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Inhaliertes Molgramostim bei pädiatrischen Teilnehmern mit autoimmuner pulmonaler alveolärer Proteinose (aPAP).

17. Februar 2026 aktualisiert von: Savara Inc.

Eine offene, multizentrische klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von inhaliertem Molgramostim bei pädiatrischen Teilnehmern mit autoimmuner pulmonaler alveolärer Proteinose (aPAP).

Ziel dieser offenen Studie ist die Untersuchung von Molgramostim zur Behandlung der autoimmunen pulmonalen alveolären Proteinose (aPAP) bei pädiatrischen Patienten im Alter zwischen 6 und 18 Jahren. Die wichtigsten Fragen, die beantwortet werden sollen, sind:

Die Wirkung von Molgramostim auf Atemtests und -aktivität bei pädiatrischen Patienten mit aPAP und die Sicherheit von Molgramostim bei pädiatrischen Patienten mit aPAP.

Dies ist eine offene Studie: Alle Teilnehmer erhalten eine Behandlung mit Molgramostim.

Patienten werden:

  • Nehmen Sie Molgramostim 12 Monate lang einmal täglich über einen Vernebler ein.
  • Besuchen Sie die Klinik etwa alle 12 Wochen für Kontrolluntersuchungen und Tests.
  • Führen Sie ein Tagebuch über den Sauerstoffverbrauch.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine interventionelle, offene, einarmige, multizentrische Studie an pädiatrischen Probanden im Alter von 6 bis 18 Jahren, bei denen eine autoimmune pulmonale alveoläre Proteinose (aPAP) diagnostiziert wurde.

Die Diagnose von aPAP sollte durch einen Anti-GM-CSF-Antikörpertest und eine mit PAP kompatible Anamnese auf der Grundlage der Patientensymptome, einer hochauflösenden Computertomographie der Lunge, einer Lungenbiopsie oder einer bronchoalveolären Lavagezytologie bestätigt werden.

Die Studie besteht aus einem 4-wöchigen Screening-Zeitraum, gefolgt von einem 48-wöchigen offenen Behandlungszeitraum. Nach Abschluss der 48-wöchigen Behandlung oder einem vorzeitigen Entzug beginnen die Probanden eine 4-wöchige Sicherheitsnachbeobachtungszeit. Die maximale Behandlungsdauer beträgt 48 Wochen und die maximale Studiendauer beträgt 56 Wochen. Während der Studie ist eine Lungenspülung als Notfallbehandlung im Falle einer Verschlechterung des aPAP zulässig.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

5

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung und der Einverständniserklärung (falls zutreffend) ≥6 und <18 Jahre alt sein.
  • Sie haben eine Vorgeschichte von pulmonaler alveolärer Proteinose, basierend auf der Untersuchung einer Lungenbiopsie, einer bronchoalveolären Lavagezytologie oder einem hochauflösenden Computertomogramm des Brustkorbs.
  • Sie müssen über ein positives Serum-Anti-GM-CSF-Autoantikörpertestergebnis verfügen, das aPAP bestätigt.
  • Sie haben eine Hämoglobin (Hb)-bereinigte Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) von ≤70 %, die beim Screening vorhergesagt wurde.

Ausschlusskriterien:

  • Sie haben die Diagnose eines erblichen (angeborenen) oder sekundären PAP oder einer Stoffwechselstörung der Tensidproduktion.
  • Sie haben sich innerhalb eines Monats nach Studienbeginn einer Behandlung mit Lungenspülung (WLL) unterzogen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Molgramostim
Molgramostim 300 µg wird 48 Wochen lang einmal täglich über einen Vernebler verabreicht.
Arzneimittel: Molgramostim
Die Molgramostim-Verneblerlösung wird einmal täglich mit einem proprietären Vernebler verabreicht, der für die Abgabe von biologischen Verbindungen mit hohem Molekulargewicht optimiert ist.
Andere Namen:
  • Rekombinanter menschlicher Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor (rhGM-CSF).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DLCO
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderung des Hb-bereinigten % vorhergesagten DLCO gegenüber dem Ausgangswert.
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DLCO
Zeitfenster: 48 Wochen
Änderung des Hb-bereinigten % vorhergesagten DLCO gegenüber dem Ausgangswert.
48 Wochen
6 Gehminuten entfernt
Zeitfenster: 24 Wochen
Absolute Änderung vom Ausgangswert in 6-Minuten-Gehdistanz (6MWD)
24 Wochen
6 Gehminuten entfernt
Zeitfenster: 48 Wochen
Absolute Änderung von der Grundlinie in 6-Minuten-Gehdistanz (6MWD).
48 Wochen
PedsQL
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderung der generischen Kernskala der pädiatrischen Lebensqualität (PedsQLTM) gegenüber dem Ausgangswert.
24 Wochen
PedsQL
Zeitfenster: 48 Wochen
Änderung der generischen Kernskala der pädiatrischen Lebensqualität (PedsQLTM) gegenüber dem Ausgangswert.
48 Wochen
Sauerstoffsättigung (SpO2)
Zeitfenster: 24 Wochen
Absolute Änderung der Sauerstoffsättigung (SpO2) gegenüber dem Ausgangswert
24 Wochen
Sauerstoffsättigung (SpO2)
Zeitfenster: 48 Wochen
Absolute Änderung der Sauerstoffsättigung (SpO2) gegenüber dem Ausgangswert
48 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 48 Wochen
Unerwünschte Ereignisse (AEs), einschließlich klinisch bedeutsamer Befunde bei Lungenfunktionstests und Sicherheitslaborbewertungen sowie unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs; Überempfindlichkeit und Brustschmerzen).
48 Wochen
Anti-GM-CSF-Ab-Titer
Zeitfenster: 0, 4, 12, 24, 48 und 52 Wochen
Titer von Anti-GM-CSF-Antikörpern
0, 4, 12, 24, 48 und 52 Wochen
FEV1
Zeitfenster: 24 und 48 Wochen
Änderung des forcierten Exspirationsvolumens in einer Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert (% vorhergesagt)
24 und 48 Wochen
FVC
Zeitfenster: 24 und 48 Wochen
Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert (% vorhergesagt)
24 und 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Savara Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SAV006-04

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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