Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wziewny molgramostym u pacjentów pediatrycznych z autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych (aPAP).

17 lutego 2026 zaktualizowane przez: Savara Inc.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa wziewnego molgramostymu u dzieci i młodzieży z autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych (aPAP).

Celem tego otwartego badania jest zbadanie stosowania molgramostymu w leczeniu autoimmunologicznej proteinozy pęcherzyków płucnych (aPAP) u dzieci i młodzieży w wieku od 6 do 18 lat. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

Wpływ molgramostymu na testy oddechowe i aktywność u dzieci i młodzieży z aPAP oraz bezpieczeństwo molgramostymu u dzieci i młodzieży z aPAP.

Jest to badanie otwarte: wszyscy uczestnicy będą otrzymywać leczenie molgramostymem.

Pacjenci będą:

  • Przyjmuj molgramostim raz dziennie przez nebulizator codziennie przez 12 miesięcy.
  • Odwiedzaj klinikę mniej więcej co 12 tygodni w celu przeprowadzenia kontroli i testów.
  • Prowadź dziennik wszelkich zastosowań tlenu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to interwencyjne, otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie z udziałem dzieci i młodzieży w wieku od 6 do 18 lat, u których zdiagnozowano autoimmunologiczną proteinozę pęcherzyków płucnych (aPAP).

Rozpoznanie aPAP należy potwierdzić badaniem na obecność przeciwciał anty-GM-CSF oraz wywiadem zgodnym z PAP na podstawie objawów pacjenta, tomografii komputerowej płuc o wysokiej rozdzielczości, biopsji płuc lub cytologii płukania oskrzelowo-pęcherzykowego.

Badanie składa się z 4-tygodniowego okresu przesiewowego, po którym następuje 48-tygodniowy okres leczenia metodą otwartej próby. Po ukończeniu 48-tygodniowego leczenia lub wcześniejszym wycofaniu leku pacjenci rozpoczną 4-tygodniowy okres obserwacji dotyczący bezpieczeństwa. Maksymalny czas trwania leczenia wynosi 48 tygodni, a maksymalny okres badania – 56 tygodni. Podczas badania dozwolone będzie płukanie płuc jako leczenie doraźne w przypadku pogorszenia aPAP.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

5

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć ≥6 i <18 lat w momencie podpisywania świadomej zgody i świadomej zgody (jeśli dotyczy).
  • Czy w przeszłości występowała proteinoza pęcherzyków płucnych, stwierdzona na podstawie badania biopsji płuc, cytologii płukania oskrzelowo-pęcherzykowego lub tomogramu komputerowego klatki piersiowej o wysokiej rozdzielczości.
  • Mieć dodatni wynik testu autoprzeciwciał anty-GM-CSF w surowicy potwierdzający aPAP.
  • Mieć zdolność dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla (DLCO) dostosowaną do hemoglobiny (Hb) ≤70% przewidywaną podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznano dziedziczną (wrodzoną) lub wtórną PAP lub zaburzenie metaboliczne związane z wytwarzaniem środków powierzchniowo czynnych.
  • Przeszli leczenie metodą płukania płuc (WLL) w ciągu 1 miesiąca od wizyty początkowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: molgramostym
Molgramostim 300 mcg podawany raz dziennie przez nebulizator przez 48 tygodni.
Lek: Molgramostim
Roztwór do nebulizatora Molgramostim będzie podawany raz dziennie przy użyciu opatentowanego nebulizatora zoptymalizowanego pod kątem dostarczania związków biologicznych o dużej masie cząsteczkowej.
Inne nazwy:
  • Rekombinowany ludzki czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (rhGM-CSF).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
DLCO
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana % przewidywanego DLCO skorygowanego o Hb w stosunku do wartości wyjściowych.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
DLCO
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana % przewidywanego DLCO skorygowanego o Hb w porównaniu z wartością wyjściową .
48 tygodni
Odległość 6 minut spacerem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Bezwzględna zmiana w porównaniu z wartością bazową w odległości 6-minutowego spaceru (6MWD)
24 tygodnie
Odległość 6 minut spacerem
Ramy czasowe: 48 tygodni
Bezwzględna zmiana w porównaniu z wartością bazową w odległości 6-minutowego spaceru (6MWD).
48 tygodni
PedsQL
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku w ogólnej skali podstawowej jakości życia dzieci (PedsQLTM).
24 tygodnie
PedsQL
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku w ogólnej skali podstawowej jakości życia dzieci (PedsQLTM).
48 tygodni
Nasycenie tlenem (SpO2)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w nasyceniu tlenem (SpO2)
24 tygodnie
Nasycenie tlenem (SpO2)
Ramy czasowe: 48 tygodni
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w nasyceniu tlenem (SpO2)
48 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 48 tygodni
Zdarzenia niepożądane (AE), w tym istotne klinicznie wyniki badań czynności płuc i ocen laboratoryjnych bezpieczeństwa oraz zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI; nadwrażliwość i ból w klatce piersiowej).
48 tygodni
Miano Ab anty-GM-CSF
Ramy czasowe: 0, 4, 12, 24, 48 i 52 tygodnie
Miana przeciwciał anty-GM-CSF
0, 4, 12, 24, 48 i 52 tygodnie
FEV1
Ramy czasowe: 24 i 48 tygodni
Zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (FEV1) w porównaniu z wartością wyjściową (% wartości przewidywanej)
24 i 48 tygodni
FVC
Ramy czasowe: 24 i 48 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie wymuszonej pojemności życiowej (FVC) (% wartości przewidywanej)
24 i 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Savara Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 października 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SAV006-04

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj