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Molgramostim inhalado en participantes pediátricos con proteinosis alveolar pulmonar autoinmune (aPAP).

17 de febrero de 2026 actualizado por: Savara Inc.

Un estudio clínico multicéntrico de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y seguridad del molgramostim inhalado en participantes pediátricos con proteinosis alveolar pulmonar autoinmune (aPAP).

El objetivo de este estudio abierto es estudiar molgramostim como tratamiento para la proteinosis alveolar pulmonar autoinmune (aPAP) en pacientes pediátricos de entre 6 y 18 años. Las principales preguntas que pretende responder son:

El efecto de molgramostim sobre las pruebas respiratorias y la actividad en pacientes pediátricos con aPAP y la seguridad de molgramostim en pacientes pediátricos con aPAP.

Este es un estudio de etiqueta abierta: todos los participantes recibirán tratamiento con molgramostim.

Los pacientes:

  • Tome molgramostim una vez al día mediante un nebulizador todos los días durante 12 meses.
  • Visite la clínica aproximadamente cada 12 semanas para chequeos y pruebas.
  • Lleve un diario de cualquier uso de oxígeno.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio intervencionista, abierto, de un solo brazo y multicéntrico en sujetos pediátricos, de 6 a 18 años, a quienes se les diagnostica proteinosis alveolar pulmonar autoinmune (aPAP).

El diagnóstico de aPAP debe confirmarse mediante una prueba de anticuerpos anti-GM-CSF y una historia compatible con PAP basada en los síntomas del paciente, una tomografía computarizada de pulmón de alta resolución, una biopsia de pulmón o una citología de lavado broncoalveolar.

El estudio consta de un período de selección de 4 semanas seguido de un período de tratamiento abierto de 48 semanas. Después de completar el tratamiento de 48 semanas o la retirada anticipada, los sujetos ingresarán a un período de seguimiento de seguridad de 4 semanas. La duración máxima del tratamiento es de 48 semanas y el período máximo de estudio será de 56 semanas. Durante el ensayo se permitirá el lavado pulmonar como tratamiento de rescate en caso de empeoramiento de aPAP.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

5

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • München, Alemania, 80337
        • Reclutamiento
        • Ludwig Maximilians Universität München - Dr. von Haunersches Kinderspital - Kinderklinik und Kinderpoliklinik
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tener ≥6 y <18 años de edad, al momento de firmar el consentimiento informado y asentimiento informado (si corresponde).
  • Tener antecedentes de proteinosis alveolar pulmonar, según el examen de una biopsia de pulmón, citología de lavado broncoalveolar o una tomografía computarizada de tórax de alta resolución.
  • Tener un resultado positivo en la prueba de autoanticuerpos anti-GM-CSF en suero que confirme aPAP.
  • Tener una capacidad de difusión pulmonar de monóxido de carbono (DLCO) ajustada en función de la hemoglobina (Hb) ≤70% prevista en la selección.

Criterio de exclusión:

  • Tener un diagnóstico de PAP hereditaria (congénita) o secundaria, o un trastorno metabólico de la producción de surfactante.
  • Haber recibido tratamiento con lavado pulmonar (WLL) dentro del mes posterior al inicio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: molgramostim
Molgramostim 300 mcg administrado una vez al día mediante nebulizador durante 48 semanas.
Droga: Molgramostim
La solución nebulizadora de Molgramostim se administrará una vez al día utilizando un nebulizador patentado optimizado para la administración de compuestos biológicos de alto peso molecular.
Otros nombres:
  • Factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos humanos recombinante (rhGM-CSF).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
DLCO
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio en el % de DLCO previsto ajustado por Hb desde el inicio.
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
DLCO
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambio en el % de DLCO previsto ajustado por Hb desde el inicio.
48 semanas
6 minutos a pie
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio absoluto desde el valor inicial en una distancia de caminata de 6 minutos (6MWD)
24 semanas
6 minutos a pie
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambio absoluto desde el valor inicial en una distancia de caminata de 6 minutos (6MWD).
48 semanas
PedsQL
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala básica genérica de calidad de vida pediátrica (PedsQLTM).
24 semanas
PedsQL
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala básica genérica de calidad de vida pediátrica (PedsQLTM).
48 semanas
Saturación de oxígeno (SpO2)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio absoluto desde el valor inicial en la saturación de oxígeno (SpO2)
24 semanas
Saturación de oxígeno (SpO2)
Periodo de tiempo: 48 semanas
Cambio absoluto desde el valor inicial en la saturación de oxígeno (SpO2)
48 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 48 semanas
Eventos adversos (EA), incluidos hallazgos clínicamente significativos en pruebas de función pulmonar y evaluaciones de laboratorio de seguridad y eventos adversos de especial interés (AESI; hipersensibilidad y dolor en el pecho).
48 semanas
Título de anticuerpos anti-GM-CSF
Periodo de tiempo: 0, 4, 12,24,48 y 52 semanas
Títulos de anticuerpos anti-GM-CSF
0, 4, 12,24,48 y 52 semanas
FEV1
Periodo de tiempo: 24 y 48 semanas
Cambio desde el valor inicial en el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) (% previsto)
24 y 48 semanas
CVF
Periodo de tiempo: 24 y 48 semanas
Cambio desde el valor inicial en la capacidad vital forzada (FVC) (% previsto)
24 y 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Savara Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

29 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SAV006-04

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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