全身性重症筋無力症の小児参加者における皮下ジルコプランを評価するための非盲検延長研究 (ziMyG+)
2026年7月30日 更新者：UCB Biopharma SRL
アセチルコリン受容体抗体陽性の全身性重症筋無力症の小児研究参加者におけるジルコプランの長期安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および活性を評価するための非盲検延長研究
この研究の目的は、小児研究参加者を対象に、1日1回皮下注射によりさらに52週間ジルコプラン治療を投与した場合の長期安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
8
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
アメリカ合衆国 (USA) 固有の包含基準:
- 地域の規制に従って、参加者はインフォームドコンセント/同意に署名する時点で 12 歳以上である必要があります。
その他の世界 (ROW) 固有の包含基準:
- 地域の規制に従って、参加者はインフォームドコンセント/同意に署名する時点で 2 歳以上である必要があります。
グローバル固有の包含基準:
- 参加者はプロトコールに従ってMG0014を完了しており、治験責任医師の意見では、ジルコプランによるさらなる治療が参加者の利益となる
- 参加者は、地域の標準治療に従って臨床的に必要な場合、研究期間中に髄膜炎菌感染症に対する追加ワクチン接種を受けることに同意します。
除外基準:
- 研究参加者は、MG0014における治験薬（IMP）の強制中止または永久中止の必須基準、またはIMPの永久中止を満たしている
- 参加者は血清学的に筋肉特異的キナーゼの陽性反応を持っている
- 参加者はIMPのいずれかの成分に対して過敏症を患っていることがわかっている
- 参加者には髄膜炎菌性疾患の既往歴がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ジルコプランアーム
研究参加者は、体重に基づいて事前に設定された用量でジルコプランを受けます。
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ジルコプランは小児研究参加者に皮下投与されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究期間中の治療により緊急に発生した有害事象の発生
時間枠：ベースライン (1 日目) から安全性追跡調査 (60 週目まで)
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有害事象 (AE) とは、研究参加者が医薬品を投与した患者または臨床研究における望ましくない医療上の出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。
したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品に関連するかどうかにかかわらず、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患である可能性があります。
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ベースライン (1 日目) から安全性追跡調査 (60 週目まで)
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治療中に発生した重篤な有害事象（TESAE）の発生
時間枠：ベースライン (1 日目) から安全性追跡調査 (60 週目まで)
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重篤な有害事象 (SAE) は、いかなる用量においても、次のような望ましくない医学的出来事として定義されます。 死亡につながる 生命を脅かすものである 入院が必要である 持続的な障害/無能力が生じる 先天異常/先天異常である 重要な医療事故。 |
ベースライン (1 日目) から安全性追跡調査 (60 週目まで)
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治験薬の永久中止につながる治療中に発生した有害事象の発生
時間枠：ベースライン (1 日目) から安全性追跡調査 (60 週目まで)
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有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された参加者または臨床研究における望ましくない医療上の出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。
研究薬の永久中止につながる有害事象。
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ベースライン (1 日目) から安全性追跡調査 (60 週目まで)
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治療中に発生した感染症の発生
時間枠：ベースライン (1 日目) から安全性追跡調査 (60 週目まで)
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有害事象として治療中に発生した感染症を経験した参加者の割合。 有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された患者または臨床研究対象者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。 |
ベースライン (1 日目) から安全性追跡調査 (60 週目まで)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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52週目におけるジルコプランの血漿濃度
時間枠：第52週
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ジルコプランの血漿濃度を測定するための血液サンプルは、52 週目に採取されます。
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第52週
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52 週目の羊赤血球 (sRBC) 溶解活性
時間枠：第52週
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SRBC 溶解の測定のための血液サンプルは 52 週目に収集されます。
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第52週
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52週目の血液補体成分5（C5）レベル
時間枠：第52週
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C5 測定用の血液サンプルは 52 週目に採取されます。
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第52週
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重症筋無力症 52 週目の日常生活活動 (MG-ADL) スコア
時間枠：第52週
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MG-ADL スコアは、8 項目の患者報告結果 (PRO) 手段です。
MG-ADL は、眼球、眼球、呼吸器、軸の症状にわたる症状と障害を対象としています。
項目の回答は 0 から 3 でスコア付けされ、MG-ADL の合計スコアは 8 項目の合計で 0 から 24 の範囲であり、スコアが高いほど障害が重いことを示します。
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第52週
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52週目の定量的重症筋無力症（QMG）スコア
時間枠：第52週
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QMG スコアは、MG 用に特別に開発された、標準化され検証された定量的な強度スコアリング システムです。
QMG 合計スコアは、各項目に対する回答を合計することによって得られます (13 項目、回答: なし = 0、軽度 = 1、中等度 = 2、重度 = 3)。
スコアの範囲は 0 ～ 39 で、スコアが低いほど疾患活動性が低いことを示します。
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第52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273 (UCB)
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月19日
一次修了 (推定)
2027年10月26日
研究の完了 (推定)
2027年11月19日
試験登録日
最初に提出
2024年5月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月23日
最初の投稿 (実際)
2024年5月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月30日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MG0015
- 2022-502073-42 (レジストリ識別子：EU Clinical Trials)
- U1111-1290-3806 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認後 6 か月後、または世界的な開発中止後 6 か月後、および試験完了の 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
研究者は、匿名化された個々の患者レベルのデータおよび編集された治験文書へのアクセスを要求する場合があります。これには、分析可能なデータセット、研究プロトコル、注釈付き症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、臨床研究報告書が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月間)、英語でのみ入手できます。
治験終了後に治験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは公開されません。
IPD 共有時間枠
この研究のデータは、米国および/またはヨーロッパでの製品承認または世界的な開発中止の 6 か月後、および試験完了の 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、生のデータセット、分析可能なデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、および臨床研究報告書が含まれます。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
すべての文書は英語でのみ、パスワードで保護されたポータルで事前に指定された期間 (通常は 12 か月間) 利用可能です。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。