Um estudo de extensão aberto para avaliar o zilucoplan subcutâneo em participantes pediátricos com miastenia gravis generalizada (ziMyG+)
30 de julho de 2026 atualizado por: UCB Biopharma SRL
Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e atividade de longo prazo do zilucoplan em participantes de estudos pediátricos com miastenia gravis generalizada positiva para anticorpo receptor de acetilcolina
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de 52 semanas adicionais de tratamento com Zilucoplan administrado por injeção subcutânea uma vez ao dia em participantes pediátricos do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
8
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Seoul, Coréia do Sul
- Mg0015 20220
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Milan, Itália
- Mg0015 40144
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Katowice, Polônia
- Mg0015 40774
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Warsaw, Polônia
- Mg0015 40218
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Glasgow, Reino Unido
- Mg0015 40735
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London, Reino Unido
- Mg0015 40736
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Critério de inclusão específico dos Estados Unidos da América (EUA):
- O participante deve ter ≥ 12 anos de idade no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido de acordo com a regulamentação local.
Critério de inclusão específico para o Resto do Mundo (ROW):
- O participante deve ter ≥ 2 anos de idade no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido de acordo com a regulamentação local.
Critérios de inclusão específicos globais:
- O participante completou o MG0014 de acordo com o protocolo, e o tratamento adicional com zilucoplan é do interesse do participante na opinião do investigador
- O participante concorda em receber vacinas de reforço contra infecções meningocócicas durante o estudo, se clinicamente indicado de acordo com o padrão local de atendimento
Critério de exclusão:
- O participante do estudo atendeu a qualquer critério de retirada obrigatória do medicamento experimental (ME) ou de descontinuação permanente obrigatória em MG0014 ou ME descontinuado permanentemente
- O participante apresentou sorologia positiva para quinase músculo-específica
- O participante tem hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do ME
- O participante tem histórico prévio de doença meningocócica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço Zilucoplan
Os participantes do estudo receberão Zilucoplan em uma dose predefinida com base no peso.
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Zilucoplan será administrado por via subcutânea aos participantes pediátricos do estudo
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ocorrência de eventos adversos emergentes do tratamento durante o curso do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) até acompanhamento de segurança (até a semana 60)
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável em um paciente ou investigação clínica onde o participante do estudo administrou um produto farmacêutico, que não necessariamente tem relação causal com este tratamento.
Um EA poderia, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associado ao uso de um produto medicinal (investigacional), relacionado ou não ao medicamento (investigacional).
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Linha de base (dia 1) até acompanhamento de segurança (até a semana 60)
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Ocorrência de eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Linha de base (dia 1) até acompanhamento de segurança (até a semana 60)
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Um evento adverso grave (EAG) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: Resulta em morte É uma ameaça à vida Requer internação hospitalar Resulta em deficiência/incapacidade persistente É uma anomalia/defeito congênito Evento médico importante. |
Linha de base (dia 1) até acompanhamento de segurança (até a semana 60)
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Ocorrência de eventos adversos emergentes do tratamento que levam à retirada permanente do medicamento experimental
Prazo: Linha de base (dia 1) até acompanhamento de segurança (até a semana 60)
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico, que não necessariamente tem relação causal com esse tratamento.
EAs que levam à retirada permanente da medicação do estudo.
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Linha de base (dia 1) até acompanhamento de segurança (até a semana 60)
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Ocorrência de infecções emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base (dia 1) até acompanhamento de segurança (até a semana 60)
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Porcentagem de participantes que apresentaram infecções emergentes do tratamento como eventos adversos. Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável em um paciente ou sujeito de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico, que não necessariamente tem relação causal com esse tratamento. |
Linha de base (dia 1) até acompanhamento de segurança (até a semana 60)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração plasmática de Zilucoplan na Semana 52
Prazo: Semana 52
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Amostras de sangue para medição das concentrações plasmáticas de Zilucoplan serão coletadas na semana 52.
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Semana 52
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Atividade de lise de glóbulos vermelhos de ovelha (sRBC) na semana 52
Prazo: Semana 52
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Amostras de sangue para medição da lise de sRBC serão coletadas na semana 52.
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Semana 52
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Níveis do componente 5 (C5) do complemento sanguíneo na semana 52
Prazo: Semana 52
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Amostras de sangue para medição de C5 serão coletadas na semana 52.
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Semana 52
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Pontuação da Atividade de Vida Diária de Miastenia Gravis (MG-ADL) na Semana 52
Prazo: Semana 52
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A pontuação MG-ADL é um instrumento de resultados relatados pelo paciente (PRO) de 8 itens.
O MG-ADL tem como alvo sintomas e incapacidades em sintomas oculares, bulbares, respiratórios e axiais.
As respostas dos itens são pontuadas de 0 a 3, e a pontuação total do MG-AVD é a soma dos 8 itens e varia de 0 a 24, sendo que uma pontuação maior indica maior incapacidade.
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Semana 52
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Pontuação quantitativa de miastenia gravis (QMG) na semana 52
Prazo: Semana 52
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A pontuação QMG é um sistema de pontuação quantitativa de força padronizado e validado que foi desenvolvido especificamente para MG.
A pontuação total do QMG é obtida pela soma das respostas de cada item individual (13 itens; Respostas: Nenhuma=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3).
A pontuação varia de 0 a 39, com pontuações mais baixas indicando menor atividade da doença.
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Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
26 de outubro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
19 de novembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
30 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
- Zilucoplan
Outros números de identificação do estudo
- MG0015
- 2022-502073-42 (Identificador de registro: EU Clinical Trials)
- U1111-1290-3806 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados deste ensaio podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou na Europa, ou o desenvolvimento global for interrompido, e 18 meses após a conclusão do ensaio.
Os investigadores podem solicitar acesso a dados individuais anonimizados em nível de paciente e documentos de ensaio redigidos que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações de conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um acordo de partilha de dados assinado terá de ser executado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Este plano pode mudar se o risco de reidentificação dos participantes do ensaio for considerado muito alto após a conclusão do ensaio; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou a interrupção do desenvolvimento global, e 18 meses após a conclusão do estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anonimizado e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e será necessário assinar um acordo de compartilhamento de dados. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .