Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhalační molgramostim u pediatrických účastníků s autoimunitní plicní alveolární proteinózou (aPAP).

17. února 2026 aktualizováno: Savara Inc.

Otevřená, multicentrická klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti inhalačního molgramostimu u pediatrických účastníků s autoimunitní plicní alveolární proteinózou (aPAP).

Cílem této otevřené studie je studovat molgramostim jako léčbu autoimunitní plicní alveolární proteinózy (aPAP) u dětských pacientů ve věku 6 až 18 let. Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:

Vliv molgramostimu na dechové testy a aktivitu u dětských pacientů s aPAP a bezpečnost molgramostimu u dětských pacientů s aPAP.

Toto je otevřená studie: všichni účastníci budou léčeni molgramostimem.

Pacienti budou:

  • Užívejte molgramostim jednou denně pomocí nebulizátoru každý den po dobu 12 měsíců.
  • Navštivte kliniku přibližně každých 12 týdnů na kontroly a testy.
  • Veďte si deník o jakékoli spotřebě kyslíku.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o intervenční otevřenou, jednoramennou, multicentrickou studii u pediatrických pacientů ve věku 6 až 18 let, u kterých je diagnostikována autoimunitní plicní alveolární proteinóza (aPAP).

Diagnóza aPAP by měla být potvrzena testem na protilátky proti GM-CSF a anamnézou kompatibilní s PAP na základě symptomů pacienta, počítačovou tomografií plic s vysokým rozlišením, plicní biopsií nebo cytologií bronchoalveolární laváže.

Studie sestává ze 4týdenního screeningového období následovaného 48týdenním obdobím otevřené léčby. Po dokončení 48týdenní léčby nebo předčasného vysazení vstoupí subjekty do 4týdenního bezpečnostního sledovacího období. Maximální délka léčby je 48 týdnů a maximální doba studie bude 56 týdnů. Během studie bude povolena laváž plic jako záchranná léčba v případě zhoršení aPAP.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

5

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Být ve věku ≥6 a <18 let v době podpisu informovaného souhlasu a informovaného souhlasu (pokud je to relevantní).
  • Mít v anamnéze plicní alveolární proteinózu na základě vyšetření plicní biopsie, cytologie bronchoalveolární laváže nebo počítačového tomogramu hrudníku s vysokým rozlišením.
  • Mějte pozitivní výsledek testu autoprotilátek proti GM-CSF v séru potvrzující aPAP.
  • Mít hemoglobinem (Hb) upravenou difuzní kapacitu plic pro oxid uhelnatý (DLCO) ≤ 70 % předpokládanou při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Mít diagnostikovanou dědičnou (vrozenou) nebo sekundární PAP, případně metabolickou poruchu tvorby surfaktantu.
  • Podstoupili léčbu Lung Lavage (WLL) do 1 měsíce od výchozího stavu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: molgramostim
Molgramostim 300 mcg podávaný jednou denně pomocí nebulizátoru po dobu 48 týdnů.
Lék: Molgramostim
Roztok pro rozprašování Molgramostim bude podáván jednou denně pomocí patentovaného rozprašovače optimalizovaného pro dodávání biologických sloučenin s vysokou molekulovou hmotností.
Ostatní jména:
  • Rekombinantní lidský faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů (rhGM-CSF).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DLCO
Časové okno: 24 týdnů
Změna v % předpokládaného DLCO upraveného o Hb oproti výchozí hodnotě.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DLCO
Časové okno: 48 týdnů
Změna v % předpokládaného DLCO upraveného o Hb oproti výchozí hodnotě.
48 týdnů
6 minut chůze
Časové okno: 24 týdnů
Absolutní změna od základní linie ve vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD)
24 týdnů
6 minut chůze
Časové okno: 48 týdnů
Absolutní změna od základní linie ve vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD).
48 týdnů
PedsQL
Časové okno: 24 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre generické základní škály kvality života u dětí (PedsQLTM).
24 týdnů
PedsQL
Časové okno: 48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre generické základní škály kvality života u dětí (PedsQLTM).
48 týdnů
Nasycení kyslíkem (SpO2)
Časové okno: 24 týdnů
Absolutní změna od základní hodnoty v saturaci kyslíkem (SpO2)
24 týdnů
Nasycení kyslíkem (SpO2)
Časové okno: 48 týdnů
Absolutní změna od základní hodnoty v saturaci kyslíkem (SpO2)
48 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 48 týdnů
Nežádoucí příhody (AE), včetně klinicky významných nálezů při testech funkce plic a laboratorních hodnocení bezpečnosti a nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI; hypersenzitivita a bolest na hrudi).
48 týdnů
Anti-GM-CSF Ab titr
Časové okno: 0, 4, 12, 24, 48 a 52 týdnů
Titry anti-GM-CSF protilátek
0, 4, 12, 24, 48 a 52 týdnů
FEV1
Časové okno: 24 a 48 týdnů
Změna objemu usilovného výdechu od výchozí hodnoty za jednu sekundu (FEV1) (% předpokládané)
24 a 48 týdnů
FVC
Časové okno: 24 a 48 týdnů
Změna vynucené vitální kapacity (FVC) od výchozí hodnoty (% předpokládané)
24 a 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Savara Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SAV006-04

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit