Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Inhalert Molgramostim hos pediatriske deltakere med autoimmun pulmonal alveolar proteinose (aPAP).

17. februar 2026 oppdatert av: Savara Inc.

En åpen, multisenter klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til inhalert Molgramostim hos pediatriske deltakere med autoimmun pulmonal alveolar proteinose (aPAP).

Målet med denne åpne studien er å studere molgramostim som en behandling for autoimmun pulmonal alveolar proteinose (aPAP) hos pediatriske pasienter mellom 6 og 18 år. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

Effekten av molgramostim på pustetester og aktivitet hos pediatriske pasienter med aPAP og sikkerheten til molgramostim hos pediatriske pasienter med aPAP.

Dette er en åpen studie: alle deltakere vil få behandling med molgramostim.

Pasienter vil:

  • Ta molgramostim en gang daglig via forstøver hver dag i 12 måneder.
  • Besøk klinikken omtrent hver 12. uke for kontroller og tester.
  • Før dagbok over eventuell oksygenbruk.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en intervensjonell åpen, enkeltarms, multisenterstudie i pediatriske personer i alderen 6 til 18 år som er diagnostisert med autoimmun pulmonal alveolar proteinose (aPAP).

Diagnosen aPAP bør bekreftes av en anti-GM-CSF antistofftest og en historie som er kompatibel med PAP basert på pasientsymptomer, høyoppløselig datatomografi av lungen, lungebiopsi eller bronkoalveolær lavagecytologi.

Studien består av en 4-ukers screeningperiode etterfulgt av en 48-ukers åpen behandlingsperiode. Etter fullført 48-ukers behandling eller tidlig seponering, vil forsøkspersonene gå inn i en 4-ukers sikkerhetsoppfølgingsperiode. Maksimal behandlingsvarighet er 48 uker, og maksimal studieperiode vil være 56 uker. Under rettssaken vil lungeskylling være tillatt som en redningsbehandling ved forverring av aPAP.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

5

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Være ≥6 og <18 år, på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykket og det informerte samtykket (hvis aktuelt).
  • Har en historie med pulmonal alveolar proteinose, basert på undersøkelse av en lungebiopsi, bronkoalveolær lavagecytologi eller et høyoppløselig datatomogram av brystet.
  • Ha et positivt serum anti-GM-CSF autoantistoff testresultat som bekrefter aPAP.
  • Ha en hemoglobin (Hb)-justert diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLCO) ≤70 % forutsagt ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en diagnose av arvelig (medfødt) eller sekundær PAP, eller en metabolsk forstyrrelse i produksjonen av overflateaktive stoffer.
  • Har gjennomgått behandling med Lung Lavage (WLL) innen 1 måned etter baseline

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: molgramostim
Molgramostim 300 mcg administrert én gang daglig via forstøver i 48 uker.
Legemiddel: Molgramostim
Molgramostim forstøverløsning vil bli administrert én gang daglig ved bruk av en proprietær forstøver optimalisert for levering av høymolekylære biologiske forbindelser.
Andre navn:
  • Rekombinant human granulocytt-makrofag kolonistimulerende faktor (rhGM-CSF).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
DLCO
Tidsramme: 24 uker
Endring i Hb-justert % predikert DLCO fra baseline.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
DLCO
Tidsramme: 48 uker
Endring i Hb-justert % predikert DLCO fra baseline .
48 uker
6 minutters gange
Tidsramme: 24 uker
Absolutt endring fra baseline på 6 minutters gange (6MWD)
24 uker
6 minutters gange
Tidsramme: 48 uker
Absolutt endring fra baseline på 6 minutters gange (6MWD).
48 uker
PedsQL
Tidsramme: 24 uker
Endring fra Baseline i Pediatric Quality of Life (PedsQLTM) Generisk kjerneskala-poengsum.
24 uker
PedsQL
Tidsramme: 48 uker
Endring fra Baseline i Pediatric Quality of Life (PedsQLTM) Generisk kjerneskala-poengsum.
48 uker
Oksygenmetning (SpO2)
Tidsramme: 24 uker
Absolutt endring fra baseline i oksygenmetning (SpO2)
24 uker
Oksygenmetning (SpO2)
Tidsramme: 48 uker
Absolutt endring fra baseline i oksygenmetning (SpO2)
48 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 48 uker
Bivirkninger (AE), inkludert klinisk signifikante funn på lungefunksjonstester og sikkerhetslaboratorievurderinger og uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI; overfølsomhet og brystsmerter).
48 uker
Anti-GM-CSF Ab-titer
Tidsramme: 0, 4, 12, 24, 48 og 52 uker
Titere av anti-GM-CSF-antistoffer
0, 4, 12, 24, 48 og 52 uker
FEV1
Tidsramme: 24 og 48 uker
Endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) (prognostisert prosent)
24 og 48 uker
FVC
Tidsramme: 24 og 48 uker
Endring fra baseline i tvungen vitalkapasitet (FVC) (prognostisert prosent)
24 og 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Savara Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

29. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SAV006-04

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere