Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Inhaloitu Molgramostim lapsipotilailla, joilla on autoimmuuninen keuhkoalveolaarinen proteinoosi (aPAP).

tiistai 17. helmikuuta 2026 päivittänyt: Savara Inc.

Avoin, monikeskuskliininen tutkimus inhaloidun molgramostiimin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on autoimmuuninen keuhkoalveolaarinen proteinoosi (aPAP).

Tämän avoimen tutkimuksen tavoitteena on tutkia molgramostiimia autoimmuunisen keuhkoalveolaarisen proteinoosin (aPAP) hoidossa 6–18-vuotiailla lapsipotilailla. Tärkeimmät kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:

Molgramostiimin vaikutus hengitystesteihin ja aktiivisuuteen lapsipotilailla, joilla on aPAP, ja molgramostiimin turvallisuus lapsipotilailla, joilla on aPAP.

Tämä on avoin tutkimus: kaikki osallistujat saavat molgramostiimihoitoa.

Potilaat:

  • Ota molgramostimia kerran päivässä sumuttimen kautta joka päivä 12 kuukauden ajan.
  • Käy klinikalla noin 12 viikon välein tarkastuksia ja testejä varten.
  • Pidä päiväkirjaa hapen käytöstä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus interventiotutkimuksessa 6–18-vuotiailla lapsilla, joilla on diagnosoitu autoimmuuninen keuhkoalveolaarinen proteinoosi (aPAP).

aPAP-diagnoosi tulee vahvistaa anti-GM-CSF-vasta-ainetestillä ja PAP:n kanssa yhteensopivalla historialla, joka perustuu potilaan oireisiin, korkearesoluutioiseen keuhkojen tietokonetomografiaan, keuhkobiopsiaan tai bronkoalveolaarisen huuhtelututkimuksen sytologiaan.

Tutkimus koostuu 4 viikon seulontajaksosta, jota seuraa 48 viikon avoin hoitojakso. 48 viikon hoidon tai varhaisen lopettamisen jälkeen koehenkilöt siirtyvät 4 viikon turvallisuusseurantajaksoon. Hoidon enimmäiskesto on 48 viikkoa ja enimmäistutkimusjakso 56 viikkoa. Kokeen aikana keuhkohuuhtelu sallitaan pelastushoitona, jos aPAP pahenee.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

5

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • München, Saksa, 80337
        • Rekrytointi
        • Ludwig Maximilians Universität München - Dr. von Haunersches Kinderspital - Kinderklinik und Kinderpoliklinik
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Olla vähintään 6-vuotias ja alle 18-vuotias tietoisen suostumuksen ja tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä (tarvittaessa).
  • Sinulla on ollut keuhkoalveolaarinen proteinoosi, joka perustuu keuhkobiopsian, bronkoalveolaarisen huuhtelututkimuksen tai rintakehän korkearesoluutioiseen tietokonetomogrammiin.
  • Sinulla on positiivinen seerumin anti-GM-CSF-autovasta-ainetesti, joka vahvistaa aPAP:n.
  • Hemoglobiinin (Hb) mukaan säädetyn keuhkojen hiilimonoksidin (DLCO) diffuusiokapasiteetin on oltava ≤70 % seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Sinulla on diagnosoitu perinnöllinen (synnynnäinen) tai sekundaarinen PAP tai pinta-aktiivisen aineen tuotannon metabolinen häiriö.
  • Sinulle on tehty Lung Lavage (WLL) -hoito 1 kuukauden sisällä lähtötilanteesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: molgramostim
Molgramostim 300 mcg kerran päivässä sumuttimen kautta 48 viikon ajan.
Lääke: Molgramostim
Molgramostim-sumutinliuosta annetaan kerran päivässä käyttämällä patentoitua sumutinta, joka on optimoitu korkean molekyylipainon biologisten yhdisteiden annostelemiseen.
Muut nimet:
  • Rekombinantti ihmisen granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloiva tekijä (rhGM-CSF).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DLCO
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Hb-korjatun prosentin muutos ennustetussa DLCO:ssa lähtötasosta.
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DLCO
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos Hb-korjatussa % ennustetussa DLCO:ssa lähtötasosta .
48 viikkoa
6 minuutin kävelymatkan päässä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Absoluuttinen muutos perusviivasta 6 minuutin kävelymatkan päässä (6MWD)
24 viikkoa
6 minuutin kävelymatkan päässä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Absoluuttinen muutos perusviivasta 6 minuutin kävelymatkan päässä (6MWD).
48 viikkoa
PedsQL
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaadussa (PedsQLTM) Generic Core Scale -pistemäärä.
24 viikkoa
PedsQL
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaadussa (PedsQLTM) Generic Core Scale -pistemäärä.
48 viikkoa
Happisaturaatio (SpO2)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Absoluuttinen muutos lähtötasosta happisaturaatiossa (SpO2)
24 viikkoa
Happisaturaatio (SpO2)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Absoluuttinen muutos lähtötasosta happisaturaatiossa (SpO2)
48 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Haittatapahtumat (AE), mukaan lukien kliinisesti merkittävät löydökset keuhkojen toimintakokeissa ja turvallisuuslaboratoriotutkimuksissa sekä erityisen kiinnostavat haittatapahtumat (AESI:t; yliherkkyys ja rintakipu).
48 viikkoa
Anti-GM-CSF Ab-tiitteri
Aikaikkuna: 0, 4, 12, 24, 48 ja 52 viikkoa
Anti-GM-CSF-vasta-aineiden tiitterit
0, 4, 12, 24, 48 ja 52 viikkoa
FEV1
Aikaikkuna: 24 ja 48 viikkoa
Muutos lähtötasosta pakotetun uloshengityksen tilavuudessa sekunnissa (FEV1) (ennustettu %)
24 ja 48 viikkoa
FVC
Aikaikkuna: 24 ja 48 viikkoa
Pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) muutos lähtötasosta (ennustettu %)
24 ja 48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Savara Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 22. lokakuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SAV006-04

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa