Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Inhaleret Molgramostim hos pædiatriske deltagere med autoimmun pulmonal alveolær proteinose (aPAP).

17. februar 2026 opdateret af: Savara Inc.

En åben-label, multicenter klinisk undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​inhaleret Molgramostim hos pædiatriske deltagere med autoimmun pulmonal alveolær proteinose (aPAP).

Målet med denne åbne undersøgelse er at studere molgramostim som en behandling af autoimmun pulmonal alveolær proteinose (aPAP) hos pædiatriske patienter mellem 6 og 18 år. De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:

Effekten af ​​molgramostim på vejrtrækningstest og aktivitet hos pædiatriske patienter med aPAP og sikkerheden af ​​molgramostim hos pædiatriske patienter med aPAP.

Dette er et åbent studie: alle deltagere vil modtage behandling med molgramostim.

Patienterne vil:

  • Tag molgramostim en gang dagligt via forstøver hver dag i 12 måneder.
  • Besøg klinikken cirka hver 12. uge for kontrol og test.
  • Før dagbog over iltforbrug.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent interventionelt, enkeltarms, multicenterstudie i pædiatriske forsøgspersoner i alderen 6 til 18 år, som er diagnosticeret med autoimmun pulmonal alveolær proteinose (aPAP).

Diagnosen aPAP skal bekræftes af en anti-GM-CSF antistoftest og en historie, der er kompatibel med PAP baseret på patientsymptomer, højopløsningscomputertomografi af lungen, lungebiopsi eller bronkoalveolær lavagecytologi.

Studiet består af en 4-ugers screeningsperiode efterfulgt af en 48-ugers åben behandlingsperiode. Efter at have afsluttet 48-ugers behandling eller tidlig seponering, vil forsøgspersonerne gå ind i en 4-ugers sikkerhedsopfølgningsperiode. Den maksimale behandlingsvarighed er 48 uger, og den maksimale undersøgelsesperiode vil være 56 uger. Under forsøget vil lungeskylning være tilladt som en redningsbehandling i tilfælde af forværring af aPAP.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

5

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Være ≥6 og <18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke og det informerede samtykke (hvis relevant).
  • Har en historie med pulmonal alveolær proteinose, baseret på undersøgelse af en lungebiopsi, bronkoalveolær lavagecytologi eller et højopløseligt computertomografi af brystet.
  • Har et positivt serum anti-GM-CSF autoantistof testresultat, der bekræfter aPAP.
  • Har en hæmoglobin (Hb)-justeret diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLCO) ≤70 % forudsagt ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en diagnose af arvelig (medfødt) eller sekundær PAP, eller en metabolisk forstyrrelse i produktionen af ​​overfladeaktive stoffer.
  • Har gennemgået behandling med Lung Lavage (WLL) inden for 1 måned efter baseline

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: molgramostim
Molgramostim 300 mcg administreret én gang dagligt via forstøver i 48 uger.
Medicin: Molgramostim
Molgramostim forstøveropløsning vil blive administreret én gang dagligt ved hjælp af en proprietær forstøver, der er optimeret til levering af højmolekylære biologiske forbindelser.
Andre navne:
  • Rekombinant human granulocyt-makrofag kolonistimulerende faktor (rhGM-CSF).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DLCO
Tidsramme: 24 uger
Ændring i Hb-justeret % forudsagt DLCO fra baseline.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DLCO
Tidsramme: 48 uger
Ændring i Hb-justeret % forudsagt DLCO fra baseline.
48 uger
6 minutters gåafstand
Tidsramme: 24 uger
Absolut ændring fra baseline på 6 minutters gåafstand (6MWD)
24 uger
6 minutters gåafstand
Tidsramme: 48 uger
Absolut ændring fra baseline på 6 minutters gåafstand (6MWD).
48 uger
PedsQL
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life (PedsQLTM) Generisk Core Scale-score.
24 uger
PedsQL
Tidsramme: 48 uger
Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life (PedsQLTM) Generisk Core Scale-score.
48 uger
Iltmætning (SpO2)
Tidsramme: 24 uger
Absolut ændring fra baseline i iltmætning (SpO2)
24 uger
Iltmætning (SpO2)
Tidsramme: 48 uger
Absolut ændring fra baseline i iltmætning (SpO2)
48 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 48 uger
Bivirkninger (AE'er), herunder klinisk signifikante fund på lungefunktionsprøver og sikkerhedslaboratorievurderinger og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er; overfølsomhed og brystsmerter).
48 uger
Anti-GM-CSF Ab-titer
Tidsramme: 0, 4, 12, 24, 48 og 52 uger
Titere af anti-GM-CSF-antistoffer
0, 4, 12, 24, 48 og 52 uger
FEV1
Tidsramme: 24 og 48 uger
Ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1) (forudsagt %)
24 og 48 uger
FVC
Tidsramme: 24 og 48 uger
Ændring fra baseline i forceret vitalkapacitet (FVC) (forventet %)
24 og 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Savara Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

29. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SAV006-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner