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Molgramostim inalado em participantes pediátricos com proteinose alveolar pulmonar autoimune (aPAP).

17 de fevereiro de 2026 atualizado por: Savara Inc.

Um estudo clínico multicêntrico aberto para avaliar a eficácia e segurança do molgramostim inalado em participantes pediátricos com proteinose alveolar pulmonar autoimune (aPAP).

O objetivo deste estudo aberto é estudar o molgramostim como tratamento para proteinose alveolar pulmonar autoimune (aPAP) em pacientes pediátricos entre 6 e 18 anos. As principais questões que pretende responder são:

O efeito do molgramostim nos testes respiratórios e na atividade em pacientes pediátricos com aPAP e a segurança do molgramostim em pacientes pediátricos com aPAP.

Este é um estudo aberto: todos os participantes receberão tratamento com molgramostim.

Os pacientes irão:

  • Tome molgramostim uma vez ao dia por nebulizador, todos os dias, durante 12 meses.
  • Visite a clínica aproximadamente a cada 12 semanas para exames e exames.
  • Mantenha um diário de qualquer uso de oxigênio.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo intervencionista aberto, de braço único e multicêntrico em pacientes pediátricos, de 6 a 18 anos, com diagnóstico de proteinose alveolar pulmonar autoimune (aPAP).

O diagnóstico de aPAP deve ser confirmado por um teste de anticorpos anti-GM-CSF e uma história compatível com PAP com base nos sintomas do paciente, tomografia computadorizada de alta resolução do pulmão, biópsia pulmonar ou citologia do lavado broncoalveolar.

O estudo consiste em um período de triagem de 4 semanas seguido por um período de tratamento aberto de 48 semanas. Após completar o tratamento de 48 semanas ou retirada precoce, os indivíduos entrarão em um período de acompanhamento de segurança de 4 semanas. A duração máxima do tratamento é de 48 semanas e o período máximo de estudo será de 56 semanas. Durante o ensaio, a lavagem pulmonar será permitida como tratamento de resgate em caso de agravamento da aPAP.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

5

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ter ≥6 e <18 anos de idade, no momento da assinatura do consentimento informado e consentimento informado (se aplicável).
  • Ter história de proteinose alveolar pulmonar, com base no exame de biópsia pulmonar, citologia do lavado broncoalveolar ou tomografia computadorizada de alta resolução do tórax.
  • Ter um resultado positivo no teste de autoanticorpos anti-GM-CSF sérico confirmando aPAP.
  • Ter uma capacidade de difusão pulmonar ajustada pela hemoglobina (Hb) para monóxido de carbono (DLCO) ≤70% do previsto na triagem.

Critério de exclusão:

  • Ter diagnóstico de PAP hereditária (congênita) ou secundária, ou distúrbio metabólico da produção de surfactante.
  • Foram submetidos a tratamento com lavagem pulmonar (WLL) dentro de 1 mês da linha de base

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: molgramostim
Molgramostim 300 mcg administrado uma vez ao dia por nebulizador durante 48 semanas.
Medicamento: Molgramostim
A solução nebulizadora de Molgramostim será administrada uma vez ao dia usando um nebulizador proprietário otimizado para a administração de compostos biológicos de alto peso molecular.
Outros nomes:
  • Fator estimulador de colônias de granulócitos-macrófagos humanos recombinantes (rhGM-CSF).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
DLCO
Prazo: 24 semanas
Alteração na % de DLCO prevista ajustada pela Hb desde a linha de base.
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
DLCO
Prazo: 48 semanas
Alteração na % de DLCO prevista ajustada pela Hb desde a linha de base.
48 semanas
Distância a pé de 6 minutos
Prazo: 24 semanas
Mudança absoluta da linha de base na distância de caminhada de 6 minutos (6MWD)
24 semanas
Distância a pé de 6 minutos
Prazo: 48 semanas
Mudança absoluta da linha de base na distância de caminhada de 6 minutos (6MWD).
48 semanas
PedsQL
Prazo: 24 semanas
Mudança da linha de base na pontuação da escala central genérica de qualidade de vida pediátrica (PedsQLTM).
24 semanas
PedsQL
Prazo: 48 semanas
Mudança da linha de base na pontuação da escala central genérica de qualidade de vida pediátrica (PedsQLTM).
48 semanas
Saturação de oxigênio (SpO2)
Prazo: 24 semanas
Alteração absoluta da linha de base na saturação de oxigênio (SpO2)
24 semanas
Saturação de oxigênio (SpO2)
Prazo: 48 semanas
Alteração absoluta da linha de base na saturação de oxigênio (SpO2)
48 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos
Prazo: 48 semanas
Eventos adversos (EAs), incluindo achados clinicamente significativos em testes de função pulmonar e avaliações laboratoriais de segurança e eventos adversos de interesse especial (EAIEs; hipersensibilidade e dor no peito).
48 semanas
Título de Ab anti-GM-CSF
Prazo: 0, 4, 12,24,48 e 52 semanas
Títulos de anticorpos anti-GM-CSF
0, 4, 12,24,48 e 52 semanas
VEF1
Prazo: 24 e 48 semanas
Alteração da linha de base no volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) (% do previsto)
24 e 48 semanas
CVF
Prazo: 24 e 48 semanas
Alteração da linha de base na capacidade vital forçada (CVF) (% previsto)
24 e 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Savara Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de outubro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

29 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SAV006-04

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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