytologie of een computertomogram met hoge resolutie van de borstkas.
  • Zorg voor een positief serum anti-GM-CSF auto-antilichaamtestresultaat dat aPAP bevestigt.
  • Een voor hemoglobine (Hb) aangepast diffusievermogen van de long voor koolmonoxide (DLCO) ≤70% hebben, voorspeld bij screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Een diagnose heeft van erfelijke (congenitale) of secundaire PAP, of een metabolische stoornis van de productie van oppervlakteactieve stoffen.
  • Binnen 1 maand na baseline een behandeling met longlavage (WLL) hebben ondergaan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: molgramostim
Molgramostim 300 mcg, eenmaal daags toegediend via een vernevelaar gedurende 48 weken.
Geneesmiddel: Molgramostim
De Molgramostim-verneveloplossing wordt eenmaal daags toegediend met behulp van een gepatenteerde vernevelaar die is geoptimaliseerd voor de toediening van biologische verbindingen met een hoog molecuulgewicht.
Andere namen:
  • Recombinante menselijke granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (rhGM-CSF).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
DLCO
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in het voor Hb gecorrigeerde percentage voorspelde DLCO ten opzichte van de uitgangswaarde.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
DLCO
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering in het voor Hb gecorrigeerde % voorspelde DLCO ten opzichte van de uitgangswaarde.
48 weken
6 minuten loopafstand
Tijdsspanne: 24 weken
Absolute verandering ten opzichte van de basislijn op 6 minuten loopafstand (6MWD)
24 weken
6 minuten loopafstand
Tijdsspanne: 48 weken
Absolute verandering ten opzichte van de basislijn op 6 minuten loopafstand (6MWD).
48 weken
PedsQL
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de pediatrische kwaliteit van leven (PedsQLTM) Generieke kernschaalscore.
24 weken
PedsQL
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de pediatrische kwaliteit van leven (PedsQLTM) Generieke kernschaalscore.
48 weken
Zuurstofverzadiging (SpO2)
Tijdsspanne: 24 weken
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in zuurstofverzadiging (SpO2)
24 weken
Zuurstofverzadiging (SpO2)
Tijdsspanne: 48 weken
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in zuurstofverzadiging (SpO2)
48 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 48 weken
Bijwerkingen (AE's), inclusief klinisch significante bevindingen uit longfunctietests en veiligheidslaboratoriumbeoordelingen en bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's; overgevoeligheid en pijn op de borst).
48 weken
Anti-GM-CSF Ab-titer
Tijdsspanne: 0, 4, 12,24,48 en 52 weken
Titers van anti-GM-CSF-antilichamen
0, 4, 12,24,48 en 52 weken
FEV1
Tijdsspanne: 24 en 48 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in geforceerd uitademingsvolume in één seconde (FEV1) (% voorspeld)
24 en 48 weken
FVC
Tijdsspanne: 24 en 48 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in geforceerde vitale capaciteit (FVC) (% voorspeld)
24 en 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Savara Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SAV006-04

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren